Elenco delle ultime designazioni di farmaco orfano e/o autorizzazioni all’immissione in commercio

Sono disponibili sul sito dell’EMA delle informazioni dettagliate sulle applicazioni del farmaco con designazione orfana in Europa.
Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu

Promuovere lo sviluppo di farmaci orfaniLearn more about the Orphan designation process in Europe

 

 

Elenco delle ultime designazioni di autorizzazioni all’immissione in commercio

> Autorizzazioni all’immissione in commercio nel 2017

Medicinal Product

Marketing Authorisation Holder

Therapeutic Indication

Date of Marketing Authorisation

Alofisel®
(darvadstrocel)  

 Tigenix, S.A.U.   Fistole anali complesse in adulti con malattia di Crohn  23/03/2018
Amglidia®
(glibenclamide)		 Ammtrek Neonatal diabetes 24/05/2018
Crysvita®
(burosumab)		 Kyowa Kirin Limited Ipofosfatemia X-linked 19/02/2018

Jorveza
(budesonide)

 Dr. Falk Pharma GmbH Esofagite eosinofila 08/01/2018

Lamzede®
(velmanase alfa)

 Chiesi Farmaceutici S.p.A.   Alpha-mannosidosis   23/03/2018
Mepsevii®
(vestronidase alfametreleptin)		 Ultragenyx Germany GmbH mucopolisaccaridosi di tipo VII (MPS VII,
nota anche come sindrome di Sly)		 23/08/2018
Myalepta®
(metreleptin)		 Aegerion Pharmaceuticals B.V. lipodistrofia 30/07/2018

Mylotarg®
(gemtuzumab ozogamicin) 

 Pfizer Limited  Leucemia mieloide acuta 19/04/2018
Prevymis
(letermovir)		 Merck Sharp & Dohme Limited Prevenire la malattia causata da citomegalovirus
(CMV) negli adulti che hanno ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche		 08/01/2018
Rubraca®
(rucaparib)		 Clovis Oncology UK Limited high-grade cancers of the ovary, fallopian tubes (the
tubes connecting ovaries to the uterus) and the peritoneum (the membrane lining the abdomen).		 24/05/2018

 

Autorizzazioni all’immissione in commercio dal 2000
 

 
 

 

Elenco delle ultime designazioni di farmaco orfano

2018

2017

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Year

Applications submitted

Positive COMP opinions

Applications withdrawn

Negative COMP opinions

Designations granted by the Commission

Orphan medicinal products authorised

Orphan designations included in authorised therapeutic indication

2018

150

98

54

2

86

9

9

2017

260

144

96

2

138

14

15

2016

330

220

82

2

209

14

14

2015

258

177

94

1

190

14

21

2014

329

196

61

2

187

15

16

2013

201

136

60

1

136

7

8

2012

197

139

52

1

148

10

12

2011

166

111

45

2

107

5

5

2010

174

123

51

2

128

4

4

2009

164

113

23

0

106

9

9

2008

119

86

31

1

73

6

7

2007

125

97

19

1

98

13

13

2006

104

81

20

2

80

9

11

2005

118

88

30

0

88

4

4

2004

108

75

22

4

73

6

6

2003

87

54

41

1

55

5

5

2002

80

43

30

2

49

4

4

2001

83

62

27

1

64

3

3

2000

72

26

6

0

14

0

0

Total

3125

2069

843

27

2038

151

166

Adapted from the July 2018 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report

 

 

 
 
 
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