Il tema principale della 21a Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS è stata l’ottimizzazione della condivisione delle informazioni sui malati rari per sostenere lo sviluppo di nuove terapie

21o Incontro ERTC<br />

La 21a Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS (ERTC), che si è tenuta il 30 settembre 2014 a Barcellona, è stata l'occasione per rivedere e discutere i diversi temi legati alla raccolta, alla registrazione e alla condivisione delle informazioni sui malati rari per sostenere lo sviluppo di trattamenti specifici per le malattie rare. L'ERTC, costituita da rappresentanti dell'industria farmaceutica, con un interesse comune nel campo delle malattie rare e nello sviluppo di farmaci orfani, si riunisce regolarmente per discutere temi legati allo sviluppo e alla distribuzione di nuove terapie. Al 21o incontro di quest'anno hanno preso parte 80 partecipanti da 14 Paesi con l'obiettivo comune di affrontare le nuove sfide legate alla condivisione delle informazioni sui malati.

La necessità di un cambio culturale…

Nonostante si siano registrati notevoli progressi nel campo dei registri dei pazienti e della raccolta di informazioni (soprattutto grazie all'adozione dei principi di base definiti nelle Raccomandazioni di EUCERD sui Registri delle Malattie Rare e la Raccolta Dati e l'imminente implementazione della Piattaforma Europea per i Registri delle Malattie Rare che integra tali principi), è ancora necessario un cambio culturale e di mentalità. Come ha sottolineato Hanns Lochmüller, coordinatore del progetto RD-Connect (una piattaforma integrata che connette database, registri, biobanche e dati bioinformatici clinici per le malattie rare del quale la stessa EURORDIS fa parte), "sebbene la competizione tra diversi gruppi di ricerca e industrie farmaceutiche rappresenti una spinta per il progresso della scienza e dell'innovazione, l'armonizzazione e la condivisione delle informazioni è fondamentale per comparare, combinare ed ottimizzare l'utilizzo dei risultati. Questo è particolarmente efficace nel caso delle malattie rare, dove le persone affette da una determinata patologia sono sparse in tutto il mondo".

Rimangono anche altri temi ancora da trattare: Tecnicamente, la raccolta e la condivisione delle informazioni sui malati rappresenta una grande sfida: come si può creare un'interoperabilità tra diverse entità distribuite geograficamente e sparse sul territorio e con fonti di dati "a compartimenti stagni"? Ci sono poi sfide in campo legale, in particolare l'impatto della proposta di legge europea sulla protezione dei dati personali. Da un punto di vista sociale ed etico, non è ancora chiaro come sia possibile bilanciare correttamente la condivisione delle informazioni e la protezione della privacy e della riservatezza dei propri dati personali.
 

Il quadro legislativo europeo sulla protezione dei dati

Nel 2012, La Commissione Europea ha proposto una grande riforma del quadro giuridico dell'UE sulla protezione dei dati personali per integrare i cambiamenti che sono emersi con l'introduzione delle nuove tecnologie. La nuova normativa favorisce un elevato livello di protezione dei dati personali che è considerato fortemente dannoso per la ricerca. In particolare, la questione del "consenso" va a discapito della salute e della ricerca medica. Molti pazienti e ricercatori speravano in un "meccanismo del consenso" che affrontasse tutte le preoccupazioni riguardanti la trasformazione e il riutilizzo dei dati. La proposta di regolamento deve ancora completare l'intero processo legislativo.
 

Cosa vogliono i malati?

Come evidenziato dall'indagine EPIRARE e la consultazione dei malati in corso sulla condivisione delle informazioni nell'ambito del progetto RD Connect, la maggioranza dei malati preferisce condividere i propri dati personali per consentire il progresso della comprensione, dei trattamenti e delle cure per la propria malattia. Tuttavia, nonostante questo clima di buona volontà, i malati desiderano avere un ruolo attivo nella definizione, progettazione, operatività e gestione dei vari programmi di raccolta dati. I malati rari hanno la necessità di avere fiducia nella rete di condivisione delle informazioni e nel fine dei progetti di ricerca, vogliono che il processo di consenso sia chiaro e vogliono essere informati sui progressi fatti. Questo è particolarmente sentito nell'ambito di iniziative come RD Connect, dove i dati trattati sono particolarmente sensibili e integrano anche informazioni di natura genetica. Inoltre, i malati rari sono favorevoli sia ad una infrastruttura comune dei registri a livello europeo che ad una legge quadro europea uniforme per i registri delle persone affette da una malattia rara.
 

Verso un modello pubblico-privato

L'ERTC ha rappresentato l'occasione per valutare la sostenibilità di una collaborazione tra pubblico e privato nella raccolta dei dati dei pazienti. La collaborazione potrebbe comprendere la cooperazione tra l'industria farmaceutica e la Piattaforma Europea dei Registri delle Malattie Rare, che dovrebbe essere avviata presso il Centro di Ricerca Congiunto (JRC) di Ispra in Italia, i centri di expertise per le malattie rare, i network di riferimento europei e i ricercatori attraverso progetti di ricerca finanziati dall'UE, come, ad esempio, il progetto RD-Connect.

La nostra comunità, può ritenersi fiera della lunga strada fatta per creare consenso intorno ai principi guida ed ispiratori della raccolta e condivisione dei dati per massimizzare le opportunità di sviluppo di diagnosi e di terapie avanzate.

"Molte comunità di una malattia specifica – ricercatori, aziende e associazioni di malati – hanno tradotto questi principi in azioni pratiche, ma per molti altri, questo non è ancora avvenuto", osserva Anna Kole, Responsabile dei Registri e delle Biobanche presso EURORDIS.

Continueremo a portare avanti questo dialogo aperto su come costruire le migliori strutture comuni ed arrivare ad un reale cambio culturale nelle condivisione delle informazioni e ottenere, infine, benefici concreti per le persone affette da una malattia rara.
 


Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo

Page created: 15/10/2014
Page last updated: 22/10/2014
 
 
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