Priorités et perspectives d’EURORDIS pour 2014
janvier 2014
Nous souhaitons à tous nos membres, aux représentants de patients et aux différentes parties prenantes une merveilleuse année 2014 !
Une nouvelle année est devant nous, et un calendrier chargé attend EURORDIS !
Une communauté grandissante
2014 commence par la célébration d’un événement marquant : EURORDIS compte désormais plus de 600 organisations membres, 606 exactement. Ces associations de patients sont réparties dans 56 pays (526 se trouvent dans 26 États membres de l’UE) et représentent plus de 4 000 pathologies ! Nous profitons de l’occasion pour souhaiter la bienvenue, du fond du cœur, à nos nouveaux membres.
Par ailleurs, EURORDIS a mis en place un processus de réévaluation destiné à s’assurer régulièrement que les membres de la fédération remplissent toujours tous les critères requis. Ce processus sera appliqué dès cette année. Pour en savoir plus sur les critères d’adhésion à EURORDIS et sur notre processus de réévaluation, nous vous invitons à consulter la section d’information dédiée sur notre site Internet, disponible en sept langues. Alors que notre mouvement prend de l’ampleur, nous nous réjouissons de mener notre mission en unissant les forces de tous les membres d’EURORDIS en vue de constituer une communauté pan-européenne capable de parler d’une seule voix, d’agir ensemble et collaborer avec tous les acteurs afin de susciter un changement positif au service de toutes les personnes vivant avec une maladie rare.
Nous espérons voir ou revoir nombre de nos membres à la prochaine Réunion annuelle de renforcement des capacités ainsi qu’à l’ECRD 2014 Berlin, la Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins. La conférence se tiendra en Allemagne du 8 au 10 mai et marquera une étape majeure de l’année 2014. Elle mettra en exergue les nombreuses réalisations de tous les membres de la communauté, fort dynamique, des maladies rares en Europe, tout en énonçant les priorités futures de l’action publique.
Tout au long de 2014, EURORDIS continuera à étendre son action en Europe centrale et orientale pour inclure plus de groupes de patients, soutenir les efforts de sensibilisation aux maladies rares, fonder des Alliances Nationales et promouvoir des politiques axées sur les maladies rares. Nous continuerons aussi à alimenter notre site Internet et nos eNews en russe et à proposer l’interprétation en langue russe des interventions à l’ECRD 2014 Berlin.
Trois initiatives stratégiques renforceront plus encore la communauté des maladies rares :
- « Objectifs communs et engagements mutuels des Alliances Nationales et d’EURORDIS en Europe : un agenda pour 2014-2020 » : par cette initiative adoptée récemment, EURORDIS veut encourager la convergence et la collaboration avec et entre les Alliances Nationales et toutes ses organisations membres
- « Maladies Rares International » : ce réseau mondial informel permettra aux organisations de patients de s’exprimer sur la scène internationale d’une même voix. Faire des maladies rares un mouvement international constitue l’une des priorités d’EURORDIS
- « RareConnect » : 49 forums sociaux internationaux existent déjà et se développent à vive allure. En 2014, EURORDIS continuera à renforcer cette plateforme et à accroître son intérêt, en créant plus de communautés de maladies rares en ligne et plus de groupes thématiques, en traduisant leur contenu dans deux langues supplémentaires, le portugais et le russe, soit 7 langues au total, en proposant de nouvelles fonctionnalités et, enfin, en nouant des partenariats, notamment avec des chercheurs.
Plaidoyer
L’une des priorités d’EURORDIS consiste à poursuivre son soutien au développement de stratégies et plans nationaux pour les maladies rares partout en Europe et au-delà, une pierre angulaire pour concrétiser notre vision en un réel changement pour les patients et leurs familles. À mesure de l’élaboration de ces plans et stratégies, nos activités de plaidoyer gagnent en technicité et exigent un recadrage, tout en favorisant l’échange de bonnes mesures à travers l’Europe. La participation active d’EURORDIS, par son Groupe d’action publique, au sein du nouveau Groupe d’experts de la Commission européenne sur les maladies rares (qui succède au Comité d’experts de l’Union européenne sur les maladies rares) sera essentielle pour atteindre ces objectifs.
Deux défis majeurs seront à relever en 2014 : suivre d’une part l’évolution des politiques consacrées aux maladies rares, et d’autre part, veiller à la mise en œuvre des Recommandations déjà adoptées pour les centres d’expertise, les réseaux européens de référence, les registres, l’accès aux médicaments orphelins et les indicateurs des plans nationaux, et contribuer à l’élaboration de nouvelles Recommandations, par exemple sur les soins transfrontaliers, la codification des maladies rares, les politiques et services sociaux.
