Posições Oficiais

A EURORDIS apresentou duas Posições Oficiais distintas na área da investigação sobre Doenças Raras que examinam os princípios que subjazem à investigação das doenças raras e as áreas prioritárias para a próxima década. Os dois textos estão intimamente ligados e foram publicados num documento conjunto.

Porquê a investigação sobre Doenças Raras? publicado em outubro de 2010, delineia os fundamentos éticos, sociais, económicos e científicos em que assenta a investigação das doenças raras. Esta Posição Oficial apela à intervenção política pública para colmatar as lacunas ainda por superar neste campo: investimentos de curto prazo, a grande maioria das doenças raras que carecem de um projeto de investigação ou de uma «comunidade» de investigação, dispersão de recursos e conhecimentos especializados, investigação escassa em economia da saúde e áreas sociopsicológicas.

A investigação das doenças raras não deve ser realizada de forma isolada face à investigação em saúde geral, pois a introdução de inovação contribui para a competitividade global da UE numa sociedade baseada no conhecimento. No entanto, as doenças raras necessitam de ser uma prioridade à parte de investigação em saúde. Consequentemente, deve ser proporcionado apoio orçamental substancial para pesquisa das doenças raras por uma série de razões éticas, sociais, económicas e científicas.

O documento sobre políticas da EURORDIS Prioridades e necessidades dos doentes quanto à investigação das doenças raras 2014-2020 (outubro de 2011)  baseia-se em conclusões e reflexões levadas a cabo nos últimos anos, proporcionando uma análise robusta do estado da arte da investigação sobre doenças raras e apresentando uma proposta estratégica global que define as prioridades específicas a médio e longo prazo (até 10 anos).

Este trabalho abrangente faz referência à investigação em todas as doenças raras, abrangendo a investigação fundamental clínica, translacional, epidemiológica e sobre serviços sociais e de saúde, identificando áreas prioritárias. Além disso, também ilustra os instrumentos e as abordagens que devem apoiar a investigação sobre as doenças raras, enfatizando o papel dos doentes como parceiros ativos na investigação, a importância de integrar as iniciativas nacionais, europeias e internacionais para reunir conhecimentos escassos, e a necessidade de soluções financeiras sustentáveis que garantam que a investigação bem-sucedida não é interrompida.