A melhoria do acesso dos doentes a tratamentos numa encruzilhada: aprender com o passado, olhar para o futuro

Representantes dos ePAG em debate

Até ao fim de 2020, a Comissão Europeia irá propor uma nova Estratégia Farmacêutica que irá mudar a forma como é efetuada a inovação, o desenvolvimento e o acesso a tratamentos na Europa.

O acesso a medicamentos é um problema muito relevante para as pessoas com doenças raras. Para a maioria, o acesso aos medicamentos de que necessitam é demorado ou nulo, ou simplesmente não existe.

Um inquérito recente realizado pela Rare Barometer, ao qual responderam mais de 7500 pessoas da Europa e de todo o mundo, mostrou que, apesar de 69% das pessoas com doenças raras terem recebido tratamento para a sua patologia, apenas 5% tinham recebido um tratamento transformador aprovado para toda a União Europeia.[1] Tal como definido na nossa declaração de 2018 «Quebrar o impasse para que todos acedam às terapêuticas», as pessoas com doenças raras merecem o mesmo acesso a tratamentos de qualidade que a população em geral.

Estabelecer nova legislação a nível europeu constitui uma oportunidade de reflexão sobre o acesso das pessoas com doenças raras aos tratamentos: como é que podemos fazer um balanço dos progressos conseguidos nas últimas duas décadas e garantir que avançamos de maneira a que ninguém fique para trás?

O que é que conseguimos até agora?

Durante estas últimas duas décadas, a EURORDIS e as associações de doentes que a integram dedicaram uma boa parte dos seus esforços a melhorar o acesso dos doentes aos medicamentos.

Regulamento relativo aos medicamentos órfãos: um novo ecossistema para o desenvolvimento de tratamentos

O Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos ajudou a transformar a vida de muitas pessoas com doenças raras, com 181 novos tratamentos órfãos aprovados e obtidas 2286 designações como medicamentos órfãos.

Este Regulamento continua a ser bem-sucedido em cumprir o seu objetivo principal — atrair investimento para desenvolver terapêuticas para doenças potencialmente mortais ou debilitantes destinadas a milhões de pessoas que vivem sem opções de tratamento ou sem opções de tratamento satisfatórias.

Colaboração transfronteiriça para estar na vanguarda da inovação

A colaboração transfronteiriça e o apoio de instituições europeias permitiu que muito fosse realizado no campo das doenças raras. As Redes Europeias de Referência criaram uma estrutura transparente para a partilha de conhecimentos e orientações de tratamento, além de estabelecerem centros de referência que proporcionam terapêuticas transformadoras. O Programa Conjunto Europeu sobre Doenças Raras ampliou estas redes, criando um ecossistema abrangente e sustentável que permite a existência de um ciclo virtuoso entre investigação, cuidados e inovação médica.

As pessoas com doenças raras têm assento à mesa do desenvolvimento de medicamentos

Os representantes das pessoas com doenças raras tornaram-se ainda atores importantes no desenvolvimento e na aprovação de tratamentos. A EURORDIS Open Academy desempenha um papel crucial na capacitação dos doentes, ao muni-los dos conhecimentos e das aptidões para se envolverem nas conversações com as entidades reguladoras e as empresas.

Nick Sireau, diretor executivo e presidente da AKU, esteve envolvido no processo do parecer positivo que a Agência Europeia de Medicamentos atribuiu ao primeiro tratamento eficaz para AKU, tendo sido um dos mais de 400 alunos, de mais de 40 países, que passaram pelo Curso de Verão da EURORDIS nos últimos 13 anos. A esse propósito, afirmou que:

«A EURORDIS foi uma enorme fonte de apoio ao trabalho que realizámos durante estes 17 anos, que culminou no parecer positivo que a Agência Europeia de Medicamentos deu a um tratamento para a AKU.

Destaco especialmente o Curso de Verão da EURORDIS, que frequentei em junho de 2011, que me deu a conhecer todo o processo de regulamentação e ajudou a definir a nossa estratégia.»

Que desafios restam?

Contudo, ainda existem grandes dificuldades no acesso a tratamentos aprovados. A necessidade de agir de forma urgente é notória.

Continuamos a testemunhar casos em que os doentes e as suas famílias não têm acesso a um dado medicamento, quando esse mesmo medicamento está disponível no país vizinho. Foi esta a barreira ao acesso que 22% dos participantes no inquérito revelaram.[1] Este acesso desigual dos doentes não pode continuar.

No nosso quotidiano, observamos inúmeros exemplos de situações em que o preço de um novo medicamento órfão é o grande obstáculo a que fabricantes e entidades financiadoras cheguem a acordo, com eventuais consequências dramáticas para os doentes que procuram o acesso às terapêuticas.

Este ciclo repete-se à medida que muitos novos e interessantes desenvolvimentos científicos no diagnóstico e nos tratamentos trazem a promessa de novas terapêuticas, mas o seu elevado preço impede-os de chegar rapidamente aos doentes. O Rare Impact avaliou os desafios e propõe soluções para o acesso a estes tratamentos transformadores para as doenças raras na Europa, estando agora disponíveis os relatórios por país.

O que queremos ver nesta Estratégia Farmacêutica europeia?

Em 2018, definimos a ambição de ver três a cinco vezes mais terapêuticas para as doenças raras por ano, três a cinco vezes mais baratas em 2025 do que são hoje. O princípio que nos rege mantém-se: como podemos ter mais e melhores tratamentos para as pessoas com doenças raras?

Para o ano, apresentaremos as nossas recomendações finais com base no Rare 2030, um estudo prospetivo que explora cenários futuros para as doenças raras. O objetivo é utilizá-las para informar as decisões políticas e para construir um futuro melhor para as pessoas com doenças raras. Como seria de prever, o acesso aos tratamentos é um dos temas principais. As várias partes interessadas neste domínio estiveram envolvidas no desenvolvimento desta visão; agora, em conjunto, devem assumir a responsabilidade de a concretizar.

Para impulsionar as mudanças de que necessitamos, a nova Estratégia Farmacêutica na Europa tem de abordar duas questões essenciais: as enormes desigualdades na rapidez de acesso, e o investimento em investigação para aumentar o ritmo de desenvolvimento de novos tratamentos.

Yann Le Cam, Diretor Executivo da EURORDIS, comentou:

«É completamente inaceitável que apenas estejam disponíveis meia dúzia de tratamentos transformadores para as pessoas com doenças raras. Os doentes europeus não deviam ter de viver com as consequências de um sistema fragmentado que existe entre 28 mercados distintos e que não conduz a um acesso eficaz aos medicamentos.

Acreditamos que é possível um novo ecossistema, um quadro assente numa abordagem global para a inovação na resposta às necessidades médicas por atender e na sustentabilidade dos sistemas de saúde, mantendo o atrativo financeiro para a indústria e os investidores.

A oportunidade de o fazer numa nova Estratégia Farmacêutica não pode ser desperdiçada. A UE deve ter a ambição de se tornar líder mundial na indústria dos cuidados de saúde, em particular das doenças raras, atualmente à frente na inovação em tratamentos.»

[1] Inquérito Rare Barometer sobre a experiência das pessoas com doenças raras com os tratamentos (2019); Resultados apresentados na Conferência Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos de 2020; dados disponíveis sob pedido

 

 


Jenny Steele, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 13/10/2020
Page last updated: 14/10/2020
 
 
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