Un futuro migliore grazie alla programmazione: appello per un nuovo quadro politico europeo per le malattie rare

Oltre 250 esperti hanno formulato raccomandazioni per le azioni politiche a favore delle malattie rare del prossimo decennio

  • Uno studio prospettico biennale sulla politica a favore delle malattie rare, sostenuto dalle istituzioni dell'UE, si conclude con la richiesta di un nuovo quadro politico europeo per le malattie rare
  • Otto raccomandazioni definiscono la roadmap per le malattie rare entro il 2030, tra diagnosi, accesso a trattamenti, dati, ricerca e terapie integrate
  • Riconoscendo i progressi ottenuti finora, lo studio invita a "non perdere lo slancio" e continuare a rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte delle persone affette da una malattia rara.

 

23 febbraio 2021, Bruxelles - Per celebrare la Giornata delle malattie rare 2021, 1000 persone partecipano alla conferenza di chiusura dello studio prospettico Rare 2030, le cui conclusioni sottolineano l’importanza dell’aggiornamento del quadro politico dell'UE per le malattie rare.

EURORDIS-Rare Diseases Europe, insieme al consorzio Rare 2030, composto da oltre 250 esperti di tutto il settore, invitano a presentare un nuovo quadro politico europeo per le malattie rare durante una conferenza online che si terrà oggi a conclusione dello studio prospettico biennale Rare 2030, un progetto avviato e finanziato dalle istituzioni europee.

Il convegno plenario Rare 2030, “Il futuro delle malattie rare inizia oggi”, organizzato in occasione della quattordicesima edizione della Giornata delle malattie rare, mette insieme oltre 1000 partecipanti per presentare le tanto attese raccomandazioni dello studio Rare 2030. Alla conferenza intervengono dirigenti politici dell'UE, tra cui il Commissario per la salute e la sicurezza alimentare Stella Kyrakiades e il Ministro francese della salute Olivier Véran.

Un nuovo quadro politico europeo per le malattie rare

Nonostante siano stati compiuti notevoli progressi per i malati rari in Europa dall'adozione della Raccomandazione del Consiglio su un’azione europea nel campo delle malattie rare nel 2009, le esigenze mediche di 30 milioni di cittadini europei restano tuttora insoddisfatte e le politiche attuali non sono più adatte allo scopo.

Per i malati rari in Europa:

  • occorrono ancora in media quattro anni per ricevere una diagnosi ,
  • solo il 6% ha accesso a un trattamento per la propria malattia ,
  • il 52% dei pazienti e di chi presta loro assistenza dichiara che la malattia ha un impatto grave o molto grave sulla vita quotidiana  .

È necessario un nuovo quadro politico europeo per le malattie rare che faccia da ponte tra i progressi ottenuti nell’ultimo decennio e le future innovazioni sulla base delle esigenze dei pazienti. In sostanza, tale quadro:

  • svilupperebbe una strategia aggiornata e concertata tra ricerca, digitale, sanità e benessere sociale che integri le legislazioni esistenti,
  • guiderebbe lo sviluppo di piani nazionali per le malattie rare con gli stessi obiettivi misurabili,
  • incoraggerebbe continui investimenti nel campo delle malattie rare, sia a livello europeo che nazionale, per non perdere lo slancio.

La pandemia di COVID-19 ha evidenziato la vulnerabilità dei nostri sistemi sanitari e della comunità delle malattie rare. Ha dimostrato che nonostante non sia possibile pianificare il futuro, ci si può comunque preparare. È fondamentale trarre insegnamento per stabilire e reindirizzare l'impatto di questa pandemia sulle popolazioni di malati rari già vulnerabili, sfruttando al contempo lo slancio positivo che la crisi ha creato in termini di rapida razionalizzazione delle procedure, collaborazioni di ricerca e attività di regolamentazione.

