Un nouveau cadre politique européen pour les maladies rares : huit recommandations pour ne laisser aucune personne atteinte de maladie rare de côté
mars 2021
Un nouveau cadre d’action est le seul moyen de garantir qu’au cours des dix prochaines années, les avancées réalisées pour les 30 millions de personnes atteintes de maladie rare en Europe ne soient laissées ni à la chance ni au hasard.
Les huit recommandations Rare2030, résultat de l’Étude prospective participative menée pendant deux ans par EURORDIS-Maladies rares Europe, dressent la feuille de route à suivre durant cette nouvelle décennie en matière de politiques maladies rares pour ne laisser personne de côté.
Ces dix dernières années, nous avons vécu de grandes avancées et les maladies rares ont gagné le statut de priorité de santé publique et des droits humains. Toutefois, pour les personnes atteintes de maladie rare en Europe, de grands défis restent à relever.
- Seulement 6 % des personnes interrogées ont accès à un traitement pour leur maladie.
- 52 % des patients et aidants disent que leur maladie a des conséquences graves voire très graves sur leur quotidien.
La pandémie de Covid-19 a exacerbé la vulnérabilité des personnes atteintes de maladie rare. Cette crise révèle combien nous avons besoin de systèmes de santé plus résilients, tout en montrant les possibilités qui découlent de collaborations internationales en matière de recherche et d’uniformisation des procédures et de la réglementation.
Agir au niveau d’un État membre ou modifier la législation dans des domaines spécifiques ne suffisent pas. Il nous faut une nouvelle stratégie collective à l’échelon européen qui rassemble, sous un même toit, les actions des États membres pour les maladies rares et marque ainsi une avancée dans le monde post-Covid.
Nous avons là une opportunité rare d’aligner la politique avec les évolutions scientifiques, technologiques et sociétales. Ce n’est qu’en instaurant de nouveaux plans nationaux adaptés à la décennie et en phase avec la stratégie européenne que nous concrétiserons activement l’avenir qui a notre préférence, un avenir qui donne la priorité à une justice sociale et à des innovations pilotées par les patients. Nous pourrons aussi anticiper les lacunes d’autres scénarios, susceptibles d’inclure des innovations commandées par le profit ou privilégiant les gains individuels et non la solidarité.
« Nous devons réactiver la stratégie de l’Europe pour les maladies rares avec des objectifs quantifiables concernant les besoins non satisfaits. Nous devons renouveler notre stratégie pour faire de l’accès équitable aux soins de santé une priorité et une caractérisique de l’Europe. Nous devons nous coordonner dans les domaines de la recherche, du numérique, des soins de santé et de l’assistance sociale pour exploiter les synergies de la collaboration européenne », explique Terkel Andersen, Président du conseil d’administration, EURORDIS-Maladies rares Europe.
Les Recommandations Rare2030
Les recommandations proposées correspondent à l’engagement de l’Europe de réaliser d’ici 2030 les Objectifs de développement durable (ODD) adoptés par les Nations Unies en 2015. Parmi les thèmes couverts figurent de meilleurs diagnostics, traitements et soins, un renforcement de la recherche, de la gestion des données, ainsi que des infrastructures européennes et nationales.
Des concepts et modèles innovants émergent ainsi pour soutenir la recherche, le développement et l’accès à des médicaments et à des soins abordables et parvenir à une couverture sanitaire universelle. Pour la première fois, chaque pays d’Europe doit travailler à accomplir des objectifs quantifiables.
Étude prospective Rare2030
Ces deux dernières années, EURORDIS a mené l’Étude prospective Rare2030. Avec plus de 250 experts et près de 4 000 patients et représentants de patients, cette étude s’est déroulée en quatre étapes :
- Établir une base de connaissances
- Identifier les tendances et les impondérables possibles
- Préparer les scénarios potentiels
- Recommander des mesures d’action publique
Cette étude participative et itérative rassemblant des acteurs multiples a dégagé un consensus pour un avenir équitable : un avenir où le lieu de naissance n’influe pas sur l’accès aux meilleurs diagnostics, soins et traitements possibles ; un avenir où les innovations répondent à des besoins ; un avenir où chaque personne atteinte de maladie rare est considérée dans la société.
Lisez les recommandations et utilisez-les pour poser les bases de votre plaidoyer.
La mise en œuvre de ces recommandations ne dépend pas des seuls responsables politiques. Nous avons tous un rôle à jouer pour nous assurer que l’appel à un nouveau cadre d’action, inspiré par ces recommandations, soit entendu. Pour savoir comment participer, écrivez à jenny.steele@eurordis.org.
Stanislav Ostapenko, Communications Manager, EURORDIS
Traduction : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge