ECRD de 2014 em Berlim: Colocar as peças do puzzle das doenças raras no lugar

Participantes na ECRD de 2014 em Berlim

A 7.ª Conferência Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos, ECRD 2014 Berlim, que teve lugar de 8 a 10 de maio, juntou mais de 750 participantes – representantes dos doentes, profissionais de saúde, cientistas, representantes da indústria, decisores políticos, entidades reguladoras e entidades financiadoras –, oriundos de mais de 40 países, na animada cidade de Berlim. A ECRD, que ocorre de dois em dois anos, constitui uma plataforma única para debater e orientar as políticas de todas as doenças raras e de todas as partes interessadas, em todos os países da Europa e de outros continentes. Como sempre, deu a conhecer os mais recentes desenvolvimentos e tendências no universo das doenças raras, incluindo as iniciativas e os progressos alcançados. Com um grande sentido de unidade e de responsabilidade, os participantes promoveram um verdadeiro intercâmbio internacional de experiências e ideias, dando forma ao "Puzzle das Doenças Raras". 

O Puzzle das Doenças Raras

Esta sétima edição da ECRD dedicou-se a colocar no lugar as diferentes peças do puzzle das doenças raras que foram identificadas ao longo dos últimos vinte anos e que se juntaram nos seis temas gerais da conferência: Melhoria dos cuidados de saúde; Geração e divulgação de conhecimentos; Investigação – da descoberta até aos doentes; Estado da arte e práticas inovadoras no âmbito dos produtos órfãos; Conceitos emergentes e políticas futuras sobre terapias das doenças raras; Para além dos cuidados médicos. Ao longo de dois dias intensos e ricos, os vários elementos desses temas foram apresentados, discutidos e debatidos em 36 sessões que abrangeram os seis temas gerais. O único problema foi escolher em que sessões participar!

Avril DalyA Sessão de Abertura da ECRD 2014 Berlim teve início com Avril Daly (Fighting Blindness Ireland) e Jytte Lyngvig (DIA), a que se seguiram as conferências inaugurais de Annette Widmann-Mauz (Secretário de Estado Parlamentar no Ministério Federal da Saúde da Alemanha), Christoph Nachtigäller (ACHSE), Irene Norstedt (Comissão Europeia) e Lesley Greene (CLIMB). As estratégias nacionais para as doenças raras foram evocadas, com uma apresentação do plano alemão que foi adotado em agosto de 2013.

A Sessão Plenária permitiu motivar ainda mais os participantes com uma apresentação especial de quatro minutos que mostrou a história, a evolução e o estado do movimento europeu das doenças raras, dando o tom e pondo todos no estado de espírito apropriado para continuar a viagem para proporcionar tratamentos, recursos e informações para as pessoas que vivem com uma doença rara na Europa e noutros continentes. Na Sessão Plenária, moderada por Durhane Wong Rieger (CORD) e com uma apresentação de John F. Ryan (Comissão Europeia), procedeu-se ao balanço do impacto da Recomendação do Conselho relativa a uma ação europeia no domínio das doenças raras e apresentou-se uma visão geral sobre os desafios futuros. Foi reiterado que o quadro regulamentar para as doenças raras está bem desenvolvido na Europa e que o desafio agora é garantir que as políticas e iniciativas atuais e futuras otimizam os regulamentos existentes tanto quanto possível.

De facto, à medida que mais países desenvolvem e implementam estratégias para as doenças raras, as partes interessadas estão a trabalhar afincadamente para desenvolver os recursos que essas estratégias implicam, incluindo os Centros de Referência e as Redes Europeias de Referência para as doenças raras. Houve sessões com bastantes participantes dedicadas às boas práticas para desenvolvimento, funcionamento e avaliação dos Centros de Referência e das Redes Europeias de Referência. Uma vez que as agências a nível europeu têm dado prioridade às doenças raras nas suas estratégias de financiamento, e a indústria tem tido mais tratamentos de doenças raras na fase de desenvolvimento, as sessões sobre iniciativas para garantir que os doentes podem aceder aos tratamentos para as doenças raras à medida que eles ficam disponíveis também atraíram bastantes participantes. As sessões dedicadas aos Regimes de Acesso Progressivo dos Doentes, ao Envolvimento dos Doentes na Avaliação dos Benefícios e Riscos, aos Mecanismos de Acesso Coordenado e ao Quadro de Valor Transparente, aos Acordos de Entrada Controlada e a outras ideias emergentes para apoiar o acesso a medicamentos órfãos foram bastante participadas e as discussões foram ricas, ainda que por vezes complexas. Ao longo de todas as sessões, os doentes e os representantes dos doentes tiveram um papel de destaque, partilhando as suas experiências, desafios e necessidades. A contagem informal de braço no ar em várias sessões mostrou que os participantes estavam distribuídos de forma equilibrada, com representação idêntica de todos os grupos interessados presentes. Assim, numa sessão sobre desenvolvimento de medicamentos órfãos, por exemplo, quando alguns doentes afirmaram que não queriam placebos em ensaios clínicos sobre doenças raras progressivas para as quais o tempo é fundamental, estavam presentes membros da indústria e da academia que puderam ouvir a perspetiva dos doentes.

ECRD: uma fonte de capacitação para todos

Enquanto ponto de encontro para todas as partes interessadas partilharem as suas necessidades, experiências e desafios, a ECRD 2014 Berlim permitiu capacitar os participantes, promovendo a informação e a compreensão sobre as iniciativas emergentes, tais como os mecanismos para facilitar o acesso aos tratamentos, a codificação das doenças raras nos sistemas de saúde, os registos das doenças raras, o papel dos média em dar visibilidade às doenças raras, o papel dos doentes no desenvolvimento de tratamentos, a falta de medicamentos, lidar com as necessidades médicas que continuam por satisfazer, os desafios sociais das doenças raras e a promoção da autonomia e da independência. Como Elizabeth Vroom (United Parent Projects MD, Holanda) referiu na sessão sobre Como Dar Forma a um Quadro Melhor para o Desenvolvimento de Medicamentos Órfãos: a Colaboração EMA/FDA, quando se trata de doenças raras, todas as partes interessadas estão numa fase de aprendizagem – doentes, cientistas, indústria, profissionais de saúde, entidades reguladoras e entidades financiadoras. Estamos a aprender à medida que avançamos e estamos a aprender uns com os outros.

Houve muitas comunicações excelentes durante a conferência e que estão agora disponíveis online. Entre os muitos presidentes de painéis e oradores ilustres na ECRD 2014 Berlim estiveram Stefan Schreck, diretor da Unidade de Informação para a Saúde na DG de Saúde e Defesa do Consumidor da Comissão Europeia; Irene Norstedt, diretora da Unidade de Medicina Personalizada da DG de Investigação da Comissão Europeia; Paul Lasko, presidente do Consórcio Internacional para a Investigação sobre Doenças Raras (IRDiRC); Jordi Llinares Garcia da Agência Europeia de Medicamentos; e Greet Musch, Diretor Geral de Pré-autorização da Agência Federal para os Medicamentos e Produtos de Saúde da Bélgica.

Como sempre, a ECRD 2014 Berlim contou com interpretação simultânea para alemão, espanhol, francês, polaco e russo nas sessões principais. Outras particularidades populares da ECRD 2014 Berlim incluíram 200 pósteres para consulta e discussão e que estão agora disponíveis online; inúmeras oportunidades informais para o estabelecimento de redes durante todo o evento; a App para iPhone e Android disponível gratuitamente e que disponibilizava acesso completo ao programa de conferências e aos pósteres; o mural do Twitter que mostrava os tweets #ECRDBerlin ao vivo do chat do Twitter num grande ecrã no átrio da conferência; e fotografias da Fundação Húngara de síndrome de Rett e do Concurso Fotográfico da EURORDIS que foram mostradas num ecrã durante todo o evento.

A próxima ECRD terá lugar em 2016, em Edimburgo – esperamos que se possa juntar a nós!

Entretanto, veja as Fotos da ECRD de 2014 em Berlim.


Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira

Page created: 20/05/2014
Page last updated: 30/05/2014
 
 
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