 

Yann Le Cam, Direttore generale, EURORDIS-Rare Diseases Europe, ha dichiarato

È tempo di riportare l'attenzione dell’Unione Europea sulle malattie rare per il prossimo decennio: abbiamo bisogno di un quadro politico in Europa adeguato alla realtà odierna, che tenga conto dell'eccellenza e che allinei le politiche alle nuove tecnologie, ai valori e alle infrastrutture.

Gli sforzi dell'Europa dal 2009 hanno dimostrato quanti progressi possono essere compiuti quando i piani e le strategie nazionali per le malattie rare sono coordinati tra i paesi e vengono integrati a livello dell'UE. Non possiamo perdere lo slancio proprio ora: le raccomandazioni di Rare 2030 indicano la direzione verso la quale andare”.


Obiettivi misurabili per le malattie rare

Le Raccomandazioni di Rare 2030 offrono una roadmap per un nuovo quadro politico a favore delle malattie rare, stabilendo per la prima volta obiettivi misurabili. In linea con gli obiettivi di sviluppo sostenibile delle Nazioni Unite, tali obiettivi definiscono una direzione comune a tutti gli Stati membri dell'UE per apportare cambiamenti tangibili a tutti i loro cittadini affetti da una malattia rara.

Se dovesse essere sviluppato un nuovo quadro per le malattie rare dalle istituzioni dell'UE e dai governi degli Stati membri, le raccomandazioni di Rare 2030 auspicano che entro il 2030:

  • tutte le persone affette da una malattia rara conosciuta possano ottenere una diagnosi entro sei mesi dal primo consulto medico, 
  • si rendano disponibili 1000 nuove terapie dalle 3 alle 5 volte più convenienti,
  • il livello di vulnerabilità psicologica, sociale ed economica delle persone con malattia rara e delle famiglie sia ridotto di un terzo.

Il rapporto pubblicato oggi, “Raccomandazioni dallo studio prospettico Rare 2030: Il futuro delle malattie rare inizia oggi” stabilisce otto raccomandazioni generali tra diagnosi, trattamento, dati, ricerca e assistenza integrata, ciascuna accompagnata da obiettivi misurabili per monitorare i progressi compiuti in tutta Europa.

Robert Madelin, Presidente di FIPRA International; Direttore della DG Sante 2004-2010 e consulente per la ricerca di Rare 2030, ha dichiarato:

“Sono il rigore e l'ampiezza del processo alla base dello sforzo di Rare 2030 che hanno prodotto una visione di così elevata qualità esposta in queste pagine.

I veri cambiamenti proposti nel campo politico possono valorizzare il bene pubblico a livello di società. Se riuscissimo a trasformare questa visione in realtà, questo andrebbe a vantaggio non solo dei milioni di persone che vivono con una malattia rara, ma anche delle loro famiglie, dei datori di lavoro e delle comunità. Portando, inoltre, miglioramenti cruciali nell'assistenza sanitaria oltre le malattie rare”.

Studio prospettico Rare 2030: un futuro migliore grazie alla programmazione

Oltre 230 degli opinion leader europei più impegnati nel campo delle malattie rare e non solo hanno partecipato insieme allo studio prospettico, partecipativo e interattivo, in quattro fasi, sul futuro dei malati rari, che si conclude oggi con le raccomandazioni e gli obiettivi della comunità delle malattie rare.

Il Convegno plenario di Rare 2030 vedrà oltre 1000 partecipanti approvare le raccomandazioni, con la partecipazione e il sostegno di alcuni dei politici europei di maggior spicco, tra cui Stella Kyriakides (Commissario europeo per la salute e la sicurezza alimentare), Olivier Véran (Ministro della Solidarietà e della Salute, Francia), Jan Blatný (Ministro della salute, Repubblica Ceca) e diversi membri del Parlamento europeo.

