Eurordis - Rare Disease Europe

Révision du cadre législatif européen pour un accès équitable aux thérapies contre les maladies rares

Despite scientific progress, many people with rare diseases still do not have access to effective therapies or even treatments. The revision of European pharmaceutical legislation is an opportunity to meet the needs of these people, to encourage research and to ensure equitable access to orphan medicinal products in Europe.

In recent years, the field of rare diseases has experienced great progress: since 2000, nearly 2,400 orphan drug designations have resulted in the marketing authorization of 199 orphan products in the European Union. New drugs and treatments have helped increase life expectancy and improve the lives of millions of people affected by a rare disease.

Cependant, pour nombre de ces personnes, l’accès aux thérapies reste difficile voire impossible en raison de l’absence de traitement. Malgré les progrès de la recherche, 31 % des patients atteints de maladie rare n’ont jamais reçu de traitement pour leur maladie. Seuls 3 % d’entre eux signalent avoir bénéficié d’un traitement qui prévient les manifestations cliniques de leur maladie rare, et 5 % ont reçu un traitement curatif directement en lien avec leur maladie. Dans l’ensemble, plus de 90 % des patients indiquent avoir des besoins médicaux non couverts aujourd’hui.

Les personnes atteintes de maladie rare et leurs aidants se sentent souvent isolés, insuffisamment soutenus et font face à des difficultés financières lorsqu’elles sollicitent des services médicaux spécialisés. En 2019, au moins 1/5 des personnes atteintes de maladie rare éprouvaient des difficultés à obtenir le traitement dont elles avaient besoin parce qu’il n’était pas disponible où elles vivaient. Pas moins de 12 % indiquent n’avoir pas été en mesure de payer le traitement nécessaire ou d’obtenir un soutien financier pour voyager et recevoir ce traitement dans un autre pays.

Repenser la législation pharmaceutique

L’équité devrait être à la base de toute politique de santé aux niveaux tant national qu’européen. C’est là le principe que défend le document de prise de position d’EURORDIS pour un accès équitable aux thérapies contre les maladies rares (2018), lequel a inspiré nos contributions à la révision des Règlements sur les produits orphelins et les médicaments pédiatriques. 

C’est aussi l’une des idées phares présentées dans les recommandations Rare2030, résultat d’une étude prédictive de deux ans menée par EURORDIS et plus de 250 experts de la communauté maladies rares. Leurs conclusions, en particulier, montrent la voie pour améliorer l’accès à des traitements disponibles et abordables, et pour renforcer les investissements dans l’innovation et la recherche en vue de nouveaux médicaments orphelins. Concrètement, cela donnera lieu à:

• 1 000 thérapies nouvelles disponibles d’ici 2030, en accord avec la vision de l’IRDiRC;
• un traitement approuvé pour 500 maladies rares, soit pour 50 % des personnes atteintes de maladie rare en Europe;
• des traitements curatifs, stabilisateurs et symptomatiques pour 200 des 400 maladies rares les plus fréquentes, soit plus de 90 % des personnes atteintes de maladie rare;
• des traitements curatifs ou transformateurs pour au moins 100 maladies rares du groupe affectant moins d’une personne sur 100 000;
• De manière générale, des thérapies pour les maladies rares 3 à 5 fois plus abordables et accessibles.

« Les enseignements tirés de la pandémie de Covid-19 montrent combien l’Europe doit affirmer son ambition d’être un leader mondial en matière de santé et envisager ce domaine comme un investissement et non un coût. La révision du Règlement européen sur les produits orphelins et la future Stratégie pharmaceutique de l’UE offrent à l’Europe une opportunité unique d’encourager l’investissement dans la recherche et l’innovation pour les maladies rares ‒ où leur plus-value peut être maximale ‒ et de préparer ainsi la voie à une nouvelle génération de traitements ultra-innovants. Ce n’est qu’en mettant au point des traitements potentiellement curatifs et transformateurs, en réduisant les délais et en assurant un accès équitable aux thérapies que nous ne laisserons vraiment personne de côté », explique Yann Le Cam, CEO d’EURORDIS-Rare Disease Europe.

