Osteogenesi imperfetta in Romania

ArediaL'uso al di fuori delle indicazioni autorizzate, la disponibilità e il rimborso dei farmaci rappresentano i tre problemi affrontati più frequentemente dalle persone affette da malattie rare. Nel caso dei malati di OI (Osteogenesi Imperfetta), questi problemi si scontrano e creano una barriera ancora più grande, di cui la Romania ci offre un valido esempio.    

OI, anche chiamata malattia delle ossa fragili, è responsabile di vari livelli di fragilità ossea nei pazienti per i quali un minimo trauma può causare fratture e deformità ossee.  È stato dimostrato che i bisfosfonati producono un effetto beneficio sui bambini affetti da OI1 (che possono avere da 10 a 100 fratture in un anno) riducendo drasticamente il numero delle fratture a cui sono soggetti. Il Pamidronato (dalla classe dei bisfosfonati) è commercializzato in Europa per il trattamento della malattia di Paget sia moderata che grave, unito alla terapia antineoplastica, per il trattamento delle metastasi osteolitiche delle ossa del tumore del seno e delle lesioni osteolitiche del Mieloma multiplo. Il Pamidronato è anche ampiamente somministrato ai bambini con OI sulla base di un uso fuori indicazione. In Romania, fino all'inizio del 2006, il Pamidronato (Aredia®) poteva essere prescritto da qualsiasi medico di famiglia, era distribuito gratuitamente dalle farmacie e somministrato ai pazienti tramite infusione negli ospedali. Tuttavia a marzo 2006, il NHIH (National House of Health Insurances, Ministero rumeno della salute) ha deciso di togliere l'Aredia® dalla lista dei farmaci gratuiti e ha disposto che fosse disponibile solo negli ospedali. ‘Quando abbiamo chiesto alle autorità la ragione di questa decisione,' racconta Florin Dananau, padre di una ragazza affetta da OI, ‘ci hanno risposto che il motivo era che il farmaco poteva essere somministrato solo con infusione negli ospedali e che nessuno poteva ottenere il farmaco al di fuori dei servizi sanitari.' Il costo del medicinale è così elevato che i malati che vivono in Romania, dove lo stipendio medio mensile è pari a 200 euro, non possono permetterselo. Florin Dananau ha deciso di ingoiare il rospo e organizzare un incontro con i rappresentanti dell'NHIH inviando anche una lettera di protesta al Ministero della Salute e contattando l'OIFE (Federazione europea dell'Osteogenesi Imperfetta). La risposta dell'NHIH è stata di reintrodurre l'Aredia® nella lista dei farmaci gratuiti e anche il Bucharest Health Insurance House (BHIH) si è mosso per offrire i fondi necessari all'ospedale per i bambini con OI di Bucharest (Grigore Alexandrescu Children's Hospital) ed acquistare il farmaco da somministrare ai malati. ‘Il risultato è stato che tutti i bambini affetti da OI, compresi i nuovi casi, sono stati trattati con il medicinale,' afferma Florin Dananau. Un grande esempio di come, agendo nel modo giusto, si può ottenere un impatto forte sul sistema sanitario!

Carlos patient | malade | paciente | paziente | Patient |Ute Wallentin, il Presidente di OIFE, ha chiesto aiuto a Eurordis. Sin dall'adozione nel 1999 del Regolamento europeo sui prodotti medicinali orfani, Eurordis si è sempre battuta per rendere disponibili e accessibili i farmaci orfani  per tutte le persone affette da malattie rare in Europa; a questo proposito essa svolge un regolare sondaggio per valutare e confrontare la disponibilità dei farmaci ai malati europei, che mostra come sia particolarmente difficile la situazione dei malati nei nuovi Paesi membri della Comunità Europea. Pertanto, Eurordis ha inviato una lettera al Ministero della salute in Romania chiedendo che l'Aredia® fosse nuovamente disponibile e rimborsato.

Nonostante ciò, la situazione dei malati di OI in Romania è ancora preoccupante. ‘Non sappiamo se l'NHIH fornirà i fondi necessari nel 2007,' dice Florin Dananau. ‘Ci sono anche pochissimi ospedali in Romania che hanno personale esperto e che dispongono del farmaco da somministrare ai pazienti. Senza contare la generale mancanza di conoscenze sull'OI!' ‘Ma la situazione dei malati di OI è comunque critica anche in altri Paesi,' sostiene Ute Wallentin. ‘Verso la fine del 2006 abbiamo saputo che le persone adulte affette da OI in Belgio avevano perso l'accesso alle cure gratuite. I bambini con OI in Germania rischiano anch'essi di perdere l'accesso alle terapie se dovesse essere messo in atto un taglio al bilancio sanitario e i Paesi come il Portogallo o la Francia stanno fronteggiando una situazione difficile!'

Michel Petrucciani, musician| musicien | Músico |Musicista |Músico | MusikerIl fatto che il farmaco sia somministrato fuori indicazione peggiora le cose. Una possibile strategia suggerita da Eurordis, per superare le barriere in cui si imbattono i malati di OI nell'accesso alle cure, è che le industrie farmaceutiche interessate allo sviluppo dei bisfosfonati per l'OI richiedano la designazione di farmaco orfano. La designazione è un riconoscimento del potenziale beneficio dei bisfosfonati nella cura dell'OI ed offre dei notevoli vantaggi quali un'esclusiva commerciale di 10 anni ed un accesso gratuito al protocollo di assistenza, che sono estremamente preziosi, specie quando ci sono pochi malati. Una volta ottenuta l'autorizzazione, la designazione di farmaco orfano a livello europeo facilita l'iscrizione del farmaco nella lista dei medicinali nazionali rimborsabili. Allo stesso tempo, i malati possono trarre vantaggio dall'uso fuori indicazione del farmaco, sebbene rimanga sempre vivo il problema dell'accesso gratuito. Condividere le esperienze e lottare insieme è il modo migliore per ottenere un accesso gratuito ai farmaci orfani a livello europeo.


1Pamidronate Treatment of Severe Osteogenesis Imperfecta in Children under 3 Years of Age (H. Plotkin, F. Rauch, N. J. Bishop et al. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism Vol. 85, No. 5 2000); Beneficial effect of long term intravenous bisphosphonate treatment of osteogenesis imperfecta (E Åström and S Söderhäll. Arch. Dis. Child. 2002;86;356-364); Cyclic administration of pamidronate in children with severe osteogenesis imperfecta (F. Glorieux, N. Bishop, H. Plotkin. N Engl J Med 339 :947-52, 1998)


Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di marzo 2007 della nostra Newsletter
Autore: Jerome Parisse-Brassens
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Foto: paziente © Carlos/www.ostegeonesis.info; La Romania © http://europa.eu

Page created: 31/08/2010
Page last updated: 17/10/2012
 
 
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