Rebecca Skarberg, rappresentante dei pazienti e membro del Gruppo di esperti Rare 2030 ha affermato:

“L'innovazione guidata dai bisogni dei pazienti, ma anche da una responsabilità comune, porterà a un futuro che non lascia indietro nessun malato raro. La nostra qualità di vita non è definita solo da una anomalia genetica o dai sintomi della nostra malattia. Riguarda anche la comunità, l'indipendenza, l'empowerment e la realizzazione del proprio potenziale.

Rare 2030 ha elaborato le raccomandazioni, basate sul nostro futuro ideale, che ci permetteranno di vivere la nostra vita migliore entro il 2030”.

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Leggi il testo completo delle raccomandazioni qui.


Maggiori dettagli sulle raccomandazioni di Rare 2030

Otto raccomandazioni: una roadmap per un nuovo quadro politico

1. Un quadro politico europeo che guidi l'attuazione di piani e strategie nazionali coerenti, monitorati e valutati regolarmente da un organismo multistakeholder.

2. Diagnosi precoce, più rapida e accurata delle malattie rare attraverso un uso migliore e più coerente di standard e programmi armonizzati in tutta Europa, nuove tecnologie e approcci innovativi guidati dalle esigenze dei pazienti.

3. Un ecosistema sanitario altamente specializzato, con supporto politico, finanziario e tecnico a livello europeo e nazionale, che non lascia nessun malato raro nell'incertezza riguardo la propria diagnosi, cura o trattamento.

4. Garantire l'integrazione delle persone affette da una malattia rara nelle economie e società attuando azioni europee e nazionali che riconoscano i loro diritti sociali.

5. Una cultura che incoraggi la partecipazione, l'impegno e la leadership dei malati rari sia nel settore pubblico che in quello privato.

6. La ricerca sulle malattie rare deve restare come priorità - attraverso la ricerca di base, clinica, traslazionale e sociale.

7. Dati utilizzati al massimo delle potenzialità per migliorare la salute e il benessere dei malati rari.

8. Migliorare la disponibilità, l'accessibilità la convenienza economica dei trattamenti per le malattie rare, attirando investimenti, promuovendo l'innovazione e la collaborazione tra i paesi, per far fronte alle disuguaglianze.



A proposito dello studio prospettico Rare 2030

Rare 2030 è uno studio prospettico che ha raccolto il contributo di oltre 230 pazienti, professionisti e opinion leader con il fine di proporre raccomandazioni politiche che ci porteranno a un futuro migliore per le persone affette da una malattia rara in Europa. Si tratta di un progetto biennale cofinanziato dal Programma di progetti pilota e azioni preparatorie dell'Unione Europea (2014-2020).

Ha seguito un processo in quattro fasi utilizzando strumenti di previsione per:

1) stabilire la base di conoscenze esistenti,
2) identificare le tendenze che probabilmente avranno un impatto sulle malattie rare nel prossimo decennio,
3) preparare quattro potenziali scenari sulla base delle tendenze che potrebbero manifestarsi entro il 2030 e decidendo lo scenario preferito "Investimento per la giustizia sociale", dando priorità all'innovazione e alla collaborazione guidate dai bisogni dei pazienti,
4) sviluppare raccomandazioni politiche sulla base dello scenario preferito.

Lo studio è stato condotto da EURORDIS-Rare Diseases Europe con nove partner e un Gruppo di esperti di oltre 230 persone che hanno contribuito allo sviluppo delle raccomandazioni.



A proposito del Convegno plenario di Rare 2030: Il futuro delle malattie rare inizia oggi.

Il Convegno plenario di Rare 2030 “Il futuro delle malattie rare inizia oggi” segna la fine di questo studio biennale e sarà l'occasione per presentare le raccomandazioni di Rare 2030 per un nuovo quadro politico alla presenza di relatori di alto livello, come il membro del Parlamento Frédérique Ries e il Commissario europeo per la salute e la sicurezza alimentare Stella Kyriakides.

Page created: 24/02/2021
Page last updated: 24/02/2021
 
 
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