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Elenco delle ultime designazioni di farmaco orfano e/o autorizzazioni all’immissione in commercio
Sono disponibili sul sito dell’EMA delle informazioni dettagliate sulle applicazioni del farmaco con designazione orfana in Europa.
Un elenco completo dei farmaci orfani designati ed autorizzati in Europa è disponibile su: ec.europa.eu
Elenco delle ultime designazioni di autorizzazioni all’immissione in commercio
Consulta un elenco di medicinali orfani attualmente autorizzati nell'UE.
|
Medicinal Product |
Marketing Authorisation Holder |
Therapeutic Indication |
Date of Marketing Authorisation |
| Isturisa® (osilodrostat) |
Novartis Europharm Limited | Cushing Syndrome | 09/01/2020 |
| Polivy® (polatuzumab vedotin) |
Roche Registration GmbH | Diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) | 16/01/2020 |
| Givlaari® (givosiran) |
Alnylam Netherlands B.V. | Acute hepatic porphyria |
02/03/2020 |
| Trepulmix® (treprostinil) |
SciPharm Sàrl | Chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) |
03/04/2020 |
| Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) |
AveXis EU Limited | Spinal muscular atrophy (SMA) |
18/05/2020 |
| Reblozyl® (luspatercept) |
Celgene Europe B.V. | Beta thalassaemia & Myelodysplastic syndromes | 25/06/2020 |
| Daurismo® (glasdegib) |
Pfizer Europe MA EEIG | Newly-diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) | 26/06/2020 |
| Pretomanid FGK (pretomanid) |
FGK Representative Service GmbH | Adults with drug-resistant tuberculosis | 31/07/2020 |
| Hepcludex (bulevirtide) |
MYR GmbH | Chronic (long-term) hepatitis delta virus (HDV) infection in adults | 31/07/2020 |
| Idefirix (imlifidase) |
Hansa Biopharma AB | Prevent the body from rejecting a newly transplanted kidney | 25/08/2020 |
| Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) |
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited | Cystic fibrosis | 21/08/2020 |
| Blenrep (belantamab mafodotin) |
GlaxoSmithKline (Ireland) Limited | Multiple Myeloma | 25/08/2020 |
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La Conferenza Europea biennale sulle Malattie Rare è il più grande incontro di soggetti interessati al tema delle Malattie Rare in Europa. L'ECRD è un'iniziativa di EURORDIS
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