Um futuro melhor concebido de raiz: apelo a um novo enquadramento das políticas europeias para as doenças raras

Mais de 250 especialistas definiram recomendações quanto às políticas para as doenças raras para a próxima década

  • O estudo prospetivo de dois anos sobre políticas para as doenças raras, apoiado por instituições europeias, conclui com um apelo a um novo enquadramento das políticas europeias para estas doenças
  • Oito recomendações traçam o roteiro para as doenças raras até 2030, desde o diagnóstico, o acesso aos tratamentos, os dados, a investigação e os cuidados integrados
  • Reconhecendo os progressos realizados, apela-se a que «não se perca a dinâmica» para colmatar as necessidades que ainda subsistem das pessoas com doenças raras

 

Bruxelas, 3 de fevereiro de 2021 - Para assinalar o Dia das Doenças Raras de 2021, 1000 pessoas participam na conferência de encerramento do Estudo prospetivo Rare 2030, cujas conclusões apontam para um enquadramento renovado das políticas europeias para as doenças raras

A EURORDIS-Rare Diseases Europe, em conjunto com o consórcio Rare 2030, constituído por mais de 250 especialistas desta área, apela a um novo enquadramento das políticas para as doenças raras na conferência online de encerramento do Estudo prospetivo Rare 2030, que teve a duração de dois anos e que foi iniciado e financiado por instituições europeias.

A Conferência Plenária do Rare 2030, intitulada «O futuro das doenças raras começa hoje», realizada nas vésperas da 14.ª edição do Dia das Doenças Raras, reúne mais de 1000 participantes para apresentar as há muito aguardadas recomendações emanadas do Estudo prospetivo Rare 2030. Esta conferência contará com políticos europeu proeminentes, como a Comissária Europeia para a Saúde e a Segurança Alimentar, Stella Kyrakiades, e o Ministro da Saúde francês, Olivier Véran.

Um novo enquadramento das políticas europeias para as doenças raras

Apesar de se terem verificado grandes progressos em prol das pessoas com doenças raras na Europa desde a adoção da Recomendação do Conselho relativa a uma ação europeia em matéria de doenças raras, em 2009, a realidade é que 30 milhões de pessoas na Europa ainda têm necessidades por satisfazer e as políticas atuais já não se adequam ao seu fim.

Para as pessoas com doenças raras na Europa:

  • Ainda são necessários quatro anos, em média, para se chegar a um diagnóstico
  • Apenas 6% têm acesso a tratamentos para a sua doença
  • 52% dos doentes e seus cuidadores afirmam que a doença tem um impacto forte ou muito forte na vida quotidiana

É necessário um novo enquadramento das políticas europeias para as doenças raras que estabeleça a ponte com a última década e seja inovador em termos das necessidades dos doentes. Fundamentalmente, este enquadramento deveria:

  • Reunir uma estratégia concertada renovada entre a investigação, meios digitais, cuidados de saúde e assistência social que complementasse a legislação existente;
  • Orientar a implementação de planos nacionais para as doenças raras com os mesmos objetivos mensuráveis;
  • Incentivar o investimento continuado na área das doenças raras, tanto a nível europeu como nacional, para garantir que não se perde a dinâmica.

A pandemia de COVID-19 realçou a vulnerabilidade dos nossos sistemas de saúde e da comunidade das doenças raras. Por outro lado, mostrou que, apesar de não conseguirmos planear o futuro, conseguimos preparar-nos para ele. Há que aprender a lição para estabelecer e reanalisar o impacto nas populações de pessoas com doenças raras, já de si vulneráveis, e, ao mesmo tempo, capitalizar a dinâmica que a crise trouxe na simplificação de processos, na colaboração ao nível da investigação e na atividade de regulação.

Yann Le Cam, Diretor Executivo da EURORDIS-Rare Diseases Europe, afirmou que 

«É altura de redefinir o foco das doenças raras para a próxima década: necessitamos de um enquadramento das políticas europeias adaptado às realidades presentes, para que possa incluir a excelência e alinhar as políticas com as novas tecnologias, valores e infraestruturas.

Os esforços europeus realizados desde 2009 vieram mostrar a dimensão dos avanços que se podem realizar  quando os planos nacionais e as estratégias para as doenças raras se coordenam entre países e integram a nível europeu. Agora não podemos perder a dinâmica: as recomendações do Rare 2030 apontam a direção que temos de seguir.»

Objetivos mensuráveis para as doenças raras

As recomendações do Rare 2030 oferecem um roteiro para um novo enquadramento das doenças raras, ao estabelecer pela primeira vez objetivos mensuráveis. Em linha com os Objetivos de Desenvolvimento Sustentável da ONU, estes objetivos definem uma direção comum a todos os Estados-membros da UE para que estes efetuem mudanças concretas para todos os seus cidadãos com uma doença rara.

Se um novo enquadramento para as doenças raras for implementado pelas instituições europeias e pelos governos dos Estados-membros, a expectativa subjacente às recomendações do Rare 2030 é que, até 2030:

  • Todas as pessoas afetadas por uma doença rara conhecida sejam diagnosticadas no prazo de seis meses após o primeiro contacto médico;
  • Estejam disponíveis 1000 novas terapias, e que estas sejam 3 a 5 vezes mais económicas;
  • O nível de vulnerabilidade psicológica, social e económica das pessoas com doenças raras e das suas famílias seja reduzido em um terço.

O relatório (em inglês) publicado hoje «Recomendações do Estudo Prospetivo Rare 2030: O futuro das doenças raras começa hoje (em inglês)» define oito grandes recomendações em torno do diagnóstico, do tratamento, dos dados, da investigação e dos cuidados integrados, cada uma delas acompanhada de objetivos mensuráveis para se poder monitorizar os progressos em toda a Europa.

