EURORDIS ha svolto un’indagine pilota sull’uso off-label dei farmaci per le malattie rare

Know more about off-label drug use for rare diseases

Quando i medici prescrivono un farmaco per un uso diverso da quello autorizzato in etichetta, questo utilizzo si chiama "off label". Ad esempio quando il farmaco è prescritto per una malattia diversa o quando il dosaggio differisce da quello riportato sull'etichetta. I pazienti affetti da malattie rare e le loro famiglie conoscono spesso questa pratica, oppure alle volte non si rendono nemmeno conto di utilizzare prodotti prescritti "off-label".

Per esplorare e comprendere meglio l'uso "off-label" dei farmaci, la task force DITA (Drug Information, Transparency and Access – informazione sui farmaci, trasparenza e accesso) di EURORDIS ha condotto un'indagine pilota da maggio a luglio 2012. L'indagine ha ricevuto più di 250 risposte, che descrivono l’esperienza di oltre 100 farmaci differenti per 90 malattie rare diverse.

I risultati preliminari sono stati presentati all’Agenzia Europea dei Medicinali a Londra lo scorso settembre.

La buona notizia è che l'86% degli intervistati si è dichiarato soddisfatto della propria esperienza con l'uso di farmaci prescritti "off-label". La cattiva notizia è che 3 persone su 4 non si dichiarano soddisfatte delle informazioni ricevute sui vantaggi e sui rischi delle terapie con farmaci "off-label", e 1 su 4 ha dichiarato di non sapere nemmeno che il farmaco era stato prescritto fuori etichetta e che pertanto non era raccomandato. Inoltre, un terzo degli intervistati ha dichiarato di aver manifestato effetti collaterali.

EURORDIS ha deciso di continuare la sua ricerca sull’uso "off-label" e di allargarla a più pazienti nel maggior numero di Paesi. I progetti per il futuro sono:

  • costruire un database sull’uso off-label nelle malattie rare;
  • instaurare un dialogo con le autorità di regolamentazione sulle modalità per ottenere più dati sui benefici e sui rischi dell’uso off-label, in particolare con gli esperti dell'Agenzia Europea dei Medicinali che si trovano nella posizione migliore per esplorare i dati quando questi sono disponibili;
  • discutere l’utilità del consenso informato;
  • esplorare altre fonti di informazione sull’uso off-label nelle malattie rare, in particolare collaborando con i professionisti del settore sanitario.

 

Traduttrice:
Roberta Ruotolo

Page created: 31/10/2012
Page last updated: 29/01/2013
 
 
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