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Elenco delle ultime designazioni di farmaco orfano e/o autorizzazioni all’immissione in commercio
Sono disponibili sul sito dell’EMA delle informazioni dettagliate sulle applicazioni del farmaco con designazione orfana in Europa.
Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu
Elenco delle ultime designazioni di autorizzazioni all’immissione in commercio
Consulta un elenco di medicinali orfani attualmente autorizzati nell'UE.
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Elzonris® (tagraxofusp) |
Stemline Therapeutics B.V. |
Adults with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) |
07/01/2021 |
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Inrebic® (fedratinib) |
Celgene Europe BV | Adults with myelofibrosis (a rare form of blood cancer) | 08/02/2021 |
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Lumoxiti® (moxetumomab pasudotox) |
AstraZeneca AB | Adults with hairy cell leukaemia, a cancer of the white blood cells | 08/02/2021 |
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Sogroya® (somapacitan) |
Novo Nordisk A/S |
Growth hormone deficiency |
31/03/2021 |
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Enspryng® (satralizumab) |
Roche Registration GmbH |
Neuromyelitis Optica Spectrum disorders (NMOSD) |
24/06/2021 |
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Bylvay® (odevixibat) |
Albireo | +6 months with progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) | 16/07/2021 |
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Skysona® (elivaldogene autotemcel) |
bluebird bio (Netherlands) B.V. | Under 18 years of age with early cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) | 16/07/2021 |
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Imcivree® (setmelanotide) |
Rhythm Pharmaceuticals Limited | +6 years who have pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency or leptin receptor (LEPR) deficiency | 16/07/2021 |
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Abecma® (idecabtagene vicleucel) |
Celgene Europe BV | Adults with multiple myeloma (a cancer of the bone marrow) | 18/08/2021 |
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Voxzogo® (vosoritide) |
BioMarin International Limited | Achondroplasia in patients aged +2 years | 26/08/2021 |
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Minjuvi® (tafasitamab) |
Incyte Biosciences Distribution B.V. | Adults with diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) | 26/08/2021 |
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La Conferenza Europea biennale sulle Malattie Rare è il più grande incontro di soggetti interessati al tema delle Malattie Rare in Europa. L'ECRD è un'iniziativa di EURORDIS
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