Eurordis - Rare Disease Europe

La première conférence de l’IRDiRC fait progresser la collaboration internationale en matière de recherche sur les maladies rares

Le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) a été lancé en avril 2011 à l’initiative de la Commission européenne et des Instituts nationaux de la santé des États-Unis, afin d’encourager la collaboration internationale dans le domaine de la recherche sur les maladies rares. L’IRDiRC rassemble des chercheurs et des organisations désireuses d’investir dans la recherche sur les maladies rares pour atteindre deux grands objectifs : fournir, d’ici 2020, 200 nouveaux traitements pour les maladies rares et des moyens de diagnostiquer la plupart d’entre elles.

La première conférence de l’IRDiRC s’est tenue à Dublin, en Irlande, les 16 et 17 avril 2013. Elle était organisée par la Commission européenne, en collaboration avec la Présidence irlandaise du Conseil de l’Union européenne, et a rassemblé plus de 400 acteurs du domaine des maladies rares. Elle s’est ouverte sur une session plénière dédiée aux opportunités et aux défis en matière de collaboration internationale et de partenariats pour la recherche sur les maladies rares, puis trois thèmes ont été approfondis : les thérapies, le diagnostic et l’interdisciplinarité. L’expérience et le point de vue des patients ont été pris en compte tout au long de la discussion.

Mme Avril Daly, Vice-présidente d’EURORDIS et Présidente de GRDO, l’organisation irlandaise dédiée aux maladies rares et génétiques, a fait valoir le point de vue des patients lors de la session intitulée The Depth of Rare Diseases (Profondeur des maladies rares), consacrée au diagnostic. Cette session portait sur les maladies non diagnostiquées et leur impact sur les soins proposés aux patients, ainsi que sur les initiatives possibles pour diagnostiquer les plus de 3 000 maladies rares dont on ne connaît toujours pas la cause. Avril a illustré le cheminement d’une recherche axée sur les patients, du diagnostic au développement d’un traitement, en présentant des projets irlandais de recherche sur les maladies rétiniennes, et les défis auxquels ils sont ou ont été confrontés.

Mme Maria Mavris, responsable du développement thérapeutique chez EURORDIS, a, elle, porté la voix des patients lors de la session Facing the Challenges (Relever les défis), dédiée aux questions éthiques, économiques et politiques liées à la recherche au sein de l’IRDiRC, et notamment aux découvertes fortuites et au partage des données. Maria a montré comment les patients relèvent ces défis en s’impliquant fortement à tous les stades de la recherche et du développement thérapeutique.

Lors de la session intitulée Regulatory Dialogue to Optimise Orphan Drug Development (Le dialogue réglementaire pour optimiser le développement des médicaments orphelins), Yann Le Cam, Chief Executive Officer d’EURORDIS, a invité les autorités de réglementation à adopter une déclaration sur la flexibilité réglementaire en matière d’approbation des médicaments orphelins : « Les agences réglementaires des deux côtés de l’Atlantique doivent définir clairement des méthodes plus souples de développement des médicaments orphelins. C’est crucial pour que les patients aient plus rapidement accès aux traitements. »

Un certain nombre d’éléments ont ainsi été identifiés comme essentiels pour atteindre les objectifs de l’IRDiRC : le dialogue entre toutes les parties prenantes et à tous les stades du développement clinique et scientifique, la souplesse – des régulateurs et des autres acteurs, le partage des données, enfin, la collaboration en matière de recherche et de financement. La première conférence de l’IRDiRC a servi à créer une dynamique et à susciter de l’enthousiasme. Des possibilités de collaboration entre parties prenantes sont déjà à l’étude.

Traducteur : Trado Verso
Relecture : Ariane Weinman