- О EURORDIS
- О редких заболеваниях
- Политика
- Об орфанных препаратах
- Что такое орфанный препарат?
- Содействие разработке орфанных препаратов
- Присвоение препарату статуса орфанного
- Повышаем безопасность лекарств
- Ранний доступ к лекарствам
- Наша роль
- Участие представителей пациентов в процессе разработки орфанных препаратов
- Обеспеченность больных орфанными препаратами
- Оценка медицинских технологий
- Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных и/или прошедших процедуру регистрации
- Истории из пациентов
- Услуги и Oбучение
- Присоединяйтесь
- Новости и события
Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных и/или прошедших процедуру регистрации
Подробную информацию о применяемых в Европе процедурах подачи и рассмотрения заявок на присвоение препарату статуса орфанного можно найти на сайте EMA (Европейского агентства по лекарственным средствам).
Полный список орфанных препаратов, включающий препараты с орфанным статусом и зарегистрированные орфанные препараты, доступные в Европе, приводится на сайте ec.europa.eu
Обновленный список препаратов, прошедших процедуру регистрации
Смотрите список препаратов для лечения редких заболеваний, которые в настоящее время разрешены в ЕС.
|
Medicinal Product |
Marketing Authorisation Holder |
Therapeutic Indication |
Date of Marketing Authorisation |
|
Isturisa® (osilodrostat) |
Novartis Europharm Limited | Cushing Syndrome | 09/01/2020 |
|
Polivy® (polatuzumab vedotin) |
Roche Registration GmbH | Diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) | 16/01/2020 |
|
Givlaari® (givosiran) |
Alnylam Netherlands B.V. |
Acute hepatic porphyria |
02/03/2020 |
|
Trepulmix® (treprostinil) |
SciPharm Sàrl |
Chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) |
03/04/2020 |
|
Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) |
AveXis EU Limited |
Spinal muscular atrophy (SMA) |
18/05/2020 |
|
Reblozyl® (luspatercept) |
Celgene Europe B.V. | Beta thalassaemia & Myelodysplastic syndromes | 25/06/2020 |
|
Daurismo® (glasdegib) |
Pfizer Europe MA EEIG | Newly-diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) | 26/06/2020 |
|
Pretomanid FGK (pretomanid) |
FGK Representative Service GmbH | Adults with drug-resistant tuberculosis | 31/07/2020 |
|
Hepcludex (bulevirtide) |
MYR GmbH | Chronic (long-term) hepatitis delta virus (HDV) infection in adults | 31/07/2020 |
|
Idefirix (imlifidase) |
Hansa Biopharma AB | Prevent the body from rejecting a newly transplanted kidney | 25/08/2020 |
|
Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) |
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited | Cystic fibrosis | 21/08/2020 |
|
Blenrep (belantamab mafodotin) |
GlaxoSmithKline (Ireland) Limited | Multiple Myeloma | 25/08/2020 |
|
Ayvakyt (avapritinib) |
Blueprint Medicines (Netherlands) B.V. | Gastrointestinal stromal tumour (GIST) | 24/09/2020 |
|
Arikayce liposomal (amikacin sulfate) |
Insmed Netherlands B.V. |
Adults with a lung infection caused by Mycobacterium avium complex (MAC) |
27/10/2020 |
|
Adakveo (crizanlizumab) |
Novartis Europharm Limited | Anemia, Sickle Cell | 28/10/2020 |
|
Obiltoxaximab SFL (obiltoxaximab) |
SFL Pharmaceuticals Deutschland GmbH | Anthrax | 18/11/2020 |
|
Oxlumo (lumasiran) |
Alnylam Netherlands B.V. | Hyperoxaluria, Primary | 19/11/2020 |
|
Libmeldy (autologous CD34+ cells encoding ARSA gene) |
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV |
Metachromatic leukodystrophy (MLD) |
17/12/2020 |
|
Fintepla® (fenfluramine) |
Zogenix ROI Limited |
Seizures associated with Dravet syndrome |
18/12/2020 |
Социальные сети
 |
 |
 |
 |
Узнавайте новости из жизни международного сообщества, занимающегося решением проблем пациентов с редкими заболеваниями!Сайт соответствует требованиям о стандарте HONcode.
МЫ БЛАГОДАРНЫ ЗА ФИНАНСОВУЮ ПОДДЕРЖКУ, ОКАЗЫВАЕМУЮ НАШЕМУ САЙТУ:
This website received funding under an operating grant from the European Union’s Health Programme (2014-2020)
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in Europe
Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мира
Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом
Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. 
День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраля
Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.
Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мира
Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом
Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями.
День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраля
Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.