Medicinal Product
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Marketing Authorisation Holder
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Therapeutic Indication
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Date of Marketing Authorisation
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Alofisel®
(darvadstrocel) |
Tigenix, S.A.U. |
Fístulas anais complexas em adultos com doença de Crohn |
23/03/2018 |
Amglidia®
(glibenclamide) |
Ammtrek |
Neonatal diabetes |
24/05/2018 |
Cablivi®
(caplacizumab)
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Ablynx NV |
Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) |
31/08/2018 |
Crysvita®
(burosumab) |
Kyowa Kirin Limited |
Hipofosfatemia ligada a X |
19/02/2018 |
Jorveza
(budesonida)
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Dr. Falk Pharma GmbH |
Esofagite eosinofílica |
08/01/2018 |
Kymriah®
(tisagenlecleucel) |
Novartis Europharm Limited |
Leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B em crianças e jovens adultos até aos 25 anos de idade; Linfoma difuso de grandes células B (LDGCB) em adultos |
22/08/2018 |
Lamzede®
(velmanase alfa)
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Chiesi Farmaceutici S.p.A. |
Alpha-mannosidosis |
23/03/2018 |
Luxturna®
(voretigene neparvovec) |
Spark Therapeutics Ireland Ltd |
Adultos e crianças com perda de visão devido a distrofia da retina hereditária, uma doença genética rara da retina |
22/11/2018 |
Mepsevii®
(vestronidase alfametreleptin) |
Ultragenyx Germany GmbH |
mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII,
também conhecida como síndrome de Sly) |
23/08/2018 |
Myalepta®
(metreleptin) |
Aegerion Pharmaceuticals B.V. |
lipodistrofia |
30/07/2018 |
Mylotarg®
(gemtuzumab ozogamicin)
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Pfizer Limited |
Leucemia
mieloide aguda |
19/04/2018 |
Namuscla®
(mexiletine hcl) |
Lupin Europe GmbH |
Perturbações miotónicas não-distróficas |
18/12/2018 |
Onpattro®
(patisiran) |
Alnylam Netherlands B.V. |
Lesões nos nervos causadas pela amiloidose
hereditária mediada por transtirretina (ATTRh) |
26/08/2018 |
Prevymis
(letermovir) |
Merck Sharp & Dohme Limited |
Prevenir a doença causada pelo
citomegalovírus (CMV) em adultos submetidos a transplante alogénico de células estaminais
hematopoiéticas |
08/01/2018 |
Rubraca®
(rucaparib) |
Clovis Oncology UK Limited |
Cancros do ovário de alto grau, nas
trompas de Falópio (os tubos que ligam os ovários ao útero) e no peritoneu (a membrana que reveste
o abdómen) |
24/05/2018 |
Symkevi®
(tezacaftor/ivacaftor) |
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. |
Symkevi é um medicamento utilizado no tratamento da fibrose quística em doentes com idade igual ou superior a 12 anos. |
31/10/2018 |
Tegsedi®
(inotersen sodium) |
Ionis USA Ltd |
amiloidose
associada à transtirretina hereditária (ATTRh) |
06/07/2018 |
Verkazia®
(ciclosporin) |
Santen Oy |
queratoconjuntivite vernal (VKC) |
06/07/2018 |
Vyxeos®
(daunorrubicina/citarabina) |
Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited |
Tratar adultos com leucemia mieloide aguda
recentemente diagnosticada, |
22/08/2018 |
Yescarta®
(axicabtagene ciloleucel)
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Kite Pharma EU B.V. |
Cancro do sangue |
23/08/2018 |