Eurordis - Rare Disease Europe

Nouveau projet pour un accès plus rapide aux médicaments

ADAPT SMART

EURORDIS participe au projet ADAPT SMART*, lancé récemment. L’objectif est d’instaurer une plateforme qui aide à coordonner les actions consacrées à l’accès progressif des patients aux médicaments (ou MAPP, en anglais Medicines Adaptive Pathways to Patients).

Les MAPP facilitent l’accès à de nouveaux traitements pour les patients présentant des besoins médicaux non satisfaits, par exemple pour ceux atteints de maladie rare, en rendant ces thérapies accessibles le plus tôt possible. Rappelons en effet combien le cycle de développement d’un médicament est long, depuis l’élaboration d’un traitement au cours des essais cliniques, à l’octroi de licence, avant l’accès des patients à ce médicament, ce qui implique les organismes d’évaluation des technologies de la santé (ETS), ainsi que les payeurs et les entreprises pharmaceutiques).

Le projet ADAPT SMART encourage le dialogue entre toutes les parties prenantes afin d’étudier les outils et méthodes permettant d’élaborer des concepts efficaces pour les MAPP. ADAPT SMART centre son action sur des concepts larges visant à identifier les opportunités à créer et les obstacles à surmonter.

Le projet ADAPT SMART, qui a débuté en Juillet 2015 pour une durée de 30 mois, relève la phase 2 de l’Innovative Medicines Initiative (IMI) qui s’inscrit dans le programme européen de recherche et d’innovation Horizon 2020. Le programme IMI2 est un partenariat public-privé entre la Commission européenne et la Fédération européenne d’associations et d’industries pharmaceutiques (EFPIA).

Le consortium ADAPT SMART, mené par l’Agence européenne des médicaments, est composé de différents acteurs dont des groupes de patients, des organismes de réglementation, des organismes d’ETS, des payeurs, des chercheurs, des universitaires et des entreprises. Entre des partenaires aussi divers, le dialogue est essentiel pour veiller à ce que tous s’entendent quant à l’approche à adopter pour développer efficacement de nouveaux médicaments. L’enjeu pour ADAPT SMART consiste à mettre au point un modèle de MAPP en phase avec les besoins de toutes les parties prenantes et à s’assurer de sa viabilité.

EURORDIS apportera à ce projet le point de vue des patients atteints de maladie rare. Car la communauté des maladies rares se trouve face à défis majeurs en matière de développement de médicaments : le faible nombre de patients concernés, la rareté de patients et experts, le manque de connaissance. D’où la nécessité d’adopter des approches adaptatives et innovantes pour élaborer de nouveaux traitements.

Que sont les MAPP (Medicines Adaptive Pathways to Patients) ?

Les patients exigent d’accéder plus vite aux nouveaux médicaments. Or, le concept de MAPP reflète ce besoin d’une approche adaptative, plus souple, au développement de médicaments.

Dans le système actuel, tant pour l’autorisation de mise sur le marché que pour le remboursement d’un médicament, la décision « oui ou non » intervient à l’issue d’une série d’essais scientifiques, qui peuvent durer jusqu’à 10 ans.

Aussi les MAPP visent-ils à faciliter le développement et l’accès aux traitements au sein du cadre de réglementation en vigueur, de façon à ce que les médicaments parviennent aux patients plus tôt dans le processus. Ces parcours commencent par une autorisation précoce concernant un produit ciblant une population bien définie (par exemple celle des patients atteints de maladie rare) pour laquelle les avantages sont susceptibles de l’emporter sur les risques. La population cible est ensuite ajustée à mesure de l’accumulation de connaissances quant à la sécurité et à l’efficacité du médicament.

Les MAPP peuvent alors intégrer la conception adaptative d’essais cliniques, des évaluations risques/avantages centrées sur les patients, ainsi que des réévaluations continues, à mesure de cette accumulation de connaissances tout au long du cycle de vie d’un médicament.

* ADAPT SMART = Accelerated Development of Appropriate Patient Therapies: A Sustainable, Multi-stakeholder Approach from Research to Treatment-outcomes.

Le projet ADAPT SMART est financé par l’entreprise commune Innovative Medicines Initiative 2, dans le cadre de l’accord de subvention n° 115890. Cette entreprise commune reçoit elle-même le soutien de l’Union européenne et de l’EFPIA au travers du programme Horizon 2020.

Cet article reflète uniquement la position d’EURORDIS. L’IMI, l’Union européenne, l’EFPIA et leurs partenaires ne sauraient être tenus responsables de toute exploitation des informations communiquées ici.

Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Traducteur : Trado Verso