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Elenco delle ultime designazioni di farmaco orfano e/o autorizzazioni all’immissione in commercio
Sono disponibili sul sito dell’EMA delle informazioni dettagliate sulle applicazioni del farmaco con designazione orfana in Europa.
Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu
Elenco delle ultime designazioni di autorizzazioni all’immissione in commercio
Consulta un elenco di medicinali orfani attualmente autorizzati nell'UE.
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Tavneos® (avacopan) |
Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma France | Adult patients with severe, active granulomatosis with polyangiitis (GPA) or microscopic polyangiitis (MPA) | 11/01/2022 |
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Voraxaze® (glucarpidase) |
SERB SAS | Adults and children (aged 28 days and older) with delayed methotrexate elimination or at risk of methotrexate toxicity | 11/01/2022 |
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Lonapegsomatropin Ascendis Pharma® (lonapegsomatropin) |
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S | Children who do not produce enough growth hormone (GHD) | 11/01/2022 |
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Oxbryta® (voxelotor) |
Global Blood Therapeutics Netherlands B. V. |
Haemolytic anaemia, and +12 years old sickle cell disease |
14/02/2022 |
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Ngenla® (somatrogon) |
Pfizer Europe MA EEIG |
Children and adolescents with growth hormone deficiency |
14/02/2022 |
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Kimmtrak®
(tebentafusp) |
Immunocore Ireland Limited | Adult patients with unresectable or metastatic uveal melanoma | 01/04/2022 |
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Uplizna® (inebilizumab) |
Viela Bio | Adults with neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD) | 25/04/2022 |
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Carvykti® (ciltacabtagene autoleucel) |
Janssen-Cilag International NV | Adults with multiple myeloma | 25/05/2022 |
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Rare Diseases International, la voce internazionale dei malati rari
RareConnect è un'iniziativa di EURORDIS che mette in contatto malati, famiglie ed esperti per condividere esperienze in un forum multilingua e moderato
Il Programma Rare Barometer è un’iniziativa di EURORDIS volta a condurre indagini con l’obiettivo di trasformare le esperienze delle persone affette da malattie rare in cifre e fatti che possono essere condivisi con i decisori politici.
La Giornata delle Malattie Rare, una campagna di sensibilizzazione internazionale che si svolge l'ultimo giorno di febbraio di ogni anno.
La Conferenza Europea biennale sulle Malattie Rare è il più grande incontro di soggetti interessati al tema delle Malattie Rare in Europa. L'ECRD è un'iniziativa di EURORDIS
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