Il progetto EPIRARE

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I registri dei pazienti hanno un considerevole potenziale nell’aiutare a migliorare la conoscenza delle malattie rare e nell’offrire competenze di base necessarie per sostenere la ricerca scientifica e lo sviluppo di trattamenti efficaci. Attualmente, nonostante esistano diversi registri di malattie rare il loro modo di operare tramite iniziative indipendenti è un fattore di ostacolo all’efficacia della raccolta di dati sistematici e all’esigenza condivisa di produrre un effetto positivo sulla salute dei pazienti.   

 

È per questo motivo che EURORDIS ha deciso di imbarcarsi in un nuovo interessante progetto per far convergere opinioni e sinergie finalizzati alla rilevazione del numero di pazienti affetti da malattie rare in Europa. EPIRARE è finanziato dalla Commissione Europea all’interno del Programma Europeo di Azione Comunitaria nel campo della Salute Pubblica ed è coordinato dall’Istituto Superiore di Sanità presso il Ministero Italiano della Salute. 

 

I suoi obiettivi generali sono:

  • Analizzare la situazione attuale svolgendo un’indagine che mira ad individuare i registri esistenti e identificare le migliori pratiche.

  • Far convergere opinioni e sinergie  per affrontare questioni regolamentari, etiche e tecniche associate alla creazione e gestione di registri per le malattie rare nell’Unione Europea.

  • Definire possibili scenari politici in Europa per le questioni legate ai registri delle persone affette da malattie rare.

  • Studiare la fattibilità di una futura piattaforma europea dei registri delle malattie rare.

 

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Nell’ambito di quest’ultimo obiettivo, il progetto preparerà il terreno per la creazione futura di una piattaforma europea per la raccolta dei dati relativi ai pazienti affetti da malattie rare. In questo modo la definizione di un quadro comune di riferimento, che stabilisce il campo di azione, la governance e la sostenibilità a lungo termine a livello europeo, eviterà l’inutile frammentazione e duplicazione di tempo e risorse e faciliterà la creazione di un maggior numero di registri di pazienti in Europa, in particolare per le malattie più rare e frammentate.   

 

Per creare uno ‘standard di riferimento’ dei registri delle malattie rare, il primo passo consisterà nell’esaminare i registri esistenti al fine di ottenere una visione generale su quanto è stato fatto finora e sulle eventuali lacune. L’indagine prenderà in esame le caratteristiche specifiche di ciascun registro, quali il piano di azione e gli obiettivi, le basi legali per la raccolta dati, le misure per la protezione dei dati, il supporto organizzativo e finanziario, il numero di pazienti registrati, le esigenze disattese, gli strumenti di raccolta, le fonti di informazione e la qualità dei dati, nonché gli standard etici.  L’indagine in generale mirerà ad identificare il maggiore numero possibile di registri creati da ricercatori, accademici o dall’industria e sarà effettuata nel 2012. EURORDIS svolgerà un’indagine parallela per identificare le iniziative dei registri dei pazienti e raccogliere testimonianze e aspettative da parte delle associazioni dei malati in questo campo. 

 

EURORDIS è uno degli 11 partners e il secondo più grande dopo il coordinatore del progetto, è implicato in molti aspetti del progetto ed è specificatamente responsabile della definizione di possibili scenari politici sul campo di azione, il set comune di dati, la governance e la sostenibilità del censimento dei pazienti. “Questo è un prerequisito essenziale per definire strategie nazionali ed internazionali e azioni concrete per i registri dei pazienti” spiega Yann Le Cam, Direttore Generale di EURORDIS. “Ci auguriamo che il progetto fornisca alla Commissione Europea elementi concreti e un accordo tra le parti interessate, per definire la linea di condotta futura relativa al censimento dei pazienti affetti da malattie rare in Europa. Questo piano di azione potrà includere la stesura di una proposta legislativa che affronti e superi gli ostacoli attuali. Anche se il regolamento non potrà essere adottato nell’immediato, il progetto sarà comunque in grado di fornire un set minimo di dati comuni già concordato ed il meccanismo per l’interoperatività che le autorità nazionali potranno tenere in considerazione nella programmazione o nello sviluppo delle proprie strategie nazionali per le malattie rare, al fine di preparare il terreno per la comunicazione tra i propri sistemi di censimento e la piattaforma europea. Queste iniziative sono anche condotte nell’ambito del quadro di riferimentodel nuovo Consorzio internazionale della ricerca sulle malattie rare”.

 

Il coinvolgimento dei pazienti nella creazione dei registri è particolarmente importante essendo essi impegnati nel monitoraggio e nel reclutamento. “E’ probabile che i pazienti acconsentano in maggior misura ad essere censiti nei registri se vengono contattati da altri pazienti, se si garantisce loro un uso appropriato delle informazioni fornite e l’inserimento dei loro rappresentanti nel sistema di monitoraggio” afferma Lut de Baere, Presidente di RaDiOrg.be, la Federazione nazionale belga delle persone affette da malattie rare. “Ci auguriamo che il progetto EPIRARE riconosca l’importanza del coinvolgimento dei pazienti nella creazione e gestione dei registri adottando raccomandazioni che regolino la loro organizzazione”.

 

“I registri sono gestiti dalle Università, dall’industria e talvolta da amministrazioni pubbliche, ma essi appartengono fondamentalmente ai pazienti” afferma la Dott.ssa Monica Ensini, project manager dei registri dei pazienti presso EURORDIS. “Molte volte è importante e necessario coinvolgerli attivamente in questo processo”.

 

Chiunque stia lavorando ad un registro di malattie rare o abbia qualcosa da condividere sull’argomento, può unirsi al network EPIRARE in qualunque momento. 

 

Maggiori informazioni:

 


Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nell’edizione di Ottobre 2011 della newsletter di EURORDIS
Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos:  © EURORDIS/Epirare, Inserm/Patrice Latron
 

Page created: 28/09/2011
Page last updated: 04/11/2011
 
 
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