Migliorare l'accesso ai farmaci orfani in Europa

Per le persone affette da malattie rare, un buon medicinale è quel farmaco che è disponibile nello Stato in cui si vive ed è rimborsato. Se uno di questi due fattori viene meno, il farmaco è poco utile e sfortunatamente, per ragioni economiche, questo accade oggi sempre più spesso nella Comunità Europea.

map of Europe showing orphan drug availability | carte de l'Europe | mapa de Europa | cartina dell'Europa | Diagramm von EuropaPer le persone affette da malattie rare, un buon medicinale è quel farmaco che è disponibile nello Stato in cui si vive ed è rimborsato. Se uno di questi due fattori viene meno, il farmaco è poco utile e sfortunatamente, per ragioni economiche, questo accade oggi sempre più spesso nella Comunità Europea. Una indagine di Eurordis (2004) sulla disponibilità di dodici prodotti medicinali orfani, che hanno ottenuto l'autorizzazione alla commercializzazione nell'Unione Europea, ha mostrato che, un anno dopo, la Danimarca era l'unico Paese in cui tutti e dodici i prodotti erano accessibili ai pazienti. Questo numero varia considerevolmente negli altri Paesi; i nuovi Stati membri dell'Unione Europea e il Lussemburgo sono all'ultimo posto con solo quattro prodotti disponibili. Inoltre, quando i medicinali sono disponibili, i prezzi sono, il più delle volte, inaccessibili. In Belgio, ad esempio, il Busilvex, un trattamento di condizionamento precedente al convenzionale trapianto di cellule ematopoietiche progenitrici, in pazienti adulti, costa oltre 4.400 euro e non è assolutamente rimborsato. dQuesta situazione non è solo ingiusta, in quanto l'accesso dei malati ai farmaci orfani dipende dal Paese in cui si vive, ma è anche totalmente illegale”, afferma Yann le Cam, Direttore Generale di Eurordis. dI regolamenti europei per l'accesso dei malati ai trattamenti esistono, ma non vengono applicati'. Il termine giuridico per l'immissione sul mercato europeo di prodotti medicinali orfani è di 180 giorni [Direttiva del Consiglio del 21/12/1998]. Tuttavia, la media è al momento di 189 giorni e alcuni medicinali necessitano addirittura di oltre 700 giorni per essere commercializzati in alcuni Paesi. dQuesto significa che i farmaci orfani non sono a disposizione dei malati entro il limite legale di tempo e che, quindi, vengono resi disponibili in un arco di tempo e sotto condizioni di accesso peggiori di quelle di altri farmaci', afferma Yann le Cam. Peggio ancora, questo implica che i malati non possono avere accesso ai quei farmaci che gioverebbero al loro stato di salute, con conseguente pericolo per le loro vite.

Euros Diversi fattori contribuiscono a questa terribile situazione. La designazione di farmaci orfani, il protocollo di assistenza e l'autorizzazione alla commercializzazione sono processi centralizzati, invece la valutazione del valore terapeutico, la politica dei prezzi e il rimborso di questi prodotti restano di competenza di ciascuno Stato. Nel caso della valutazione del valore terapeutico, i Paesi europei non hanno necessariamente le competenze per farlo. Ciascuno Stato negozia il prezzo separatamente con le industrie farmaceutiche, che tendono ad avviare le negoziazioni con gli Stati che possono accordare loro il prezzo più alto; questo prezzo è poi utilizzato come valore di riferimento nelle loro negoziazioni con altri Stati. I Paesi europei ritardano il più possibile le negoziazioni per evitare di rendere disponibile il farmaco e, quindi, di subirne i costi. Anche se questa situazione può essere considerata vantaggiosa sia per le industrie farmaceutiche che per gli Stati, non è proprio così. Gli Stati membri dell'Unione finiscono col pagare prezzi elevati per i farmaci e le industrie perdono parte dei loro dieci anni di esclusiva commerciale, perché le negoziazioni possono durare fino a quattro anni!

Eurordis ha continuato a denunciare questa situazione sin dalla sua prima indagine sulla disponibilità dei farmaci orfani, che è stata presentata al Comitato sulla Trasparenza della Commissione Europea nel 2004 e che è citata nel rapporto della Commissione sui cinque anni di legislazione sui farmaci orfani. Per migliorare l'accesso dei malati a questi farmaci, Eurordis propone di costituire un gruppo di lavoro europeo, formato dagli Stati membri volontari, con il compito di stabilire il valore terapeutico aggiunto di ciascun farmaco orfano e negoziare un prezzo europeo di riferimento “ex-factory” con chi detiene l'autorizzazione alla commercializzazione. Il gruppo comincerebbe a lavorare subito dopo il parere del CHMP1, senza necessariamente attendere la decisione della Commissione. Dovrebbe fornire un parere che tutti gli Stati membri possano immediatamente utilizzare nelle loro negoziazioni sul prezzo e sul rimborso. I vantaggi per i Paesi consisterebbero in un prezzo negoziato più basso e nel rispetto del termine giuridico di disponibilità dei farmaci orfani; per le industrie farmaceutiche, questo significherebbe una redditività dell'investimento più veloce e maggiore visibilità e prevedibilità dei profitti; per i malati (ed è questo il punto cruciale) i medicinali sarebbero disponibili più rapidamente. La proposta è stata presentata alla Commissione, al COMP2 e all'industria. 

graph showing orphan drug availability by country | graphique montrant la disponibilité de médicaments orphelines par pays | gráfico que demuestra la disponibilidad de los medicamentos huérfanos | grafico che mostra la disponibilità dei farmaci orfani | gráfico que mostra a disponibilidade de medicamentos orfãos | Diagramm, welches die Verwendbarkeit der Arzneimittel für seltene Krankheiten zeigt

 

A che punto siamo? Sono attualmente in corso discussioni con alcuni Stati dell’Unione; la proposta sarà presentata prossimamente al Comitato di Valutazione dei Farmaci (MEDEV3) e si discuterà anche con le federazioni delle industrie farmaceutiche e la Commissione Europea. L’obiettivo di Eurordis è di ottenere l’approvazione di alcuni Stati membri per spingere oltre la proposta; una proposta flessibile che resta aperta a commenti, fino a quando l’accesso dei malati ai farmaci orfani resterà l’obiettivo centrale e finale.


1Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (EMEA)
2Comitato per i prodotti medicinali Orfani (EMEA)
3Il MEDEV è un comitato non ufficiale di esperti del Belgio che rappresentano le organizzazioni di assicurazioni sociali ed enti nazionali per la valutazione e il rimborso dei farmaci.


Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di aprile 2006 della nostra Newsletter.

Autore: Jerome Parisse-Brassens
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Foto: © European Community, 2006
Illustrazioni: © Eurordis

 

Page created: 19/08/2009
Page last updated: 13/04/2012
 
 
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