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ECRD 2014 Berlino: come combinare i pezzi del puzzle delle malattie rare

La 7^a  Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Farmaci Orfani, ECRD 2014 Berlino  ha riunito, nella vivace città di Berlino dall’8 al 10 maggio, oltre 750 portatori di interesse – rappresentanti dei malati, professionisti del settore sanitario, ricercatori, rappresentanti dell’industria e della politica – provenienti da oltre 40 Paesi. La conferenza biennale ECRD è l’unica piattaforma per discutere e orientare le azioni politiche in materia di malattie rare per tutte le patologie, in tutti i Paesi europei ed extraeuropei e attraverso tutti i soggetti interessati. Come sempre, questo evento ha informato sullo stato dell’arte delle malattie rare e sulle nuove iniziative e le ultime scoperte nel settore. Con un grande senso di unità e di responsabilità, i partecipanti hanno favorito un vero scambio internazionale di esperienze e idee, dando vita all’immagine del “Puzzle delle Malattie Rare”.

Il Puzzle delle Malattie Rare

Questa settima edizione della conferenza ECRD ha mirato a combinare i vari pezzi del puzzle delle malattie rare, che sono stati individuati nel corso degli ultimi 20 anni e che sono stati ordinati nel corso dei sei temi generali della conferenza: Migliorare i servizi sanitari; Ampliamento delle conoscenze e divulgazione, Ricerca dalle scoperte ai pazienti; Stato dell’arte e progressi dei farmaci orfani; Nuovi concetti e politiche future per il trattamento delle malattie rare; Oltre l’assistenza medica. I vari elementi di questi temi sono stati presentati discussi e dibattuti nel corso di due giornate molto ricche e intense, con 36 sessioni dedicate ai sei temi generali. C’era solo l’imbarazzo della scelta!

La sessione di apertura dell’ECRD 2014 di Berlino ha preso il via con le osservazioni di Avril Daly (Fighting Blindness Irlanda) e Jytte Lyngvig (DIA), seguite dagli indirizzi programmatici di Annette Widmann-Mauz (Sottosegretario di Stato, Ministero Federale della Sanità, Germania) Christoph Nachtigäller (ACHSE), Irene Norstedt (Commissione Europea) e Lesley Greene, (CLIMB). È stata fatta anche menzione delle strategie nazionali per le malattie rare con una presentazione del piano tedesco, stato adottato nel mese di agosto 2013.

La sessione plenaria ha ulteriormente interessato i partecipanti con una speciale presentazione di quattro minuti che ha raccontato la storia, lo sviluppo e lo stato del movimento europeo delle malattie rare che ha messo tutti nel giusto stato d’animo per proseguire il viaggio verso lo sviluppo di trattamenti, risorse e informazioni per le persone che vivono con una malattia rara in tutta Europa e non solo. Durante questa sessione si è tenuta anche una tavola rotonda, moderata da Durhane Wong Rieger (CORD) e con una presentazione di John F Ryan (Commissione Europea), in cui si è parlato della Raccomandazione del Consiglio dell’Unione Europea su un’azione nel settore delle malattie rare, offrendo una panoramica sulle prossime sfide. È stato ribadito che il quadro normativo per le malattie rare è ben sviluppato in Europa e la sfida è ora quella di garantire che le politiche e le iniziative attuali e future possano ottimizzare i regolamenti esistenti nel modo più completo possibile.

