Glossario

• ATC
• Biotecnologia
• Procedura centralizzata
• Sperimentazione clinica
• Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano - CHMP
• Uso Compassionevole
• Consumatore
• Professionisti del settore sanitario
• Consenso informato
• Nome del farmaco
• Uso ultra-compassionevole

ATC

Anatomico, Terapeutico, Chimico. Sistema Internazionale per la classificazione dei farmaci. 

Biotecnologia

Il termine “biotecnologia” ha due accezioni: la prima descrive i metodi biologici tradizionali che gli organismi viventi solitamente utilizzano per produrre o trasformare prodotti chimici (ad esempio, antibiotici e vitamine). Il secondo significato include la tecnologia genetica basata sulla capacità di isolare, replicare, separare e ricombinare il DNA e di trasferirlo da una cellula ad un’altra. Gli organismi il cui materiale genetico è stato alterato in una maniera che non sarebbe stato possibile in natura, vengono detti “organismi geneticamente modificati” (OGM)

Procedura centralizzata

Dal 1995, i farmaci possono essere valutati attraverso una Procedura Centralizzata. I farmaci approvati attraverso questa procedura ricevono l’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’Unione Europea. Questa autorizzazione viene garantita dalla Commissione Europa. L’uso di questa procedura è obbligatoria per i farmaci ottenuti attraverso procedimenti biotecnologici, per i trattamenti oncologici, per il diabete, per l’AIDS e l’HIV, le malattie rare, le malattie autoimmuni e neurologiche. Per altri farmaci innovativi, come quelli basati su nuovi principi attivi, un’azienda può decidere di adottare questa procedura o quella di riconoscimento reciproco. Nel caso di procedura centralizzata, sarà necessario fornire un dossier all’Agenzia Europea per la Valutazione dei Farmaci a Londra.

Sperimentazione clinica

Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca condotto su soggetti umani per valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco per migliorare la salute del paziente. Studi clinici condotti su nuovi farmaci e sponsorizzati da aziende farmaceutiche possono essere avviati solo dopo che un composto abbia passato un rigoroso processo di sviluppo pre-clinico, che prevede prove di laboratorio (test chimici/biologici/farmacologici/tossicologici). E’ solo quando questi test ottengono risultati positivi e promettenti che un’azienda farmaceutica può iniziare la valutazione del farmaco sugli esseri umani.

Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano - CHMP

All'interno dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano è il comitato scientifico incaricato di elaborare i pareri dell'Agenzia su questioni relative alla valutazione dei farmaci per uso umano.

Uso Compassionevole

Si riferisce allo scenario in cui un farmaco viene somministrato ad un malato prima che questo riceva un’approvazione formale dagli enti di regolamentazione.

Consumatore

Una persona che non è un operatore sanitario, come un malato, un avvocato, un amico, un parente o il figlio di un malato.

Professionisti del settore sanitario

Ai fini della segnalazione di sospette reazioni avverse, i professionisti del settore sanitario sono definiti come persone medicalmente qualificate, come medici, dentisti, farmacisti, infermieri e medici legali.

Consenso informato

Il concetto di consenso informato (necessario per partecipare alle sperimentazioni cliniche e, talvolta, per poter utilizzare prodotti per uso compassionevole) si basa sul principio che un medico ha il dovere di fornire tutte le informazioni necessarie al paziente (ad esempio sui potenziali rischi, i benefici e le eventuali alternative), mettendo in condizioni il paziente di prendere decisioni ragionevoli per quanto riguarda il suo trattamento su base compassionevole.

Nome del farmaco

Il nome di un farmaco può essere sia un nome di fantasia, non confondibile con la denominazione comune, oppure una denominazione comune o scientifica accompagnata da un marchio o dal nome del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Il nome comune è il nome comune internazionale (INN) raccomandato dall'Organizzazione mondiale della sanità, o, se questo non esiste, la denominazione comune usuale.

Il nome completo del medicinale è il nome del medicinale, seguito dalla dose e dalla forma farmaceutica

Uso ultra-compassionevole

Nelle fasi finali della malattia, un paziente soffre e le sue condizioni peggiorano. Consapevole della disponibilità di un nuovo prodotto, lui o lei è disposto a correre un rischio, anche avendo poche informazioni riguardo un determinato farmaco, o se il profilo di tossicità non è ancora stato determinato . Questi pazienti, sapendo di essere vicini alla fine, possono scegliere di correre il rischio di morire per una reazione avversa al farmaco ma consapevoli di aver tentato il tutto per tutto, anche se dovesse esistere una minima probabilità che il farmaco funzioni. In tali drammatiche situazioni, alcune autorità di regolamentazione non prendono una posizione: spetta al medico e al malato di decidere. Qualsiasi intervento normativo, anche in un contesto di emergenza, farebbe perdere tempo prezioso e dalla loro posizione, i regolatori potrebbero non essere nella condizione ottimale per decidere. Si tratta di un dibattito simile a quello sulla fine della vita e l'eutanasia: quando è legale, la decisione spetta al paziente e al suo medico, non c'è bisogno di chiedere un'autorizzazione preventiva a qualsiasi autorità.