Osteogénese imperfeita - Roménia

ArediaA utilização de medicamentos que não estão especificamente indicados para uma determinada doença, a disponibilidade dos medicamentos e a sua comparticipação ou reembolso são três situações com que se confrontam as pessoas com doenças raras. No caso dos doentes com OI (osteogénese Imperfeita), estes três problemas juntam-se e criam um obstáculo ainda maior, que este caso da Roménia ilustra de forma impressionante.

A OI, também designada por Doença dos Ossos de Vidro, é responsável por diversos graus de fragilidade óssea, em que o mínimo contacto é suficiente para provocar fracturas e deformidades ósseas. Já foi provado que os bisfosfonatos podem ter efeitos benéficos nas crianças com OI1 (que podem ter de 10 a 100 fracturas por ano), ao reduzir significativamente o número de fracturas que elas sofrem. O pamidronato (da classe dos bisfosfonatos) é comercializado na Europa no tratamento da doença de Paget e, juntamente com a terapia antineoplásica, no tratamento das metástases osteolíticas do osso no cancro da mama e das lesões osteolíticas do mieloma múltiplo. O pamidronato também é largamente administrado à crianças com OI, ainda que não esteja especificamente indicado para o seu tratamento. Na Roménia, até ao princípio de 2006, o pamidronato (Aredia®) podia ser receitado pelos médicos de família, estava disponível nas farmácias, gratuitamente, e era administrado nos hospitais por infusão. Contudo, em Março de 2006, a Caixa de Previdência Nacional (CPN) do Ministério da Saúde da Roménia retirou o Aredia® da lista de medicamentos gratuitos e decidiu que passaria a estar disponível apenas nos hospitais. «Quando perguntámos às autoridades por que razão tomaram esta decisão, responderam que tinha sido porque o medicamento só podia ser administrado por infusão nos hospitais e porque ninguém o deveria obter fora dos serviços de saúde», conta Florin Dananau, pai de uma menina com OI. O custo do medicamento é tão elevado que os doentes da Roménia, onde o salário médio mensal é de cerca de 200 euros, não o conseguem comprar. Florin Dananau decidiu agir e conseguiu organizar uma reunião com representantes da CPN, para além de ter apresentado uma reclamação no Ministério da Saúde e de ter contactado a OIFE (Federação Europeia de Osteogénese Imperfeita). A resposta da CPN foi reintroduzir o Aredia® na lista de medicamentos gratuitos e a Caixa de Previdência de Bucareste (CPB) também se comprometeu a disponibilizar os fundos necessários ao hospital de Bucareste que trata as crianças com OI (Hospital Pediátrico Grigore Alexandrescu) para que este possa comprar o medicamento para o administrar às crianças com OI. «Desde então, todas as crianças com OI têm sido tratadas, incluindo os novos casos», diz-nos Florin Dananau. Trata-se de um excelente exemplo do impacto que os doentes podem ter no sistema de saúde quando decidem agir!

Carlos patient | malade | paciente | paziente | Patient |Ute Wallentin, Presidente da OIFE, contactou a Eurordis em busca de ajuda. Desde a entrada em vigor do Regulamento Europeu relativo aos Medicamentos Órfãos, em 1999, que a Eurordis tem vindo a defender a disponibilização a preços acessíveis dos medicamentos órfãos para todas as pessoas com doenças raras na Europa, levando a cabo inquéritos regularmente para avaliar e comparar a disponibilidade dos medicamentos órfãos na UE que demonstram que a situação dos doentes nos novos Estados-membros e nos países candidatos é particularmente difícil. A Eurordis escreveu uma carta ao Ministro da Saúde da Roménia em que solicitava que o Aredia® fosse disponibilizado a todos os doentes e devidamente comparticipado.

No entanto, a situação dos doentes com OI na Roménia continua a ser preocupante. «Não sabemos se a CPN irá disponibilizar os fundos necessários em 2007», afirma Florin Dananau. «Também são poucos os hospitais romenos que dispõem em simultâneo de pessoal qualificado e do medicamento para que este seja administrado aos doentes. Sem falar do desconhecimento generalizado sobre a OI!» Mas, conforme nos diz Ute Wallentin, «a situação dos doentes com OI também não é melhor noutros países. Ficámos desiludidos quando, no final de 2006, ficámos a saber que os adultos com OI na Bélgica tinham ficado sem acesso a tratamentos gratuitos. E as crianças com OI na Alemanha também estão em risco de deixar de ter acesso aos tratamentos se os cortes orçamentais previstos forem postos em prática. E os doentes de países como Portugal e França também se confrontam com uma situação difícil!»

Michel Petrucciani, musician| musicien | Músico |Musicista |Músico | MusikerO facto de o medicamento ser administrado sem estar especificamente indicado para esta doença ainda torna as coisas mais difíceis. Uma possível estratégia para ultrapassar os obstáculos com que se deparam os doentes com OI no acesso aos tratamentos foi sugerida pela Eurordis e consiste na obtenção da designação de Medicamento Órfão por parte das empresas farmacêuticas interessadas no desenvolvimento de bisfosfonatos para a OI. Esta designação implica o reconhecimento do potencial benefício dos bisfosfonatos no tratamento da OI, traz vantagens extremamente importantes no caso de doenças com poucos doentes - como os 10 anos de exclusividade na comercialização do medicamento e o acesso gratuito aos protocolos de assistência - e, uma vez concedida a autorização de introdução no mercado, o estatuto de medicamento órfão ao nível da UE facilita a inscrição do medicamento nas listas nacionais de comparticipação ou de reembolso. Até lá, os doentes podem beneficiar da utilização do medicamento mesmo não estando este especificamente indicado para a doença e apesar de a questão do acesso gratuito ao medicamento continuar em causa. A troca de experiências e a luta conjunta pelo acesso gratuito aos medicamentos órfãos ao nível europeu é o melhor caminho a seguir.


1Pamidronate Treatment of Severe Osteogenesis Imperfecta in Children under 3 Years of Age} (Tratamento da Osteogénese Imperfeita Grave com Pamidronato em Crianças com menos de 3 Anos)
H. Plotkin, F. Rauch, N. J. Bishop et al. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism Vol. 85, No. 5 2000; {Beneficial effect of long term intravenous bisphosphonate treatment of osteogenesis imperfecta} (Efeitos benéficos do tratamento prolongado da osteogénese imperfeita com bisfosfonatos por via intravenosa) E Åström and S Söderhäll. Arch. Dis. Child. 2002;86;356-364; {Cyclic administration of pamidronate in children with severe osteogenesis imperfecta} (Administração cíclica de pamidronato em crianças com osteogénese imperfeira grave) F. Glorieux, N. Bishop, H. Plotkin. N Engl J Med 339 :947-52, 1998


Este artigo publicou-se previamente no número de Março de 2007 de nosso boletim informativo.
Autor: Jerome Parisse-Brassens
Tradutora:  Ana Cláudia Jorge
Fotos: paziente © Carlos/www.ostegeonesis.info; Romania © http://europa.eu

Page created: 31/08/2010
Page last updated: 17/10/2012
 
 
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