Languages

Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных и/или прошедших процедуру регистрации

Подробную информацию о применяемых в Европе процедурах подачи и рассмотрения заявок на присвоение препарату статуса орфанного можно найти на сайте EMA (Европейского агентства по лекарственным средствам).

Полный список орфанных препаратов, включающий препараты с орфанным статусом и зарегистрированные орфанные препараты, доступные в Европе, приводится на сайте ec.europa.eu

Learn more about the Orphan designation process in Europe

прошедших процедуру регистрации
Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных

Обновленный список препаратов, получивших прошедших процедуру регистрации

> 2017 marketing authorisations

Medicinal Product	Marketing Authorisation Holder	Therapeutic Indication	Date of Marketing Authorisation
Alofisel® (darvadstrocel)	Tigenix, S.A.U.	Complex anal fistulas in adults with Crohn’s disease	23/03/2018
Amglidia® (glibenclamide)	Ammtrek	Neonatal diabetes	24/05/2018
Cablivic® (caplacizumab)	Ablynx NV	Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP)	31/08/2018
Crysvita® (burosumab)	Kyowa Kirin Limited	X-linked hypophosphataemia	19/02/2018
Jorveza® (budesonide)	Dr. Falk Pharma GmbH	Eosinophilic oesophagitis	08/01/2018
Lamzede® (velmanase alfa)	Chiesi Farmaceutici S.p.A.	Alpha-mannosidosis	23/03/2018
Mepsevii® (vestronidase alfametreleptin)	Ultragenyx Germany GmbH	Mucopolysaccharidosis type VII (MPS VII, also known as Sly syndrome)	23/08/2018
Myalepta® (metreleptin)	Aegerion Pharmaceuticals B.V.	Lipodystrophy	30/07/2018
Mylotarg® (gemtuzumab ozogamicin)	Pfizer Limited	Acute myeloid leukemia	19/04/2018
Onpattro® (patisiran)	Alnylam Netherlands B.V.	Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR)	26/08/2018
Premyvis® (letermovir)	Merck Sharp & Dohme Limited	Cytomegalovirus infection prevention following haematopoietic stem cell transplant	08/01/2018
Rubraca® (rucaparib)	Clovis Oncology UK Limited	High-grade cancers of the ovary, fallopian tubes and peritoneum	24/05/2018
Teedgsi® (inotersen sodium)	Ionis USA Ltd	Hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR)	06/07/2018
Verkazia® (ciclosporin)	Santen Oy	Keratoconjunctivitis (VKC) in children and adolescents from 4 to 18 years of age.	06/07/2018
Vyxeos® (daunorubicin / cytarabine)	Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited	Adults with newly diagnosed acute myeloid leukaemia	22/08/2018
Yescarta® (axicabtagene ciloleucel)	Kite Pharma EU B.V.	Diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) and primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL)	23/08/2018

Marketing authorisations since 2000

Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных

2018

Jan - Feb - Mar - Apr - May - Jun - July - Sep - Oct

2017

Jan - Feb - Mar - Apr - May - Jun - July- Sep - Oct - Nov - Dec

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Year	Applications submitted	Positive COMP opinions	Applications withdrawn	Negative COMP opinions	Designations granted by the Commission	Orphan medicinal products authorised	Orphan designations included in authorised therapeutic indication
2018	187	131	77	2	115	11	14
2017	260	144	96	2	138	14	15
2016	330	220	82	2	209	14	14
2015	258	177	94	1	190	14	21
2014	329	196	61	2	187	15	16
2013	201	136	60	1	136	7	8
2012	197	139	52	1	148	10	12
2011	166	111	45	2	107	5	5
2010	174	123	51	2	128	4	4
2009	164	113	23	0	106	9	9
2008	119	86	31	1	73	6	7
2007	125	97	19	1	98	13	13
2006	104	81	20	2	80	9	11
2005	118	88	30	0	88	4	4
2004	108	75	22	4	73	6	6
2003	87	54	41	1	55	5	5
2002	80	43	30	2	49	4	4
2001	83	62	27	1	64	3	3
2000	72	26	6	0	14	0	0
Total	3162	2102	866	27	2067	153	171