A comunidade das doenças raras apela a uma mudança radical para melhorar o acesso dos doentes aos medicamentos

EURORDIS position paper on access to rare disease therapies in Europe

A EURORDIS e as mais de 700 associações de doentes que a integram apresentaram uma nova posição oficial a apelar a uma mudança radical para assegurar o acesso célere e total dos doentes às terapêutica das doenças raras na Europa.

A posição oficial intitulada «Quebrar o impasse para que todos acedam às terapêuticas» é um contributo da EURORDIS e dos seus membros e vem na sequência de um processo de reflexão que teve início no Simpósio da EURORDIS sobre a Melhoria do Acesso dos Doentes a Terapêuticas para as Doenças Raras, que teve lugar em fevereiro de 2017.

Esta posição oficial define uma nova abordagem com base em quatro pilares para ultrapassar os desafios que impedem o acesso dos doentes aos cuidados e aos medicamentos, bem como a ambição de, em 2025, ter 3 a 5 vezes mais novas terapêuticas para as doenças raras autorizadas por ano e 3 a 5 vezes mais baratas do que atualmente.

Por que razão é necessária uma nova abordagem para melhorar o acesso?

O estado atual da ciência e da tecnologia possibilita o surgimento de oportunidades sem precedentes para lidar com as necessidades médicas não satisfeitas das pessoas com doenças raras. Antes de este potencial poder ser traduzido em benefícios reais para a saúde, as questões em torno do acesso estão a criar um impasse.

A maioria das pessoas com doenças raras ou não tem acesso aos medicamentos de que necessita, ou o acesso concretiza-se com atrasos, ou nem sequer existe qualquer medicamento. Se uma terapêutica é autorizada para ser introduzida no mercado, mas não alcança aqueles que dela necessitam, o seu objetivo principal não é atingido.

Na psição oficial, a EURORDIS apela a um novo modelo com base num diálogo coletivo envolvendo todas as partes interessadas (doentes, indústria farmacêutica, autoridades competentes nacionais, ministérios da saúde nacionais, investigadores, cientistas e entidades reguladoras).

Yann Le Cam, diretor executivo da EURORDIS, afirmou: «quando é o acesso que está em causa, recusamo-nos a aceitar um não como resposta. Não nos submeteremos às debilidades do modelo atual. Nós, as pessoas com doenças raras, não somos o problema: somos parte da solução».

E acrescentou: «Precisamos de eliminar o fosso entre a inovação e o acesso. Todas as partes interessadas têm uma responsabilidade coletiva urgente para dar forma a uma nova abordagem que acelere a tradução dos mais importantes avanços científicos em novas terapêuticas.»

Quatro pilares para o sucesso

A nova posição oficial define uma abordagem com base em quatro pilares e que engloba:

  1. Um novo modelo para cortar custos e acelerar a I&D (ler mais);

  2. O diálogo e a cooperação na fase inicial entre os sistemas de saúde sobre a determinação do valor de um medicamento e sobre o acesso dos doentes (ler mais);

  3. Um quadro de cooperação europeu transparente entre sistemas nacionais de saúde para a determinação de preços justos e de impactos sustentáveis no orçamento da saúde (ler mais); e

  4. Uma abordagem contínua para a produção de dados associados às despesas do orçamento da saúde (ler mais).

A posição oficial também dissipa equívocos em torno da fixação do preço dos medicamentos órfãos e estabelece os critérios para a autorização de introdução no mercado e a definição dos preços dos medicamentos para as doenças raras.


Eva Bearryman, Communications Manager, EURORDIS
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira

Page created: 13/12/2017
Page last updated: 11/12/2017
 
 
A voz das pessoas com doenças raras na EuropaEURORDIS A voz internacional das pessoas com doenças raras, Rare Diseases Internacional, é uma iniciativa da EURORDISRare Disease International Reúne doentes, famílias e especialistas para partilhar experiências num fórum multilinguístico. RareConnect O programa Rare Barometer é uma iniciativa da EURORDIS para a realização de inquéritos para transformar a experiência das pessoas com doenças raras em números e factos que podem ser partilhados com os responsáveis pela tomada de decisões.Rare Barometer An international awareness raising campaign taking place on the last day of February each year, Rare Disease Day is a EURORDIS initiativeRare Disease Day Adira ao maior encontro europeu das partes interessadas no âmbito das doenças raras na Conferência Bienal Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos. A ECRD é uma iniciativa da EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases