Revisão do quadro da UE relativamente ao setor farmacêutico para garantir a igualdade de acesso às terapias para as doenças raras

Criança a usar um aparelho respiratório

Apesar dos avanços científicos realizados ao longo dos anos, muitas pessoas com doenças raras ainda não têm acesso a terapias eficazes e, acima de tudo, a curas. A revisão da legislação farmacêutica a nível europeu constitui uma oportunidade de responder às necessidades das pessoas com doenças raras, promover mais investigação e garantir a igualdade de acesso aos medicamentos órfãos na Europa.

Nos últimos anos, foram feitos grandes progressos na área das doenças raras, tendo quase 2400 designações como medicamentos órfãos resultado em 199 medicamentos órfãos autorizados na União Europeia desde o ano 2000. Novos medicamentos e tratamentos ajudaram a aumentar a esperança média de vida e a garantir uma vida melhor a milhões de pessoas afetadas por doenças raras.

Contudo, para muitas pessoas com doenças raras, o acesso às terapias pode ser difícil ou mesmo impossível devido à indisponibilidade de tratamentos. Apesar dos grandes avanços na investigação, 31% das pessoas com doenças raras nunca receberam tratamento para a sua doença. Apenas 3% referiram ter beneficiado de tratamento para evitar as manifestações clínicas da doença rara, tendo 5% recebido tratamento curativo diretamente ligado ao seu problema. No total, mais de 90% dos doentes indicam que, neste momento, têm necessidades médicas por satisfazer.

Frequentemente, as pessoas com doenças raras e os seus cuidadores sentem-se isolados e sem apoio, deparando-se ainda com dificuldades financeiras em aceder a serviços médicos especializados. Em 2019, pelo menos 1/5 das pessoas com doenças raras tinha dificuldade em aceder ao tratamento de que necessitavam por este não estar disponível no local onde viviam. Além disso, 12% referiram não ter conseguido pagar o tratamento de que necessitavam ou de obter apoio financeiro para viajar e receber tratamento noutro país.

Repensar a legislação farmacêutica

A igualdade deve estar na base de todas as políticas de cuidados de saúde, seja a nível nacional, seja a nível internacional. A igualdade constitui o princípio subjacente à posição oficial da EURORDIS acerca da igualdade de acesso às terapêuticas para as doenças raras (2018), sobre a qual assenta a nossa contribuição para a revisão dos medicamentos pediátricos e órfãos. 

Esta é também uma das ideias centrais das recentemente publicadas Recomendações do Rare 2030, o resultado de um estudo prospetivo de dois anos realizado pela EURORDIS e mais de 250 especialistas de toda a comunidade das doenças raras. Em particular, as conclusões definem o rumo para melhorar o acesso a tratamentos economicamente comportáveis e disponíveis, e para aumentar o investimento na inovação e investigação de novos medicamentos órfãos. Isto traduzir-se-ia em:

  • 1000 novas terapias disponíveis até 2030, em linha com a visão do IRDiRC;
  • Tratamento aprovado para 500 doenças raras diferentes, abrangendo 50% da população total de pessoas com doenças raras na Europa;
  • Tratamentos curativos, estabilizantes e sintomáticos para 200 das 400 doenças raras mais frequentes, abrangendo 90% da população das pessoas por elas afetadas;
  • Disponibilidade de tratamentos curativos ou transformadores para pelo menos 100 doenças raras do grupo que afeta menos de 1 em 100 000 pessoas; e
  • No geral, terapias para as doenças raras 3 a 5 vezes mais económicas e disponíveis.

«As lições aprendidas com a pandemia de COVID-19 mostram que a Europa precisa de afirmar a sua ambição em ser líder mundial na saúde, encarando-a mais como um investimento do que como um custo. Com a revisão do Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos e a futura Estratégia da UE para o setor farmacêutico, a Europa tem uma oportunidade única para promover o investimento na investigação e inovação em doenças raras — onde pode atingir o maior valor acrescentado — abrindo caminho a uma nova geração de tratamentos altamente inovadores. Apenas através do desenvolvimento de tratamentos potencialmente curativos e transformadores, da redução dos atrasos e da garantia da igualdade de acesso às terapias poderemos efetivamente não deixar ninguém para trás» — afirmou Yann Le Cam, Diretor Executivo da EURORDIS-Rare Diseases Europe.

