O médico pode primeiro contactar a empresa para verificar se o medicamento está disponível para uso compassivo

Este é o procedimento a seguir quando ninguém tiver anteriormente solicitado o medicamento em uso compassivo

O médico pode ter conhecimento de que um novo medicamento para a sua doença está a ser testado em ensaios clínicos. Devido aos critérios para participar nos ensaios clínicos e ao seu estado de saúde, o médico pode considerar que é melhor para si receber o tratamento experimental em uso compassivo.

Os doentes também podem iniciar o PUC: estes podem informar o médico de que um novo medicamento pode ser uma alternativa promissora. Ainda que não avaliado na totalidade, se preencher as condições, pode ser elegível para um PUC. Este é frequentemente o caso quando os representantes dos doentes estão a trabalhar com as empresas que desenvolvem medicamentos para a sua doença e estão bem informados sobre a investigação em curso.

O médico pode então entrar em contacto com a autoridade nacional competente e perguntar se já existe um Programa de Uso Compassivo para esse medicamento para a sua doença. Se não houver nenhum, alguém deve iniciar as conversações com a empresa que desenvolve o medicamento: muitas vezes, é o médico assistente que contacta a empresa para perguntar se e como um tratamento pode ser disponibilizado dessa forma.

  • A empresa calcula a quantidade de medicamento que é fabricada (tem de ser um lote comercial, isto é, já não é um produto piloto produzido em pequenas quantidades num laboratório, mas lotes de medicamento da mesma qualidade que os lotes a serem colocados no mercado no caso de vir a ser concedida uma autorização de comercialização. Portanto, os locais de fabrico têm de estar ativos e ser validados. Há exceções a isto, por exemplo, algumas terapias avançadas ou para uso ultracompassivo).
     
  • Em seguida, a empresa calcula a quantidade de medicamento necessária para ensaios clínicos atuais e futuros e garante algum stock para os participantes do ensaio que podem pedir para aceder ao produto quando o ensaio clínico estiver terminado, se desejarem continuar a receber o tratamento, ou começar a recebê-lo se tiverem pertencido ao grupo a receber placebo ou tratados com um regime de comparação.
     
  • O produto que resta pode ser atribuído a um Programa de Uso Compassivo. Com base na dose média diária, a empresa estima quantos doentes poderiam ser tratados de forma compassiva e decide quantos tratamentos podem ser repartidos por diferentes países.
     
  • A decisão de organizar um Programa de Uso Compassivo não se baseia apenas na disponibilidade de um determinado stock. É uma decisão estratégica. Nem todas as empresas estão dispostas a satisfazer a procura dos doentes que mais necessitam de novas opções. Por exemplo, a empresa pode temer que os doentes mais avançados não beneficiem muito com o medicamento: se o risco de morte no mês seguinte já for elevado, um medicamento pouco ativo pode não ajudar a aumentar a sobrevivência e o programa pode dar má «reputação» ao medicamento.
     
  • Se a empresa optar por disponibilizar um medicamento para uso compassivo, a empresa pode responder ao médico: «Podemos fornecer tratamento para X doentes no seu país, dos quais lhe podemos disponibilizar Y.»
     
  • A empresa contacta então a autoridade nacional e apresenta um dossiê para obter uma autorização para o Programa de Uso Compassivo (por vezes, cabe ao médico apresentar esse pedido e depois a autoridade nacional contacta a empresa em questão).
     
  • Geralmente, isto significa que uma autorização de importação de um medicamento ainda não autorizado necessita de ser decidida pelas entidades reguladoras.

 

Examplo
Produção total/ano De 250 a 1000 kg
Dose média/doente  1 mg/dia ou 365 mg/ano
Número máximo de doentes incluídos em ensaios clínicos 600

 

simulation of the calculation of the amount of product available for a Compassionate Use Programme over the next four years when production capacity is largely increased

Simulação do cálculo da quantidade de medicamento disponível para um Programa de Uso Compassivo ao longo dos quatro anos seguintes, quando a capacidade de produção é muito mais acentuada. Esta informação é importante para as entidades reguladoras e também para as associações de doentes envolvidas em conversações com a empresa para entender quando um PUC pode ser iniciado.

  • Ano 0: Conversações para o início de um CUP. Capacidade de produção: 250 kg ou o suficiente para tratar 685 doentes durante um ano. Nesta fase, 200 doentes estão incluídos em ensaios clínicos, recebendo o medicamento (ou 73 kg). Portanto, 612 kg estão disponíveis, mas não são utilizados (representando 485 tratamentos). Estes são acumulados para os novos participantes nos ensaios clínicos a incluir no ano seguinte. Nenhum doente está incluído no PUC, uma vez que ainda não foi iniciado.
     
  • Ano 1: Capacidade de produção inalterada (250 kg). Com esta produção e o stock disponível do ano anterior, 600 doentes recebem o medicamento em ensaios clínicos, 330 estão incluídos num PUC, e é acumulado tratamento suficiente para 240 doentes no ano seguinte.
     
  • Ano 2: A produção aumenta para 500 kg. Com esta produção e o stock disponível do ano anterior, 900 doentes recebem o medicamento em ensaios clínicos ou no respetivo seguimento, 90 novos doentes podem ser incluídos no PUC (número total no PUC: 420 doentes ), e é acumulado tratamento suficiente para 290 doentes no ano seguinte.
     
  • Ano 3: A produção permanece no mesmo nível, 500 kg. Com esta produção e o stock disponível dos anos anteriores, 1100 doentes recebem o medicamento em ensaios clínicos ou no respetivo seguimento, 140 novos doentes podem ser incluídos no PUC (número total de doentes tratados no PUC é 560), e deixa de ser armazenado mais tratamento para o ano seguinte. Isto significa que o ano 3 é o ano mais difícil; tudo o que é produzido ou que tenha sido armazenado em anos anteriores é usado, não restando qualquer stock que possa manter-se para o futuro.
     
  • Ano 4: A produção aumenta para 1 tonelada. Com esta produção e o stock disponível dos anos anteriores, 1200 doentes recebem o medicamento em ensaios clínicos ou no respetivo seguimento, 140 novos doentes podem ser incluídos no PUC (número total no PUC: 700 doentes ), e é acumulado tratamento suficiente para 839 doentes no ano seguinte. Se mais de 140 novos doentes tiverem pedido para ser incluídos no PUC, isso torna-se agora possível: todos os ensaios clínicos estão agora terminados e todos os voluntários dos ensaios estão a receber tratamento numa fase de seguimento. Todo o stock que resta pode agora ser atribuído ao PUC.

 

Este é o quadro geral; por vezes, as associações de doentes falam primeiro com as autoridades nacionais para perguntar «O que pensam de um PUC para este medicamento? Na nossa opinião, é muito necessário.» A agência avalia as necessidades e o produto e pode decidir autorizar o PUC; em seguida, a agência informa todos os médicos relevantes de que o PUC está aberto.

Leituras complementares: exemplo de um formulário de inscrição para criar um programa de uso compassivo (da Agência Francesa, em Inglês).

 

Formulário para apresentar um pedido ATU
http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-Temporaires-d-Utilisation-ATU/ATU-Avis-aux-demandeurs-formulaires/(offset)/6

 

Page created: 12/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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