Esistono scorte illimitate di un farmaco che può essere utilizzato per uso compassionevole?

La capacità produttiva di un farmaco varia con il tempo. Nelle prime fasi, quando il farmaco viene testato in laboratorio o sugli animali, sono necessarie solo piccole quantità (solitamente da pochi grammi a qualche kilo).

Quando, successivamente, il farmaco viene testato sugli umani, la prima fase di sperimentazione clinica avviene su un ridotto numero di pazienti (in genere da poche decine a qualche centinaio). Quindi, fino a questa fase, le quantità di prodotto sono limitate. Una volta ottenuti ed analizzati i primi risultati, l’azienda potrebbe stabilire che il prodotto è effettivamente sicuro e sufficientemente efficace da avviare una sperimentazione più ampia ed inoltrare la richiesta per l’immissione in commercio. Questa fase è detta decisione Go/No. A questo punto, poichè la sperimentazione clinica confirmatoria potrebbe coinvolgere centinaia di pazienti, l’azienda deve produrre più quantità di farmaco.

Di conseguenza, vi è una fase in cui diventa disponibile una grande quantità di prodotto. Prima di questa fase, l’azienda potrebbe trovarsi con scorte insufficienti se la domanda per uso compassionevole è alta. Arrivati a questa fase, la produzione può aumentare e nel caso in cui le autorità concedano l’autorizzazione per uso compassionevole, l’azienda dovrebbe essere in condizioni di soddisfare la domanda. Ma c'è un periodo che inizia con la “decisione Go/No” durante il quale non è possibile garantire che tutte le esigenze possano essere soddisfatte, in quanto è necessario un giusto lasso di tempo sia per costruire un sito produttivo che per convalidare la qualità della produzione.

Quando la domanda è troppo alta

 

A  gennaio 1996, le persone affette da virus HIV conobbero una nuova classe di farmaci anti-HIV, molto più efficace rispetto ai trattamenti allora esistenti e la combinazione di diversi medicinali garantì, per la prima volta dall'inizio dell’epidemia, un aumento della sopravvivenza. I rappresentanti dei malati chiesero immediatamente un programma di uso compassionevole in tutto il mondo e decine di migliaia di malati si aspettavano di ricevere in pochissimo tempo la cosiddetta terapia anti-retrovirale altamente attiva.

Ma i produttori del trattamento farmacologico non erano in grado di soddisfare subito la domanda: in Francia, ad esempio, c'era disponibilità di ritonavir sufficiente a trattare solo 100 dei 18.000 potenziali pazienti, apparve, dunque, chiaro che durante il period, da tre a sei mesi, necessario per produrre una quantità sufficiente di prodotto molti malati sarebbero morti.

Il Consiglio nazionale dell’AIDS selezionò i pazienti attraverso un processo casuale. "Dal momento che i malati saranno selezionati in modo casuale tramite computer, non ci sarà nessuna preferenza emotiva conscia o inconscia o pressione. Il sorteggio solleverà i medici dalla responsabilità della scelta e preserverà la fiducia dei pazienti nei propri medici. Le estrazioni verranno effettuate ogni volta che saranno disponibili nuove dosi di farmaco, con l'obiettivo di includere tutti i malati eleggibili ".

 

Page created: 10/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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