Dal momento che un numero sempre maggiore di Paesi sta sviluppando e attuando strategie nazionali per le malattie rare, i soggetti interessati stanno lavorando duramente per sviluppare le risorse comprese in queste strategie, tra cui i centri di expertise e le reti europee di riferimento per le malattie rare. Ci sono state sessioni molto frequentate dedicate alle migliori pratiche per lo sviluppo, il funzionamento, la designazione e la valutazione dei centri di expertise e le reti europee di riferimento. Dal momento che le agenzie a livello europeo danno priorità alle malattie rare nei propri piani finanziari e le aziende farmaceutiche includono sempre più trattamenti per le malattie rare nei propri piani di sviluppo, le sessioni sulle iniziative per garantire l’accesso dei pazienti ai trattamenti per le malattie rare hanno attirato un grande pubblico. Anche le sessioni dedicate ai sistemi progressivi di accesso dei pazienti, al coinvolgimento del paziente nella valutazione del rapporto rischio-beneficio, ai meccanismi di accesso coordinato ai farmaci e al transparent value framework, agli accordi di accesso condizionato al mercato e ad altre nuove iniziative per sostenere l’accesso ai farmaci orfani, sono state molto seguite e le discussioni si sono rivelate molto interessanti, anche se a volte complesse. Durante tutte le sessioni, i pazienti e i loro rappresentanti hanno avuto un ruolo di primo piano, condividendo le proprie esperienze, sfide ed esigenze. Tramite alzata di mano nelle varie sessioni è stato possibile valutare l’eterogeneità e la distribuzione equa del pubblico, con pari rappresentanza di tutte le parti interessate. In una sessione sullo sviluppo dei farmaci orfani, ad esempio, quando alcuni pazienti hanno dichiarato di non volere placebo nelle sperimentazioni cliniche per le malattie rare progressive, per le quali il tempo è essenziale, i membri dell’industria e del mondo accademico erano presenti per ascoltare e recepire la prospettiva dei pazienti.

ECRD: una fonte di empowerment per tutti

La conferenza ECRD 2014 di Berlino, in quanto punto di incontro per tutti i portatori di interesse che hanno potuto condividere esigenze, esperienze e sfide, ha rafforzato il ruolo dei suoi partecipanti e ha favorito lo scambio di informazioni e conoscenze , in particolare in merito alle nuove iniziative nel settore delle malattie rare, come ad esempio i meccanismi per facilitare l’accesso ai trattamenti, la codifica delle malattie rare nei sistemi sanitari, i registri per queste patologie, il ruolo dei mezzi di comunicazione nella promozione della conoscenza delle malattie rare, il ruolo dei pazienti nello sviluppo di trattamenti, la carenza dei farmaci, la risposta alle esigenze mediche non soddisfatte, le sfide sociali, la promozione dell’autonomia e dell’indipendenza. Come sottolineato da Elizabeth Vroom (United Parent Projects MD, Paesi Bassi), nella sessione su Come configurare un migliore quadro di sviluppo dei farmaci orfani: la collaborazione EMA/FDA, quando si parla di malattie rare sono coinvolte tutte le parti: pazienti, ricercatori, industria, professionisti del settore sanitario, autorità di regolamentazione. Si impara man mano che si va avanti e si impara gli uni dagli altri.

Tutte le interessanti presentazioni della conferenza sono ora disponibili on-line. Tra i molti illustri moderatori e relatori dell’ECRD 2014 di Berlino ricordiamo Stefan Schreck, responsabile dell’Unità Informazione Sanitaria presso la DG Salute e Consumatori della Commissione Europea, Irene Norstedt, responsabile dell’Unità Medicina Personalizzata, DG Ricerca della Commissione Europea, Paul Lasko, presidente del Consorzio Internazionale di Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC), Jordi Garcia Llinares dell’Agenzia Europea dei Medicinali e Greet Musch, direttore generale dell’Agenzia Federale di pre-autorizzazione per i medicinali e i prodotti sanitari del Belgio.

Come sempre, anche l’ECRD 2014 di Berlino ha messo a disposizione dei partecipanti un servizio di interpretazione simultanea delle sessioni principali in francese, tedesco, polacco, russo, spagnolo e tedesco. Altre caratteristiche importanti della conferenza 2014 di Berlino sono stati i 200 poster in mostra per la consultazione e discussione e che sono ora disponibili on-line, le numerose opportunità di networking informali durante tutto l’evento, l’App gratuita per iPhone e Android che ha offerto il pieno accesso al programma della conferenza e ai poster, la bacheca Twitter che ha visualizzato i tweet live #ECRDBerlin dalla chat di Twitter su un grande monitor nel foyer della conferenza e le fotografie della Fondazione Ungherese per la Sindrome di Rett e del Concorso Fotografico di EURORDIS che sono state visualizzate su un monitor durante tutta la manifestazione.

La prossima ECRD si terrà nel 2016 a Edimburgo, vi aspettiamo!

Nel frattempo, godetevi le foto dall’ECRD 2014 di Berlino.

Traduttrice: Roberta Ruotolo