A Comissão Científica para as Terapêuticas do Consórcio Internacional para a Investigação sobre Doenças Raras (IRDiRC) desenvolve recomendações essenciais ao desbloquear do potencial de desenvolvimento de terapêuticas para as doenças raras

Logótipo do IRDiRC

Recomendações da Comissão Científica para as Terapêuticas

A Comissão Científica para as Terapêuticas (TSC) do Consórcio Internacional para a Investigação sobre Doenças Raras (IRDiRC) está a criar recomendações que orientem as estratégias políticas e de financiamento que promovam o objetivo do IRDiRC de desenvolver 200 novas terapêuticas para as doenças raras até 2020.

As recomendações da TSC vão integrar um roteiro consolidado que o IRDiRC deverá seguir para facilitar a concretização das suas políticas. Mais especificamente, estas recomendações identificam as ações que mais impulsionam o desbloquear do desenvolvimento de terapêuticas para as doenças raras, acelerando assim a concretização do objetivo para 2020, ou seja, 200 novas terapêuticas. Estas políticas centram-se no desenvolvimento clínico colaborativo de terapêuticas para as doenças raras, sobretudo produtos órfãos que receberam orientação científica das agências reguladoras, com especial relevo para as necessidades por colmatar dos doentes. Deve ainda dar-se prioridade a produtos em fases não clínicas com conceitos solidamente validados para que solicitem a designação como medicamento órfão e a orientação científica.

As recomendações específicas sobre o processo de regulamentação incluem a promoção do diálogo com todas as partes interessadas, incluindo os doentes, sobre a estratégia de desenvolvimento clínico e geração de provas, se deve iniciar-se logo nas primeiras fases e manter-se em contínuo; processos regulatórios flexíveis expressos em orientações que estimulem desenhos mais adaptáveis que exijam a participação de menos doentes, menos tempo e menos recursos financeiros; acesso mais rápido e progressivo dos doentes (como Licenciamento adaptável na UE); e o desenvolvimento de parâmetros de avaliação centrados nos doentes e para eles relevantes, tais como a investigação do uso de critérios de avaliação indiretos.

As recomendações da TSC também dizem respeito a prioridades de financiamento para as organizações de financiamento do IRDiRC e a indicadores para avaliar o progresso em direção à meta de 200 novas terapêuticas para as doenças raras.

Os objetivos do IRDiRC

A investigação no domínio das doenças raras sofre de fragmentação gerada pela heterogeneidade das doenças raras e pela dispersão das populações de doentes. Consequentemente, há falta de colaboração e de coordenação relativamente à investigação e aos recursos para as mais de 6000 doenças raras identificadas até à data. O resultado é a duplicação de esforços e resultados de investigação que acabam paralisados, abandonados ou negligenciados. O Consórcio Internacional para a Investigação sobre Doenças Raras (IRDiRC) foi criado em abril de 2011, por iniciativa da Comissão Europeia e dos Institutos Nacionais de Saúde (EUA), para incentivar a colaboração internacional na investigação das doenças raras através do emparceiramento de investigadores e organizações que investem na pesquisa sobre doenças raras. O IRDiRC estabeleceu dois objetivos principais a realizar até ao ano de 2020: lançar 200 novas terapêuticas para as doenças raras e desenvolver os meios para diagnosticar a maioria destas doenças.

Envolvimento dos doentes no IRDiRC

O IRDiRC é dirigido por uma Comissão Executiva, três Comissões Científicas e uma série de grupos de trabalho. Cada uma das Comissões Científicas tem cerca de 15 membros do meio académico, das associações de doentes, da área do diagnóstico, da indústria farmacêutica e das entidades reguladoras. A Comissão Científica para as Terapêuticas proporciona orientações relativas à investigação pré-clínica e clínica do desenvolvimento de novas terapêuticas para as doenças raras. O Diretor Executivo da EURORDIS, Yann Le Cam, é o presidente da Comissão Científica para as Terapêuticas (TSC), eleito pelos seus membros e aprovado por todos os membros do IRDiRC – um sinal de que este consórcio leva a sério o envolvimento dos doentes nas políticas de investigação.

A TSC desenvolveu uma agenda focada no doente e os membros da TSC estão a desenvolver as recomendações com os quatro Grupos de Trabalho exclusivos da TSC (Biomarcadores da evolução patológica e resposta à terapêutica; Produtos químicos derivados, incluindo o reaproveitamento; Produtos derivados da biotecnologia, incluindo terapias celulares e génicas; e desenvolvimento e processos regulamentares dos medicamentos órfãos).

As recomendações da TSC ficarão prontas nos próximos meses.

 


Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira

Page created: 23/06/2014
Page last updated: 23/06/2014
 
 
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