Il tuo medico può contattare prima l'azienda farmaceutica per verificare se la fornitura è disponibile per uso compassionevole

Questa è la procudura da seguire nel caso in cui nessuno abbia mai fatto richiesta per uso compassionevole per uno specifico farmaco

Il tuo medico dovrebbe sapere se ci sono nuovi prodotti per la tua malattia in fase di sperimentazione clinica. In base ai criteri per partecipare alle sperimentazioni cliniche e al tuo stato di salute, il medico può valutare se sia preferibile ricevere il trattamento sperimentale su base compassionevole.

Anche i pazienti possono avviare il PUC: possono segnalare al medico un nuovo farmaco che potrebbe essere una promettente alternativa. Anche se non ancora pienamente valutato, ma se risponde a determinate condizioni, il farmaco potrebbe essere inserito in un PUC. Questo è spesso il caso in cui i rappresentanti dei malati lavorano con le aziende che sviluppano i farmaci per la loro malattia e sono ben informati sulla ricerca in corso.

Il tuo medico può quindi contattare l’autorità nazionale competente e chiedere se ci siano già Programmi per Uso Compassionevole per questo farmaco per la tua malattia. Se non ce ne sono, qualcuno deve iniziare a dialogare con l’azienda che sviluppa il farmaco: spesso è il medico curante che contatta le aziende chiedendo se e come una cura possa essere disponibile per uso compassionevole.

  • L'azienda farmaceutica calcola quanto prodotto viene fabbricato (deve essere un lotto commerciale, quindi non più piccole quantità prodotte in laboratorio di prodotto pilota, ma lotti della stessa qualità di quelli che verranno immessi sul mercato, per essere rilasciata un'autorizzazione all'immissione in commercio. Pertanto i siti di produzione devono essere funzionanti e validati. Ci possono essere, tuttavia, eccezioni, ad esempio alcune terapie avanzate o per uso ultra-compassionevole).

  • L’azienda farmaceutica calcola quanto prodotto è necessario per le sperimentazioni cliniche in corso e quelle future, riservando una certa quantità di scorte per i pazienti che partecipano alla sperimentazione e che potrebbero richiedere di continuare ad essere trattati con il farmaco una volta terminata tale sperimentazione, qualora lo desiderino, o ad iniziare il trattamento nel caso siano stati trattati con un placebo o in regime di comparazione.

  • Le scorte di prodotto rimanenti possono essere destinate ad un Programma di Uso Compassionevole. Basandosi sulla dose media giornaliera, l’azienda farmaceutica calcola quanti malati potrebbero essere trattati su base compassionevole e decide come distribuire i trattamenti tra i vari Paesi.

  • La decisione di organizzare un Programma di Uso Compassionevole non si basa solo sulla disponibilità di un certo magazzino, ma è una decisione strategica. Non tutte le aziende farmaceutiche sono disposte a soddisfare la domanda da parte dei malati che hanno più bisogno di nuove possibilità di cura. Per esempio, l’azienda potrebbe temere che i malati in fase più avanzata non avranno grandi benefici dal trattamento: se l’aspettativa di vita è inferiore ad un mese, allora l’utilizzo di un farmaco debolmente attivo non darà maggiori speranze di sopravvivenza, mettendo a rischio la reputazione del prodotto.

  • Se l’azienda farmaceutica decide di rendere un farmaco disponibile per un uso compassionevole, potrebbe rispondere al medico che ne fa richiesta: “Possiamo fornire trattamenti per X pazienti nel tuo Paese. Di questi, ti possiamo fornirne la quantità Y”.

  • A questo punto, l’azienda farmaceutica contatta l’autorità nazionale competente ed inoltra un dossier sul farmaco al fine di ottenere l’autorizzazione all’avvio di un Programma di Uso Compassionevole (a volte, il processo è diverso e spetta al medico curante inoltrare la richiesta all’autorità nazionale competente. Quest’ultima, a sua volta, contatta l’azienda farmaceutica).

  • Questo di solito significa che un'autorizzazione all'importazione di un prodotto non ancora autorizzato debba essere decisa dalle autorità di regolamentazione.

