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Elenco delle ultime designazioni di farmaco orfano e/o autorizzazioni all’immissione in commercio
Sono disponibili sul sito dell’EMA delle informazioni dettagliate sulle applicazioni del farmaco con designazione orfana in Europa.
Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu
Elenco delle ultime designazioni di autorizzazioni all’immissione in commercio
> Autorizzazioni all’immissione in commercio nel 2017
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Medicinal Product |
Marketing Authorisation Holder |
Therapeutic Indication |
Date of Marketing Authorisation |
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Alofisel® |
Tigenix, S.A.U. | Fistole anali complesse in adulti con malattia di Crohn | 23/03/2018 |
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Amglidia® (glibenclamide) |
Ammtrek | Neonatal diabetes | 24/05/2018 |
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Cablivic® |
Ablynx NV | Porpora trombotica trombocitopenica (PTT) acquisita |
31/08/2018 |
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Crysvita® (burosumab) |
Kyowa Kirin Limited | Ipofosfatemia X-linked | 19/02/2018 |
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Jorveza |
Dr. Falk Pharma GmbH | Esofagite eosinofila | 08/01/2018 |
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Kymriah® (tisagenlecleucel) |
Novartis Europharm Limited |
Leucemia linfoblastica acuta (ALL) a cellule B, in bambini e giovani adulti fino a 25 anni; Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) in adulti |
22/08/2018 |
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Lamzede® |
Chiesi Farmaceutici S.p.A. | Alpha-mannosidosis | 23/03/2018 |
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Luxturna® (voretigene neparvovec) |
Spark Therapeutics Ireland Ltd | Adulti e bambini con perdita della vista dovuta a distrofia ereditaria della retina, una rara patologia genetica della retina | 22/11/2018 |
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Mepsevii® (vestronidase alfametreleptin) |
Ultragenyx Germany GmbH |
mucopolisaccaridosi di tipo VII (MPS VII, nota anche come sindrome di Sly) |
23/08/2018 |
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Myalepta® (metreleptin) |
Aegerion Pharmaceuticals B.V. | lipodistrofia | 30/07/2018 |
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Mylotarg® |
Pfizer Limited | Leucemia mieloide acuta | 19/04/2018 |
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Namuscla® (mexiletine hcl) |
Lupin Europe GmbH | Disturbi miotonici non distrofici | 18/12/2018 |
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Onpattro® (patisiran) |
Alnylam Netherlands B.V. |
Neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) |
26/08/2018 |
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Prevymis (letermovir) |
Merck Sharp & Dohme Limited |
Prevenire la malattia causata da citomegalovirus (CMV) negli adulti che hanno ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche |
08/01/2018 |
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Rubraca® (rucaparib) |
Clovis Oncology UK Limited |
high-grade cancers of the ovary, fallopian tubes (the tubes connecting ovaries to the uterus) and the peritoneum (the membrane lining the abdomen). |
24/05/2018 |
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Symkevi® (tezacaftor/ivacaftor) |
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. | Symkevi è un medicinale usato per il trattamento della fibrosi cistica nei pazienti di età pari o superiore ai 12 anni. | 31/10/2018 |
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Verkazia® (ciclosporin) |
Santen Oy | Cheratocongiuntivite primaverile severa | 06/07/2018 |
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Vyxeos® (daunorubicina / cytarabina) |
Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited |
Adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi |
22/08/2018 |
|
Yescarta® |
Kite Pharma EU B.V. | Cancro del sangue | 23/08/2018 |
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La Conferenza Europea biennale sulle Malattie Rare è il più grande incontro di soggetti interessati al tema delle Malattie Rare in Europa. L'ECRD è un'iniziativa di EURORDIS
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