Ao propor legislação que sirva de modelo para a forma como as coisas serão feitas nos próximos 20 anos, a Europa tem de ponderar o que funciona e o que não funciona para as pessoas com doenças raras. Não obstante apreciarmos a avaliação e algumas das opções estipuladas nos Regulamentos relativos aos medicamentos órfãos e aos medicamentos pediátricos, acreditamos que subsistem áreas por tratar. 

Para que a Europa mantenha a sua posição como líder global, a EURORDIS apela a:

  • Esforços políticos que incluam as doenças mais raras, não beneficiando apenas algumas áreas de doenças; 
  • Prioridades de investigação assentes nas necessidades por responder, não se dirigindo apenas aos conhecimentos existentes sobre uma doença, à disponibilidade dos tratamentos existentes, ou à gravidade da doença e a sua prevalência; 
  • Uma abordagem ao desenvolvimento e ao acesso a tratamentos para as doenças raras na Europa que seja uniforme, coordenada e centrada na pessoa, levando a um maior investimento na investigação e no desenvolvimento de medicamentos e criando melhorias duradouras no acesso dos doentes e na monitorização da saúde;
  • Uma ligação clara às iniciativas propostas na Estratégia para o setor farmacêutico, nomeadamente sobre a cooperação no acesso e no preço, onde a Europa pode ter um valor acrescentado real.

Aprender com a pandemia

A pandemia trouxe consigo uma resposta internacional sem precedentes, bem como um esforço concertado de instituições científicas, associações de doentes e entidades governamentais e reguladoras para combater o surto de COVID-19. O coronavírus veio salientar a importância da cooperação europeia na investigação e na inovação, bem como a necessidade de uma gestão transfronteiriça coordenada. Nestes tempos difíceis, a Europa, unida por um objetivo comum, colocou a colaboração antes da competição, a segurança pública antes dos lucros e proporcionou uma flexibilidade significativa ao nível da regulação para ajudar a atingir os resultados pretendidos. As mesmas estratégias e abordagens que permitiram combater a COVID-19 podem ser replicadas para fomentar o investimento e a investigação e para garantir a igualdade de acesso a terapias por parte das pessoas com doenças raras.

«A pandemia de COVID-19 demonstrou que a igualdade de acesso a medicamentos na Europa, algo que há muito era defendido pelos grupos de doentes, é exequível. A avaliação inicial do impacto do enquadramento europeu a nível farmacêutico constitui uma oportunidade para desenvolver uma coordenação europeia e garantir que nenhuma pessoa com uma doença rara fica sem tratamento»— acrescentou Simone Boselli, EURORDIS Public Affairs Director.

Esta é uma ocasião única para repensar o quadro legal europeu a nível farmacêutico e construir um futuro melhor para as pessoas com doenças raras. Com a avaliação e a revisão da legislação farmacêutica geral no horizonte, estamos numa encruzilhada onde podemos influenciar positivamente a legislação futura em prol da nossa comunidade de doentes ao aplicar conhecimentos que adquirimos duramente à custa da COVID-19.

A EURORDIS e a sua comunidade estão prontas para contribuir para soluções que sejam verdadeiramente orientadas para os doentes e respondam às suas necessidades ainda por satisfazer.

A EURORDIS apela às associações de doentes e a outras partes interessadas que deem a sua opinião sobre o roteiro da Comissão Europeia sobre a avaliação da legislação farmacêutica geral até 27 de abril de 2021. A EURORDIS está a elaborar uma posição oficial comum baseada na perspetiva dos seus membros para estimular a investigação e o desenvolvimento de medicamentos órfãos e promover a igualdade de acesso a terapias para as doenças raras na Europa. 

Para mais informações, contactar Simone Boselli: simone.boselli@eurordis.org.

 


Stanislav Ostapenko, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 14/04/2021
Page last updated: 16/04/2021
 
 
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