Pour proposer une législation qui façonnera nos actions ces vingt prochaines années, l’Europe doit faire le point sur ce qui fonctionne et ce qui ne fonctionne pas pour les personnes atteintes de maladie rare. Si nous avons apprécié l’évaluation et certaines options proposées pour les Règlements concernant les produits orphelins et les médicaments pédiatriques, nous sommes convaincus que d’autres aspects doivent être abordés. 

Afin que l’Europe maintienne sa position de leader mondial, EURORDIS demande:

• des efforts politiques qui visent les maladies très rares et bénéficient ainsi à beaucoup plus de domaines thérapeutiques; 
• des priorités de recherche définies en fonction des besoins non couverts, et pas uniquement des connaissances acquises sur une maladie, de la disponibilité des traitements existants, ou de la gravité d’une maladie et de sa prévalence; 
• une approche uniforme, coordonnée et centrée sur la personne pour le développement de traitements contre les maladies rares et l’accès à ces traitements en Europe, ce qui renforcerait les investissements dans la recherche et le développement de produits et faciliterait durablement l’accès des patients aux traitements et à un suivi médical;
• un lien clair avec les initiatives proposées par la Stratégie pharmaceutique, notamment sur la coopération en matière d’accès et de tarifs pour lesquels l’Europe peut avoir une réelle valeur ajoutée.

Apprendre de la pandémie

La pandémie de Covid-19 a suscité une réaction internationale sans précédent et une action concertée des autorités scientifiques et gouvernementales, des organisations de patients et des organismes de réglementation. Le coronavirus montre l’importance d’une coopération européenne en matière de recherche et d’innovation et la nécessité d’une gestion transfrontalière coordonnée. En ces temps difficiles, unie vers un objectif commun, l’Europe a placé la collaboration avant la concurrence, la sécurité publique avec les profits, et fait preuve d’une grande souplesse dans le domaine réglementaire pour obtenir les résultats escomptés. La stratégie et les approches utilisées pour lutter contre le Covid-19 peuvent être appliquées afin d’accroître les investissements et la recherche et assurer un accès équitable aux thérapies pour les personnes atteintes de maladie rare.

« La pandémie de Covid-19 prouve qu’un accès identique aux médicaments en Europe, accès pour lequel les groupes de patients plaident depuis longtemps, est désormais faisable. L’évaluation d’impact du cadre pharmaceutique européen constitue une chance pour encourager la coordination à l’échelle de l’UE et pour veiller à ce qu’aucune personne atteinte de maladie rare ne soit laissée sans traitement », ajoute Simone Boselli, EURORDIS Public Affairs Director.

Voici une opportunité unique de repenser le cadre législatif pharmaceutique de l’UE et construire un avenir meilleur pour les personnes atteintes de maladie rare. Avec l’évaluation et la révision de la législation pharmaceutique générale à l’horizon, nous nous trouvons à un véritable carrefour. Nous avons la capacité d’influencer la législation de demain de manière positive pour notre communauté de patients en concrétisant les idées mûries au plus dur de la pandémie de Covid-19.

EURORDIS et sa communauté se tiennent prêts pour aider à mettre en place des solutions réellement axées sur les patients et visant des besoins non couverts.

EURORDIS enjoint les organisations de patients et toutes les parties prenantes intéressées à commenter la feuille de route de la Commission européenne sur l’évaluation de la législation pharmaceutique d’ici le 27 avril 2021. EURORDIS rédige actuellement une position commune qui tient compte des avis de ses membres pour préciser les orientations de la recherche-développement sur les médicaments orphelins et favoriser un accès équitable aux thérapies contre les maladies rares en Europe. 

Pour en savoir plus, écrivez à simone.boselli@eurordis.org.

Stanislav Ostapenko, Communications Manager, EURORDIS

Translation: Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Translator: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge