Bon à savoir

Cette section explique le rôle des programmes d’usage compassionnel : à qui s’adressent-ils, et quelles sont les conditions d’accès à un médicament relevant d’un usage compassionnel ?

 

Qu’est-ce qu’un programme d’usage compassionnel ?

Un médicament prescrit pour un usage compassionnel est d’abord un traitement. Cette prescription ne relève d’aucune expérience, d’aucun essai clinique, mais vise à traiter une personne qui nécessite une nouvelle solution thérapeutique pour mieux maîtriser la maladie.

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Qu’est-ce qu’un programme d’usage compassionnel n’est pas ?

Par définition, un médicament prescrit pour un usage compassionnel est un traitement, mais qui n’a pas fait l’objet d’une évaluation complète. Il est destiné aux malades qui n’ont aucune autre solution. Toute prescription sortant de ce cadre ne peut être qualifiée d’usage compassionnel.

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N’importe qui peut-il accéder à un médicament à titre compassionnel ?

Avant qu’un médicament ne soit ne soit autorisé et commercialisé, il doit faire l’objet d’une évaluation rigoureuse, qui statue sur son efficacité et sur sa sécurité d’emploi. La première priorité consiste alors à mener des essais cliniques pour répondre à ces questions. Seuls les malades ne pouvant prendre part à un essai clinique sont éligibles à un programme d...

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Un médicament prévu pour un usage compassionnel est-il disponible en quantités illimitées ?

Une entreprise pharmaceutique qui élabore un nouveau médicament produit tout d’abord ce médicament en quantités nécessaires pour réaliser les essais cliniques (pour quelques centaines voire quelques milliers de malades, en production pilote). Une fois le médicament autorisé, l’entreprise doit en produire des quantités suffisantes pour satisfaire la demande d’une population plus importante (lots commerciaux)....

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Principales caractéristiques des programmes d’usage compassionnel

Timing, coût, durée, portée, données relatives à l’efficacité et aux bienfaits éventuels, formulaire de consentement

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