EURORDIS poursuivra également le suivi de la mise en œuvre de la Directive européenne relative à l’application des droits des patients en matière de soins de santé transfrontaliers, soutiendra le développement d’une plateforme européenne sur les registres de maladies rares, encouragera la recherche clinique et participera aux nouveaux projets d’infrastructure de long terme concernant les registres, les biobanques et l’utilisation des technologies en «-omique». Les maladies rares constituent désormais une priorité politique et budgétaire durable des programmes d’action de l’Union Européenne définis jusqu’en 2020 – en particulier le 3e programme de santé de l’UE (Santé pour la croissance) et le 8e programme-cadre de l’UE pour la recherche et la technologie (Horizon 2020). Stimuler la réalisation ambitieuse de ces programmes sera une autre des grandes priorités d’EURORDIS au cours des prochaines années.
Terkel Andersen, Président d’EURORDIS, déclare aussi : « EURORDIS restera extrêmement vigilant quant au futur Règlement de l’UE sur la protection des données ; des sujets essentiels sont en jeu pour les personnes vivant avec une maladie rare. Les débats et le vote afférents à ce Règlement interviendront en 2014. Ainsi devons-nous être certains que cette législation communautaire protégera les citoyens de toute utilisation abusive de leurs informations personnelles de santé sans pour autant entraver la recherche ; le cas échéant, EURORDIS prendra des initiatives visant à défendre un juste compromis pour une politique de santé publique équitable. »
Accès
En 2013, le Comité pour les médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments a tenu sa 150e réunion. A ce jour, EURORDIS a participé activement à la désignation de plus de 1 200 médicaments orphelins, qu’il s’agisse de l’assistance au protocole, des études pédiatriques, de tout le développement clinique jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché.
En 2014, EURORDIS s’engage activement au sein du Consortium international dédié à la recherche sur les maladies rares (IRDiRC) et préside le Comité scientifique thérapeutique. Un des objectifs de l’IRDiRC est de développer 200 nouveaux médicaments orphelins d’ici 2020.
De plus, EURORDIS co-préside aussi le « Stakeholder Forum of the European HTA Network » (le forum des parties prenantes du réseau européen sur l’évaluation des technologies de la santé), ainsi que d’autres groupes de travail sur les « informations ou résultats rapportés par les patients » (Patient Reported Outcomes) en partenariat avec des sociétés savantes.
À mesure qu’un nombre croissant de produits intègre la phase de développement, il est crucial d’instaurer des mécanismes qui garantissent un accès équitable aux traitements dans toute l’Europe.
Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS, explique : « En 2014, l’accès aux médicaments rimera avec quatre qualificatifs clés : précoce, large, équitable et durable. EURORDIS intervient à différents niveaux pour améliorer l’accès aux services et produits thérapeutiques. Nous encourageons l’élaboration de plans destinés à promouvoir le dialogue sur toutes les solutions possibles de développement de médicaments, et nous souhaitons contribuer à des projets pilotes sur les rapports communs d’évaluation des technologies de santé (ETS) et sur les mécanismes d’accès coordonné (MoCA) aux médicaments orphelins, afin de favoriser la collaboration des États membres autour d’une valeur commune pour de nouveaux médicaments orphelins. De même, EURORDIS enjoindra les pays européens à travailler, ensemble, à la fixation de prix en fonction de la valeur, du volume et des données générées sur les traitements en situation réelle, après leurs mise sur le marché. Nous étudierons aussi les possibilités de gestion des mécanismes d’accord d’entrée et de tarification équitable, toujours pour améliorer l’accès aux médicaments. »
Une campagne d’accès sera lancée en 2014 pour évaluer les difficultés des patients à obtenir certains médicaments ou des soins médicaux et promouvoir l’adoption de solutions ciblées. EURORDIS adopte actuellement un document de travail qui traite de l’incidence de la crise économique sur les personnes vivant avec une maladie rare alors que les pays européens réduisent leurs budgets de santé et aussi dans d’autres domaines.
Le site Internet d’EURORDIS s’enrichit de nouvelles sections innovantes consacrées aux médicaments, sans compter des documents de prise de décision. Des sessions de renforcement des capacités sont d’ores et déjà programmées pour 2014. Créées en 2013, les pages sur la pharmacovigilance et sur les effets indésirables rapportés par les patients continueront d’être développées en 2014. Dès le mois de février, une nouvelle section sur l’Usage compassionnel sera intégrée. Cette section mettra en ligne les possibilités à envisager pour que des malades ne bénéficiant d’aucun traitement adéquat puissent accéder à un médicament suivant le principe de l’usage compassionnel.
Les pénuries de médicaments et la façon d’y remédier constituent un autre domaine de réflexion et d’action.
