Garantire il ruolo centrale del paziente nelle sperimentazioni cliniche

Workshop della Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS

Il recente workshop della Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS ha riunito oltre 100 partecipanti per discutere su come garantire la centralità del paziente nella ricerca clinica, attraverso gli esiti riportati dai pazienti e le misure di esito centrate sul paziente.

Rendere gli studi clinici più centrati sui pazienti significa progettarli in modo tale da essere il più rilevanti possibile per gli stessi malati e, quindi, più efficaci nel generare prove che possano dimostrare che la terapia sia in grado di migliorare la qualità delle loro vite.

Cosa sono le misure di esito centrate sui pazienti?

Per determinare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco, i risultati della ricerca clinica devono riflettere le 'misure di esito', indicate anche come 'endpoint' o 'outcome'.

Non sempre gli studi clinici misurano i risultati che i pazienti considerano importanti o rilevanti. Questo comporta che il farmaco sviluppato potrebbe, potenzialmente, non soddisfare completamente le esigenze dei malati.

I risultati riportati dai pazienti (Patient-reported outcomes - PRO) implicano la raccolta di dati forniti direttamente dai malati in merito alle loro condizioni di salute. Queste informazioni hanno un valore più qualitativo che quantitativo (in contrasto con le informazioni quantitative spesso raccolte durante uno studio clinico, come i risultati del test del sangue).

Queste informazioni sono quindi utilizzate per ottenere le misure di esito centrate sui pazienti (PCOM). I PCOM definiscono cosa dovrebbe essere misurato e riportato durante gli studi clinici con l'obiettivo di determinare se una terapia sia in grado o meno di migliorare la qualità di vita dei malati. Molti studi, in particolare quelli sulle malattie rare, ancora non includono le misure di esito standardizzate. Una scarsa attenzione alla selezione dei risultati degli studi clinici portano a perdita di informazioni, sforzi della ricerca e inefficienze nello sviluppo di farmaci e nei processi di revisione regolamentare.

I PCOM mirano a mettere i malati, le loro famiglie e chi se ne prende cura, al centro delle decisioni che riguardano i criteri migliori (gli esiti degli studi clinici) nella valutazione sanitaria, piuttosto che lasciare le valutazioni in carico esclusivamente ai medici e ai ricercatori.

Il Workshop

Il workshop della Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS (ERTC) è stato l'occasione per avviare un confronto tra tutte le parti interessate presenti (regolatori, rappresentanti dell'industria farmaceutica e delle società bio-tecnologiche, rappresentanti dei malati e istituti di ricerca) con l'obiettivo di arrivare ad una comprensione condivisa dei PRO e dei PCOM.

Il seminario è stato in linea con il lavoro svolto dal Consorzio Internazionale della Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC), che ha pubblicato delle raccomandazioni che sottolineano l'importanza dei PCOM e dei PRO. Tali raccomandazioni hanno portato alla creazione di una task force che riunisce i migliori esperti in materia per stabilire quali azioni sia necessario intraprendere nell'ambito specifico delle malattie rare.

Il workshop dell'ERTC ha raggiunto le seguenti conclusioni:

 

  • E' necessaria una maggiore collaborazione tra le aziende farmaceutiche, i ricercatori e gli organi regolamentari affiche PCOM e PRO siano sviluppati in maniera standardizzata in tutti i Paesi. Sviluppare un insieme principale (core set) standard di PCOM migliorerebbe la qualità degli studi clinici o delle sperimentazioni.

  • E' necessario arrivare ad una definizione chiara di PCOM e di PRO che sia accettata da tutte le parti interessate. Il primo passo è stato già fatto per definire questi concetti; leggi il Documento Preliminare di IRDiRC per il Seminario sui PCOM.

  • I partecipanti al workshop hanno discusso le sfide che riguardano i PRO e i PCOM, tra cui: i costi della raccolta di informazioni qualitative dai pazienti, il problema dei dati soggettivi forniti dai malati che sono più difficili da misurare rispetto ai dati quantitativi e, infine, il fatto che a causa delle dimensioni ridotte delle popolazioni di malati rari, ci sono meno persone che possono partecipare allo sviluppo dei PRO e dei PCOM.

Per informazioni riguardo il prossimo incontro di ERTC intitolato 'Simposio multidisciplinare sul Miglioramento dell'Accesso dei Malati alle Cure per le Malattie Rare' in programma il 24 e il 25 febbraio 2016, potete scrivere ad anne-mary.bodin@eurordis.org.


Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo

Page created: 04/11/2015
Page last updated: 03/11/2015
 
 
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