 

Esempio
Produzione totale/anno Da 250 a 1000 kg
Dose Media / Paziente 1mg / giorno
o 365 mg /anno
Numero massimo di pazienti coinvolti nella sperimentazione clinica 600

 

simulation of the calculation of the amount of product available for a Compassionate Use Programme over the next four years when production capacity is largely increased

simulazione del calcolo della quantità di prodotto disponibile per un Programma di Uso Compassionevole per i quattro anni successivi all’incremento della capacità produttiva. Questi dati sono importanti sia per le autorità di regolamentazione, che per le associazioni dei malati che sono coinvolte nel dialogo con l’azienda farmaceutica in merito alle tempistiche di avvio di un Programma di Uso Compassionevole

  • Anno 0: Discussioni sull’avvio di un PUC. Capacità produttiva: 250 kg o comunque in misura sufficiente per trattare 685 pazienti all’anno. In questa fase, vengono coinvolti nella sperimentazione clinica 200 pazienti che ricevono circa 73 kg di farmaco. Pertanto rimangono 612 kg di prodotto disponibile e non utilizzato (sufficiente per circa 485 trattamenti) che viene immagazzinato per essere utilizzato in una nuova sperimentazione clinica da avviarsi l’anno successivo. Nessun paziente può essere inserito nel PUC, in quanto questo non è ancora iniziato.
     
  • Anno 1: Capacità produttiva invariata (250 kg). Sommando questa produzione con le quantità immagazzinate l’anno precedente, si arriva ad un totale di 600 pazienti che possono essere sottoposti alla cura durante la fase di sperimentazione clinica. Di questi 330 vengono inseriti in un PUC, consentendo di immagazzinare una quantità sufficiente per trattare altri 240 pazienti l’anno successivo.

  • Anno 2: Viene incrementata la capacità produttiva fino ad arrivare a 500 kg. Con questo livello di produzione, sommato alle scorte dell’anno precedente, è possibile sottoporre al trattamento in fase di sperimentazione clinica, o nelle fasi di raccolta dei risultati, circa 900 pazienti. A questo punto 90 nuovi pazienti vengono inseriti nel PUC, arrivando ad un totale di 420 e consentendo di immagazzinare una scorta per l’anno successivo per ulteriori 290 pazienti.

  • Anno 3: la capacità produttiva rimane invariata rispetto all’anno precedente: 500 kg. Con questa produzione e le scorte di magazzino, si arriva ad un totale di 1100 pazienti coinvolti nella sperimentazione clinica e di ulteriori 140 inseriti nel PUC (portando il numero di pazienti coinvolti nel PUC a 560). Per l’anno 3 non viene immagazzinato nessun quantitativo di prodotto. Il terzo anno è il più difficile.

  • Anno 4: la produzione arriva ad 1 Tonnellata. Con questa produzione e la disponibilità di magazzino ancora in giacenza, sono inseriti nella sperimentazione clinica 1200 pazienti e altri 140 nel PUC (arrivando ad un totale di 700 pazienti), consentendo di immagazzinare prodotti per altri 839 pazienti per l’anno successivo. Diventa ora possibile soddisfare la richiesta di ulteriori 140 pazienti che facciano richiesta di partecipare al PUC: la sperimentazione clinica è ormai completa e tutti i partecipanti alla sperimentazione stanno ricevendo il trattamento in una fase avanzata. Tutte le scorte di magazzino possono ora essere allocate per il PUC.

Questo è il caso generale, ma qualche volta sono le stesse associazioni dei malati a prendere l’iniziativa e a contattare le autorità nazionali chiedendo “cosa ne pensate di un PUC per questo prodotto? Secondo noi è fondamentale”. L’agenzia valuta sia le necessità che il prodotto, prima di concedere, eventualmente, l’autorizzazione al PUC. Se l’autorizzazione viene concessa, è l’Agenzia che provvede ad informare tutti i medici più importanti dell’avvio del programma.

Per approfondire: esempio di modulo di richiesta per la creazione di un Programma per Uso Compassionevole (tratto dall’Agenzia Francese, in lingua inglese)

 

Modulo di richiesta A.T.U
http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-Temporaires-d-Utilisation-ATU/ATU-Avis-aux-demandeurs-formulaires/(offset)/6

 

Page created: 10/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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