En parallèle, la session 2014 de l’Université d’été d’EURORDIS formera une nouvelle fois 40 représentants de patients sur le développement des médicaments, les essais cliniques, la réglementation européenne et l’évaluation des technologies de santé (ETS). Les 250 anciens élèves peuvent renforcer leurs connaissances par des modules d’e-learning, des webinaires réguliers sur des sujets spécifiques, des comptes rendus mensuels et divers échanges.
Terkel Andersen fait observer : « Il est temps en 2014 de créer un panel d’experts EURORDIS. Les opinions d’EURORDIS jouissent d’un respect grandissant et sont aussi de plus en plus influentes. Pour autant, la complexité des sujets exige une implication plus grande encore de différents spécialistes reconnus. »
Journée internationale des maladies rares 2014
EURORDIS alloue toujours plus de ressources à la coordination de la Journée internationale des maladies rares. La fédération compte en 2014 sur une large participation partout dans le monde pour promouvoir les maladies rares au rang de priorité de santé publique à l’international. Le site Internet www.rarediseaseday.org a été revu pour offrir plus d’informations et gagner en ergonomie. Comme toujours, EURORDIS organise pour l’occasion un Événement politique. Prévu le 25 février 2014 à Bruxelles, ce rassemblement multi-acteurs reprendra le thème de la Journée internationale des maladies rares 2014, les soins, en s’intéressant particulièrement à un Meilleur accès aux soins pour les maladies rares : le point de vue des patients.
La Journée des maladies rares sera aussi célébrée lors du 3e Dîner de gala EURORDIS Black Pearl, qui vise à promouvoir la cause des maladies rares et à recueillir un soutien le plus vif possible en présence de notre premier Ambassadeur de la Journée des maladies rares, Sean Hepburn Ferrer. Impressionnante, la liste des participants compte 15 marraines et parrains d’honneur de haut rang, dont Martin Shultz, Président du Parlement européen, son Altesse la Princesse Anne de Ligne, les Premières Dames de Croatie, ex-République yougoslave de Macédoine et Malte, les ministres de la Santé et ambassadeurs du Royaume-Uni, de l’Allemagne, de la France, du Danemark, de l’Irlande, du Luxembourg, de Monaco et du Canada. La manifestation bénéficiera également du soutien unique de notre Comité de gala et de partenaires privés. Cet événement sera l’occasion de célébrer les avancées exceptionnelles réalisées à l’international et l’engagement des acteurs en faveur des maladies rares à travers les Prix EURORDIS 2014, qui gagnent constamment en prestige et en importance.
Tout au long de l’année 2014, EURORDIS continuera à informer précisément les représentants de patients ainsi que les malades et leurs familles. Notre site Internet et nos eNews resteront des canaux d’information fiables et utiles. Ils permettent à la communauté des maladies rares EURORDIS de se rassembler, de s’exprimer d’une même voix, et de faire connaître son actualité, ses forces, ses actions et son engagement. EURORDIS TV et nos comptes sur les réseaux Facebook et Twitter servent aussi à dynamiser notre communication et à favoriser l’interactivité. Les informations qui facilitent le renforcement des capacités et l’autonomisation sont particulièrement mises en avant. Lancé récemment, l’InfoHub d’EURORDIS sera perfectionné afin d’assurer une performance optimale, permettant aux utilisateurs de trouver les informations qu’ils cherchent.
Soutien transversal
Yann Le Cam souligne : « La contribution des bénévoles d’EURORDIS impressionne tant en termes de compétences, de qualités personnelles, d’intensité et de durée d’engagement, mais aussi de diversité des maladies, de pays et de langues. Le nombre de ces bénévoles progresse rapidement. EURORDIS souhaite faire valoir cette caractéristique unique pour une organisation européenne de la société civile en adoptant une Charte des bénévoles EURORDIS lors de son assemblée générale 2014. Nous prévoirons des engagements mutuels et diffuserons les bonnes pratiques pour soutenir le travail de nos bénévoles. Dans le même sens, nous ajouterons une section dédiée sur notre site Internet et inclurons systématiquement plus de bénévoles dans chacune de nos activités. »
Réorganisée et renforcée en 2013, notre équipe de 30 permanents restera stable en 2014, exceptée l’arrivée d’un responsable de collecte de fonds. Après la consolidation de nos bureaux à Paris et Bruxelles les années précédentes, ce sera au tour de notre bureau de Barcelone, dédié à RareConnect et aux réseaux sociaux, d’être consolidé.
En 2014, notre action se focalisera sur l’élaboration et la présentation de nouveaux projets, dans la droite ligne des priorités stratégiques énoncées plus haut. De nouvelles initiatives viseront également à collecter des fonds pour accroître et diversifier nos ressources privées.
Nous avons hâte de partager avec tous nos amis de la communauté des maladies rares une année 2014 active et productive.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traducteur :Trado Verso
Relecture : Ariane Weinman