Règlement de l’UE sur les médicaments orphelins : 15 ans déjà, chapitre suivant

Règlement de l'UE sur les médicaments orphelins : 15 ans déjà, chapitre suivant

Il y a 15 ans, l'Union européenne adoptait le Règlement sur les médicaments orphelins. Cet acte législatif établissait une procédure centralisée à l'échelle de l'UE pour la désignation de médicaments orphelins. Par différentes mesures, il incitait aussi les entreprises pharmaceutiques à mener des études de recherche-développement et à commercialiser des médicaments orphelins. Es incitations sont nécessaires parce que les médicaments orphelins ne sont pas aussi rentables que les médicaments utilisés par des populations plus nombreuses de patients. Depuis 2000, 1 469 désignations orphelines et 103 autorisations de mise sur le marché ont été accordées.

Le Comité pour les médicaments orphelins (COMP), qui célèbre lui aussi ses 15 ans, est né de ce Règlement. Des bénévoles d'EURORDIS siègent actuellement à deux des trois postes de représentants de patients du Comité, à savoir Birthe Byskov Holm et Lesley Greene, également Vice-Présidente du COMP.

COMP

Le Règlement est parvenu à stimuler la recherche et le développement de médicaments pour les maladies rares en incitant les entreprises pharmaceutiques à investir dans leur mise sur le marché, comme le prouve le nombre élevé de désignations et d'autorisations.

Cependant, beaucoup reste encore à faire pour traduire ces avancées en un accès réel des patients à ces médicaments. Même si l'exclusivité de marché dans l'UE constitue pour les laboratoires une incitations majeure, toutes les décisions prises après l'autorisation de mise sur le marché relèvent des autorités nationales (concernant par exemple l'évaluation des technologies de santé et la tarification). L'écart entre les décisions prises à l'échelon communautaire et celles prises au niveau national empêche l'instauration d'un véritable marché unique européen pour les médicaments et en freinent l'accès pour les patients. L'absence d'un tel marché est source d'inefficacité pour les fabricants, les patients et les systèmes nationaux de santé.

EURORDIS, qui représente la voix de quelque 30 millions d'Européens vivant avec une maladie rare, appelle de ses vœux une Europe plus intelligente, une Europe qui garantit un meilleur accès aux médicaments orphelins. Pour y arriver, plusieurs actions sont envisageables :

  • Renforcer la coopération entre les États membres au travers d'un système européen structuré et soutenu par la Commission européenne, à l'instar de l'EUnetHTA pour l'évaluation des technologies de santé. De même, il est également important d'encourager un alignement des stratégies sur la tarification et de l'accès au marché. Une telle coopération contribuerait à instaurer un marché unique européen pour les produits pharmaceutiques spécialisés comme les médicaments orphelins.

  • Changer les attitudes face au risque : L'évaluation risque-bénéfice d'un médicament devrait être plus souple en acceptant des données plus limitées sur l'efficacité et s'adapter plus aux patients. Lorsqu'il s'agit d'évaluer les risques et les bénéfices d'un nouveau médicament, seuls les patients, véritables experts de leur maladie, peuvent légitimement détermine le degré d'incertitude qu'ils sont prêts à accepter en échange de la sécurité et du bénéfice proposés. Souvent, les patients atteints de maladie rare n'ont pas accès à un medicament satisfaisant voire à aucun traitement du tout. Or, ils pourraient être prêts à accepter plus de risques que les patients vivant avec une maladie pour laquelle des traitements satisfaisants existent déjà.

  • Veiller à ce que les patients jouent un rôle moteur pour amener l'industrie dans les domaines où ils ont besoin de nouvelles solutions thérapeutiques, capables de soigner ou de stabiliser une maladie, en particulier les domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Nous devons créer les conditions appropriées pour susciter l'intérêt dans ces domaines. En cela, le Règlement a incité les entreprises à développer des médicaments orphelins et à investir dans ce développement. Aujourd'hui, un plus grand nombre d'incitations (extensions de l'exclusivité de marché, bons ou surprix) est nécessaire pour attirer les sociétés vers des domaines inexplorés.


Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Traducteur : Trado Verso

Page created: 06/05/2015
Page last updated: 30/09/2016
 
 
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