Robert Madelin, Presidente da FIPRA International; Diretor da DG SANTE entre 2004 e 2010 e Consultor de Investigação do Rare 2030, afirmou:

«Foram o rigor e a amplitude do processo subjacente aos esforços do Rare 2030 que deram origem a uma visão de elevada qualidade, plasmada nestas páginas.

As mudanças reais nas políticas apresentadas podem desbloquear situações de interesse geral para a sociedade. Se formos capazes de concretizar esta visão, os benefícios não são apenas para os milhões de pessoas com doenças raras, as suas famílias, os empregadores e as comunidades, pois trarão consigo melhorias cruciais nos cuidados de saúde para lá das doenças raras.»

Estudo prospetivo Rare 2030: um futuro melhor concebido de raiz

Mais de 230 dos líderes de opinião mais dedicados da Europa no campo das doenças raras, entre outros, juntaram-se no Estudo prospetivo, participativo e iterativo em quatro fases para decidir sobre o melhor futuro para as pessoas que vivem com uma doença rara, concluindo hoje com as recomendações e objetivos da comunidade das doenças raras.

Na Conferência plenária do Rare 2030, mais de 1000 participantes irão subscrever as recomendações, com a participação e apoio de alguns dos principais políticos europeus, incluindo Stella Kyriakides (Comissária Europeia para a Saúde e Segurança Alimentar), Olivier Véran (Ministro da Solidariedade e Saúde, França), Jan Blatný (Ministro da Saúde, República Checa) e vários deputados do Parlamento Europeu.

Rebecca Skarberg, representante dos doentes a nível europeu e membro do painel de especialistas do Rare 2030, declarou:

«Uma inovação orientada pelas necessidades, sendo também uma responsabilidade conjunta, conduzirá a um futuro que não deixe para trás ninguém que viva com uma doença rara. A nossa qualidade de vida é definida por bem mais do que erros genéticos e sintomas. É também comunidade, independência, capacitação e aproveitamento do nosso potencial.

O Rare 2030 desenvolveu as recomendações com base no futuro que preferimos para que, assim, todos possamos viver a vida no seu melhor até 2030.»

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Leia as recomendações na sua totalidade aqui


Mais informações acerca das Recomendações do Rare 2030

Oito recomendações: roteiro para um enquadramento renovado das políticas

1. Um enquadramento europeu das políticas que oriente a implementação de planos e estratégias nacionais coerentes, monitorizados e avaliados regularmente por um órgão multiparticipado.

2. Um diagnóstico mais atempado, rápido e preciso de doenças raras através de uma melhor e mais congruente utilização dos padrões e dos programas harmonizados em toda a Europa, de novas tecnologias, e de abordagens inovadoras segundo as necessidades dos doentes.

3. Um ecossistema de cuidados de saúde altamente especializado, com suporte político, financeiro e técnico, a nível europeu e a nível nacional, que não deixe para trás nenhuma pessoa com uma doença rara, na incerteza quanto ao seu diagnóstico, cuidados ou tratamento.

4. Garantir a integração das pessoas com doenças raras na sociedade e na economia através da concretização de ações europeias e nacionais que reconheçam os seus direitos sociais.

5. Uma cultura que incentive uma participação significativa, o envolvimento e a liderança por pessoas com doenças raras, tanto no setor público como no privado.

6. A manutenção da investigação das doenças raras como prioridade — na investigação fundamental, clínica, translacional e social.

7. A máxima utilização dos dados para melhorar a saúde e o bem-estar das pessoas com doenças raras.

8. Melhorar a disponibilidade, a acessibilidade e a razoabilidade de custos ao atrair investimento, promover a inovação e incentivar a colaboração entre países para tratar das desigualdades.



Acerca do estudo prospetivo Rare 2030

O Rare 2030 é um estudo prospetivo que reuniu as opiniões de mais de 230 doentes, médicos e líderes de opinião para propor recomendações que conduzam a melhores políticas e a um futuro melhor para as pessoas com doenças raras na Europa. Este projeto de dois anos é cofinanciado pelo Programa de Projetos-Piloto e Ações Preparatórias da União Europeia (2014–2020).

Seguiu um processo prospetivo em quatro etapas:

1) Estabelecimento da atual base de dados
2) Identificação das tendências mais suscetíveis de ter impacto nas doenças raras durante a próxima década
3) Preparação de quatro potenciais cenários com base nas tendências que possam estar em jogo até 2030, decidindo qual o cenário preferencial de «Investimento na justiça social» e dando prioridade à inovação e colaboração segundo as necessidades dos doentes
4) Desenvolvimento de recomendações com base no cenário preferencial.

O estudo foi conduzido pela EURORDIS-Rare Diseases Europe, com nove parceiros e um painel com mais de 230 especialistas que contribuíram para a elaboração das recomendações.



Acerca da Conferência Plenária do Rare 2030: o futuro das doenças raras começa hoje

A Conferência Plenária do Rare 2030, intitulada «O futuro das doenças raras começa hoje», assinala o fim deste estudo prospetivo de dois anos e constituirá a ocasião de apresentar as recomendações do Rare 2030 para um novo enquadramento das políticas, contando com a presença de oradores de alto nível, como a deputada do Parlamento Europeu Frédérique Ries e a Comissária Europeia para a Saúde e Segurança Alimentar Stella Kyriakides.

Page created: 23/02/2021
Page last updated: 24/02/2021
 
 
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