Dez dicas para a indústria planear um PUC

Nem todas as empresas organizam o seu uso compassivo da mesma forma.  Seguem-se algumas dicas, com base na nossa experiência

  • Dica 1: reunir-se com representantes dos doentes e médicos antes de comunicar os resultados de ensaios clínicos importantes em conferências científicas ou comunicados de imprensa. A comunicação de resultados promissores de um novo medicamento para tratar uma doença grave ou potencialmente fatal levanta inevitavelmente muitos exageros na comunidade de doentes. A esta comunicação podem seguir-se pedidos para a obtenção do medicamento em uso compassivo e a empresa tem de antecipar a procura. A comunicação é da responsabilidade da empresa e todas as consequências devem ser previstas de antemão. Ao envolver-se num diálogo inicial com os doentes e os médicos, pode explicar 1 / quando pensa que a capacidade de produção a pode autorizar a abrir um programa de uso compassivo, para quantos doentes e como pode evoluir no futuro, 2 / que critérios de inclusão tem em mente, 3 / se a procura é muito alta, como crê que pode abrandar o ritmo do programa, 4 / caso um pedido de autorização de introdução no mercado seja rejeitado, o que acontecerá com o programa e com os doentes dispostos a continuar o tratamento, etc.

  • Dica 2: um Programa de Uso Compassivo é uma ferramenta que salva vidas. Os representantes dos doentes que iniciam o diálogo com uma empresa que solicita uma autorização de introdução no mercado não o fazem em prol da saúde dos seus membros, mas da saúde de todos os doentes. As informações sobre o uso compassivo não podem ser confidenciais. A igualdade de acesso a um Programa de Uso Compassivo deve ser total e completa. Ninguém deve ser excluído de um Programa de Uso Compassivo por falta de informação. Há um equilíbrio a respeitar entre a proibição da promoção de Programas de Uso Compassivo e a necessidade de assegurar a igualdade de acesso a um programa, e esta questão necessita de ser discutida com as entidades reguladoras, os representantes dos doentes e os médicos.

  • Dica 3: aceitar incluir doentes com todas as comorbilidades e incapacidades. Mesmo que um doente sofra de compromisso hepático ou renal grave, cabe ao doente e ao médico decidir se participam ou não num Programa de Uso Compassivo. Nenhuma empresa deve ser responsabilizada por dar acesso a um produto potencialmente nocivo quando o faz de forma compassiva. O termo de consentimento existe para explicar todos os riscos, embora a obtenção do consentimento livre e informado numa situação de uso compassivo seja questionável. Na mesma linha, deve também ser dado acesso às grávidas ou aos doentes com uma fraca adesão esperada ao tratamento. Em todos os casos, há que recolher os dados; estes podem completar o dossiê de submissão às entidades reguladoras.

  • Dica 4: os quadros superiores da empresa ou os membros dos seus órgãos sociais podem, com base no uso compassivo, solicitar para si, para um familiar ou para um amigo o acesso a um medicamento que a empresa está a desenvolver. Não deve haver privilégios, todos os doentes devem ser considerados de forma igual, sem distinção de estatuto social, origem, sexo, idade, escolaridade ou orientação sexual.

  • Dica 5: abster-se de utilizar o uso compassivo como uma recompensa aos investigadores clínicos que recrutam um grande número de doentes para os seus ensaios clínicos. Num mundo tão competitivo, uma empresa pode sentir-se tentada a obter o favor dos médicos dando-lhes acesso ao medicamento em uso compassivo se eles conseguirem incluir um número elevado de doentes. Esta prática não é oficial, mas existe e não é recomendável, pois cria desigualdades no acesso a medicamentos através de uso compassivo.

  • Dica 6: recolher o máximo de informação possível dos PUC que realiza; os dados podem estar no perfil de toxicidade do produto, detetando novos acontecimentos adversos não observados em doentes envolvidos em ensaios clínicos, ou avaliando o impacto das medidas de minimização do risco se estiver a decorrer um plano de gestão de riscos. Além disso, pode dar indicações sobre a eficácia: a percentagem de receitas que são renovadas é um indicador. Quando se utiliza um medicamento em uso compassivo, se não houver qualquer benefício para o doente, o médico pode não renovar a prescrição. Pelo contrário, se o doente parece beneficiar do medicamento, é provável que a prescrição seja renovada.

  • Dica 7: se a procura for muito alta, não propor critérios biomédicos para selecionar os doentes que mais precisam. Estes critérios podem revelar ser arbitrários e provavelmente não serão aceites nem cumpridos. Em vez disso, criar uma lista de espera, prever um tempo de espera razoável (por exemplo, 5 semanas), monitorizar o stock do produto (a procura raramente é a mesma em todos os países e uma parte do stock pode ser transferida de países onde a procura é baixa para países onde é maior), e comunicar regularmente com os representantes dos doentes e os médicos sobre o tempo médio de espera por país.

  • Dica 8: quando o PUC está em execução, reunir regularmente com os representantes dos doentes e com os médicos para analisar quais as adaptações necessários. O facto de as instituições não poderem ser selecionadas (qualquer pedido tem de ser honrado para qualquer doente que obedeça aos critérios de utilização do fármaco) e de o conceito de Centro de Referência ainda não ter sido estabelecido em todos os Estados-membros contribui para o esforço logístico e para os custos (princípio de igualdade de acesso e não discriminação dos doentes).

  •  Dica 9: se obtiver uma autorização de introdução no mercado, não terminar o PUC imediatamente e aguardar até ao estabelecimento de um preço e da decisão de reembolso ou de uma decisão de cobertura pelo sistema de saúde, de modo a que os doentes tratados através do PUC não interrompam o tratamento. Pode optar por não incluir nenhum doente novo no PUC e continuar a fornecer o medicamento apenas àqueles que entraram no programa antes da autorização de introdução no mercado. Em qualquer caso, deve ser claro sobre como pretende terminar o programa, qualquer que seja a decisão regulamentar.

  • Dica 10: ser claro sobre o que vai acontecer com o PUC se não for concedida a autorização de introdução no mercado ou se retirar o pedido de autorização de introdução no mercado por um determinado período antes de apresentar um novo numa fase posterior. 

Page created: 12/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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