Eurordis - Rare Disease Europe

Table ronde EURORDIS des entreprises : le 18e colloque se penche sur la responsabilité des entreprises et les politiques innovantes pour l’accès aux médicaments orphelins

La Table ronde EURORDIS des entreprises (ERTC) s’est réunie le 27 février à Bruxelles pour débattre de la Responsabilité des entreprises dans l’amélioration de l’accès aux médicaments orphelins, dans le contexte économique actuel de l’Europe, en tenant compte des plans nationaux pour les maladies rares que les États membres de l’UE sont invités à élaborer d’ici la fin 2013.

L’ERTC offre à ses membres une occasion unique de se lier avec d’autres entreprises biopharmaceutiques, ainsi qu’avec les représentants de patients d’EURORDIS très actifs dans ce domaine, chercheurs et représentants des autorités de santé publique nationales ou européennes. Tous les six mois, un colloque vient renforcer cette relation entre les acteurs, afin d’accélérer le développement et la disponibilité des traitements en Europe. Le tout dernier colloque ERTC a ainsi réuni plus de 80 participants venus de 11 pays – de l’UE, mais aussi des États-Unis et du Canada.

M. Thomas Heynisch, (Commission européenne, DG Entreprises) a présenté les progrès accomplis en vue de la création du mécanisme d’accès coordonné aux médicaments orphelins (MoCA) dans le cadre de la Plateforme sur l’accès aux médicaments en Europe – processus de discussion politique de deux ans au sein duquel EURORDIS représente les patients. Le MoCA cherche à assurer aux patients un accès abordable et durable aux médicaments orphelins. Il a vocation à créer un cadre de dialogue entre les organismes payeurs des États membres de l’UE qui fasse intervenir des experts médicaux, des représentants de patients et le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché, et qui s’appuie sur le processus réglementaire de l’UE et l’interface, dont on s’attend à ce qu’elle monte en puissance, entre l’Agence européenne des médicaments (EMA) et l’évaluation des technologies de santé (ETS) dans le domaine des médicaments orphelins. M. Heynisch a souligné que les associations de patients ont joué et continueront de jouer un rôle pour convaincre leurs États membres de s’impliquer activement dans ce processus.

Alors que les pays sont en train d’établir leurs stratégies nationales pour les maladies rares, le colloque a examiné la manière dont les initiatives définies à l’échelon de l’UE entre les États membres en concertation avec les autres parties prenantes pourraient conforter les mesures nationales indispensables pour améliorer l’accès aux médicaments orphelins. Quelles mesures peut-on identifier et encourager à cet effet ? Le cadre européen pour une valeur transparente développé par le MoCA permettra aux organismes payeurs des États membres de l’UE de définir une évaluation commune de la valeur d’un médicament orphelin. Celle-ci viendra appuyer les décisions nationales de tarification, ainsi bien informées, ce qui réduira les délais et les doublons. L’expérience engrangée servirait à forger la confiance entre les parties prenantes et aiderait à identifier ce que chacune aurait à gagner dans lesfutures négociations de prix coordonnés qui s’appuieraient sur cette évaluation commune de la valeur du médicament, sur un nombre agrégé de patients des États membres de l’UE volontaires et sur des activités de recherche post-AMM. Ces activités de recherche apportent des éléments supplémentaires pour réduire les incertitudes et identifier la place appropriée d’un médicament dans la stratégie thérapeutique. Le colloque a mis en évidence que la valeur clinique ajoutée des médicaments orphelins (CAVOMP) et le MoCA se complètent, constituant un continuum en vue de décisions informées et solides pour un meilleur accès aux médicaments.

M. Johan van Calster (ancien président de l’agence belge des médicaments) a rendu compte des discussions dans lesquelles EURORDIS est étroitement impliquée sur les prix différentiels, innovation politique potentiellement importante pour améliorer l’accès aux médicaments. Les prix différentiels désignent une stratégie qui consiste à vendre le même médicament à des prix différents sur les différents marchés, en l’occurrence en fonction du PIB du pays et de la prévalence de la maladie. Le prix différentiel a amélioré l’accès aux médicaments dans les pays en développement. Les avantages et les risques qu’il y aurait à l’utiliser dans l’UE pour les médicaments orphelins ont été examinés et l’exposé a souligné que le recours aux prix de référence externes n’est pas compatible avec les prix différentiels et pourrait dissuader les entreprises de participer. Les échanges parallèles ne semblent pas une thématique porteuse ou d’actualité pour les médicaments orphelins. L’intervenant a appelé de ses vœux un plan d’entrée sur le marché/accord d’entrée sur le marché transparent s’accompagnant d’un engagement de la part des États membres à appliquer les principes des prix différentiels et d’un engagement des entreprises à lancer les médicaments dans un délai de deux ans après leur autorisation de mise sur le marché.

Le Directeur général de la Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques M. Richard Bergström a pour sa part présenté le point de vue de l’industrie sur les prix différentiels, en soulevant des questions clés, tels que les processus nécessaires pour assurer un cadre politique et juridique européen commun qui maintienne les décisions tarifaires à l’échelon des États membres, voire à l’échelon régional, et garantisse que les entreprises souhaitent participer. Les prix différentiels ont ainsi été envisagés comme un important objectif à moyen/long terme pour faciliter l’accès aux médicaments orphelins, outil qui devrait rester facultatif et ne nécessite pas de modifier la législation. La confidentialité des prix nets serait centrale dans une approche de ce type, et les organismes payeurs doivent être associés précocement au processus.

Au fil de la journée, les participants ont mieux compris, et soutenu, l’interaction entre la valeur clinique ajoutée des médicaments orphelins (CAVOMP), le MoCA, l’accord d’entrée sur le marché et les prix différentiels pensés comme un ensemble de politiques innovantes destinées à améliorer l’accès aux médicaments orphelins. Des projets pilotes sont nécessaires sur ces approches innovantes, afin d’accumuler de l’expérience et d’affiner notre compréhension.

Dans l’après-midi, les participants ont débattu de l’impact de la crise économique sur l’accès aux médicaments dans les pays de l’UE. Un panel de discussion a porté sur la situation en Grèce et dans d’autres pays et sur les facteurs qui aggravent la situation.

Le 18^e colloque de l’ERTC a permis de progresser dans la compréhension des questions complexes impliquées dans le processus visant à favoriser un accès plus équitable et plus rapide aux médicaments pour les personnes vivant avec une maladie rare en Europe.

Traducteur :Trado Verso
Relecture : Ariane Weinman