Revisione del quadro farmaceutico dell'UE per garantire un accesso equo alle terapie per le malattie rare

Un bambino con un respiratore

Nonostante i progressi scientifici raggiunti nel corso degli anni, molti malati rari non hanno ancora accesso a terapie efficaci e, ancor più, a cure. La revisione della legislazione farmaceutica a livello europeo rappresenta un'opportunità per rispondere ai bisogni delle persone affette da una malattia rara, promuovere la ricerca e garantire un accesso equo ai medicinali orfani in tutta Europa.

Negli ultimi anni sono stati compiuti grandi progressi nel settore delle malattie rare, con quasi 2400 designazioni orfane che hanno portato, a partire dall'anno 2000, all'autorizzazione di 199 medicinali orfani nell'Unione europea. Nuovi farmaci e trattamenti hanno contribuito ad aumentare l'aspettativa di vita media e a garantire una vita migliore a milioni di persone affette da una malattia rara.

Tuttavia, per molti malati rari, l'accesso alle terapie può essere difficile e talvolta impossibile a causa della mancanza di trattamenti disponibili. Nonostante i grandi progressi della ricerca, il 31% dei pazienti affetti da malattie rare non ha mai ricevuto trattamenti per la propria malattia. Solo il 3% ha riferito di aver beneficiato di un trattamento per prevenire le manifestazioni cliniche della propria malattia rara e il 5% ha ricevuto un trattamento curativo direttamente collegato alla propria condizione. Nel complesso, oltre il 90% dei pazienti dichiara di avere a tutt'oggi esigenze mediche ancora insoddisfatte.

I malati rari e i loro carers si sentono spesso isolati, non supportati e devono affrontare difficoltà economiche nell'accesso a servizi medici specializzati . Nel 2019, almeno 1/5 delle persone affette da una malattia rara ha avuto difficoltà a ottenere il trattamento di cui aveva bisogno perché questo non era disponibile nel proprio luogo di residenza. Fino al 12% ha riferito di non essere stato in grado di sostenere i costi dei trattamenti di cui aveva bisogno o di ottenere un supporto finanziario per viaggiare e ricevere le cure in un altro paese.

Ripensare la legislazione farmaceutica

L'equità dovrebbe diventare un punto di riferimento in ogni politica sanitaria sia a livello nazionale che europeo. Questo costituisce il principio alla base del documento di posizione di EURORDIS sull'accesso equo alle terapie per le malattie rare (2018), su cui si fondano i nostri contributi alla revisione del Regolamento sui medicinali orfani e pediatrici. 

È anche una delle idee centrali delineate nelle recenti Raccomandazioni Rare 2030 , il risultato di uno studio biennale di previsione condotto da EURORDIS e da oltre 250 esperti da tutta la comunità delle malattie rare. In particolare, le conclusioni dello studio delineano il percorso per migliorare l'accesso a trattamenti accessibili e disponibili ed aumentare gli investimenti nell'innovazione e nella ricerca di nuovi medicinali orfani. Questo si tradurrebbe in:

  • 1000 nuove terapie disponibili entro il 2030, in linea con la visione di IRDiRC,
  • un trattamento approvato per 500 diverse malattie rare, che coprono il 50% della popolazione complessiva di persone affette da una malattia rara in Europa,
  • terapie curative, stabilizzanti e sintomatiche per 200 delle 400 malattie rare più frequenti che coprono oltre il 90% della popolazione affetta da una malattia rara,
  • terapie curative o trasformative disponibili per almeno 100 malattie rare dal gruppo che colpisce meno di uno su 100.000 e
  • in generale terapie per le malattie rare da 3 a 5 volte più convenienti e disponibili.

“Le lezioni tratte dalla pandemia di COVID-19 mostrano come l'Europa possa rivendicare il suo ruolo di leader mondiale in ambito sanitario e considerarlo un investimento piuttosto che un costo. Con la revisione dei regolamenti dell'UE sui medicinali orfani e la futura strategia farmaceutica dell'UE, l'Europa ha un'opportunità unica per promuovere investimenti nell'innovazione e nella ricerca sulle malattie rare, settore nel quale può apportare il massimo valore aggiunto, aprendo la strada ad una nuova generazione di trattamenti altamente innovativi. Solo sviluppando trattamenti potenzialmente curativi e trasformativi, riducendo i ritardi e garantendo la parità di accesso alle terapie possiamo davvero non lasciare indietro nessun malato raro", afferma Yann Le Cam, direttore generale di EURORDIS-Rare Disease Europe.

