I malati al centro della futura innovazione

L'Agenzia Europea dei Medicinali celebra il suo 20° anniversario nel 2015<br />

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) celebra quest'anno il suo ventesimo anniversario. Per celebrare la ricorrenza, l'EMA ha organizzato una conferenza per discutere su come porre i malati al centro dello sviluppo di farmaci innovativi.

La conferenza è stata l'occasione per Yann Le Cam, direttore generale di EURORDIS, di sottolineare l'importanza di rafforzare il tema "Salute", uno dei tre pilastri della missione dell'agenzia, "Scienza, Medicina, Salute", attraverso un coinvolgimento maggiore dei malati nello sviluppo dei farmaci e nel percorso di valutazione.

Yann Le Cam ha dichiarato che "un farmaco approvato che non risponde alle reali esigenze dei malati è solo un'invenzione e non un'innovazione che è invece ciò che realmente serve ai malati". È fondamentale definire meglio il ruolo dei malati durante tutto il ciclo di vita dello sviluppo di un farmaco, per arrivare ad ottenere farmaci innovativi che rispondono alle loro vere esigenze. Questo obiettivo può essere raggiunto attraverso quattro azioni:

  • Assicurare che i malati abbiano un ruolo nel guidare l'industria verso quelle aree in cui è maggiore la necessità di nuove opzioni terapeutiche in grado di fornire una cura o stabilizzare una malattia, in particolare le aree dei bisogni medici insoddisfatti.

  • Rendere lo sviluppo clinico rilevante per i pazienti, che dovrebbero essere in grado di partecipare al dialogo con le industrie farmaceutiche su ogni aspetto della progettazione di una sperimentazione clinica, per consentire di ottenere importanti risultati per i pazienti.

  • Garantire che i malati abbiano un ruolo nel riportare direttamente dati addizionali che provengono dalla loro esperienza quotidiana di persone affette da un malattia rara. Questo consente di ottenere risultati di una sperimentazione clinica riportati dai malati.

  • Tenere in considerazione la valutazione del rischio-beneficio dei malati; quando si deve valutare il fattore rischio-beneficio di un nuovo farmaco, solo i malati, in quanto esperti della propria malattia, possono legittimamente stabilire quale grado di incertezza, di rischio o di danno siano disposti ad accettare in cambio del potenziale beneficio apportato da un farmaco.

 

Nel 2014, i rappresentanti dei malati e dei consumatori hanno partecipato alle attività dell'EMA in 633 occasioni e, ad oggi, sono sempre in costante sviluppo nuovi strumenti per consentire ai malati di fornire il proprio contributo allo sviluppo dei farmaci in maniera tempestiva.

Tra questi, ricordiamo i meccanismi dell'EMA (consulenza scientifica parallela con gli enti preposti alla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) , comitati scientifici, il progetto pilota sui percorsi adattivi e il progetto pilota sulla valutazione del rischio-beneficio), mentre, per quanto riguarda l'HTA, il progetto SEED (dialogo precoce nella valutazione delle tecnologie sanitarie).

Tuttavia, la vera sfida è rendere il contributo dei malati credibile, in modo che sia accettabile da tutte le parti interessate e che abbia un impatto reale sui processi. Per arrivare a questo risultato, gli organismi di regolamentazione, gli organismi responsabili della HTA e i malati devono continuare a lavorare insieme per definire le metodologie migliori e più appropriate per inserire i commenti di questi ultimi nei processi di regolamentazione, e soprattutto che questi commenti siano indipendenti dall'influenza delle industrie farmaceutiche.

Bisogna anche tenere presente che l'innovazione scientifica nello sviluppo dei farmaci non può prescindere dall'accesso dei malati ai farmaci stessi. Questo continuo coinvolgimento dei pazienti attraverso tutto il percorso di sviluppo dei farmaci, dovrebbe interessare tutti coloro che hanno un ruolo determinante nell'accesso dei malati ai farmaci, come, ad esempio le agenzie di regolamentazione e gli organismi responsabili della HTA. Yann Le Cam ha aggiunto che "oggi, le valutazioni e le decisioni prese dai vari portatori di interesse sono spesso isolate. Una serie di valutazioni disconnesse l'una dall'altra, sebbene ragionevoli, non possono portare ad una valida decisione finale. È necessario un percorso continuo per fare in modo che farmaci nuovi ed innovativi siano disponibili ai malati per i quali gli stessi farmaci sono stati sviluppati".

È disponibile online un video tratto dalla conferenza dell'EMA; l'intervento di Yann Le Cam si può scaricare qui. Il libro del 20° anniversario dell'EMA è disponibile qui (il contributo di EURORDIS è a pagina 30).


Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo

Page created: 22/04/2015
Page last updated: 30/09/2016
 
 
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