Nel proporre una legislazione che determinerà il nostro modo di fare le cose per i prossimi vent'anni, l'Europa deve confrontarsi con cosa funziona e cosa no per le persone affette da una malattia rara. Sebbene abbiamo apprezzato la valutazione e alcune delle opzioni presentate sui Regolamenti sui farmaci orfani e medicinali pediatrici, riteniamo che ci siano ancora altri aspetti da affrontare. 

Affinché l'Europa possa mantenere la sua posizione di leader mondiale, EURORDIS chiede che:

  • gli sforzi politici raggiungano le malattie più rare, estendendo i benefici non solo ad alcune aree di malattia, 
  • le priorità della ricerca siano stabilite in base ai bisogni insoddisfatti, non solo in base alla conoscenza esistente di una malattia, alla disponibilità di trattamenti esistenti o alla gravità della malattia e alla sua prevalenza, 
  • vi sia un approccio uniforme, coordinato e centrato sulla persona, allo sviluppo e all'accesso alle terapie per le malattie rare in Europa, che comporti maggiori investimenti nella ricerca e nello sviluppo di farmaci e che crei miglioramenti costanti nell'accesso dei pazienti e nella sorveglianza sanitaria,
  • sia realizzato un chiaro collegamento con le iniziative proposte nella strategia farmaceutica, in particolare sulla cooperazione in materia di accesso e prezzi, dove l'Europa può avere un effettivo valore aggiunto.

Imparare dalla pandemia

La pandemia globale ha determinato una risposta internazionale senza precedenti e uno sforzo concertato tra enti scientifici, pazienti, governatori e regolatori per affrontare l'epidemia di COVID-19. Il coronavirus ha dimostrato come sia importante la cooperazione europea nella ricerca e nell'innovazione ed ha evidenziato la necessità di una gestione transfrontaliera coordinata. In questi tempi difficili, unita verso un obiettivo comune, l'Europa ha messo la collaborazione prima della concorrenza, la sicurezza pubblica prima dei profitti e ha dimostrato una significativa flessibilità normativa per contribuire a raggiungere i risultati desiderati. La stessa strategia e gli stessi approcci messi in atto per combattere il COVID-19 possono essere replicati per aumentare gli investimenti e la ricerca e garantire un accesso equo alle terapie per i malati rari.

"La pandemia di COVID-19 ha dimostrato come la parità di accesso ai farmaci in tutta Europa, qualcosa che è stato a lungo sostenuto dalle associazioni dei pazienti, sia attualmente fattibile. La valutazione dell'impatto iniziale del quadro farmaceutico dell'UE serve come opportunità per promuovere il coordinamento a livello di UE e assicurarsi che nessuna persona affetta da una malattia rara sia lasciata senza cure per la sua condizione", - aggiunge Simone Boselli, responsabile affari pubblici presso EURORDIS.

Abbiamo l'opportunità unica di ripensare il quadro normativo farmaceutico dell'UE e costruire un futuro migliore per le persone che vivono con una malattia rara. Con la valutazione e la revisione della legislazione farmaceutica generale all'orizzonte, ci troviamo ad un bivio e abbiamo la possibilità di influenzare positivamente le decisoni future dei legislatori a beneficio della nostra comunità di pazienti, attraverso l'applicazione delle conoscenze acquisite con il COVID-19.

EURORDIS e la sua comunità sono pronti a fornire il proprio contributo per consentire soluzioni che siano veramente guidate dai pazienti e rispondano ai loro bisogni medici insodisfatti.

EURORDIS esorta le associazioni di pazienti e altre parti interessate a fornire il proprio feedback alla roadmap della Commissione europea sulla valutazione della legislazione farmaceutica generale entro il 27 aprile 2021. EURORDIS sta definendo una posizione comune basata sulle opinioni dei suoi membri per promuovere la ricerca e lo sviluppo di medicinali orfani e un accesso equo alle terapie per le malattie rare in tutta Europa. 

Per maggiori informazioni contattare Simone Boselli simone.boselli@eurordis.org.

 


Stanislav Ostapenko, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 14/04/2021
Page last updated: 16/04/2021
 
 
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