- О EURORDIS
- О редких заболеваниях
- Политика
- Об орфанных препаратах
- Что такое орфанный препарат?
- Содействие разработке орфанных препаратов
- Присвоение препарату статуса орфанного
- Повышаем безопасность лекарств
- Ранний доступ к лекарствам
- Наша роль
- Участие представителей пациентов в процессе разработки орфанных препаратов
- Обеспеченность больных орфанными препаратами
- Оценка медицинских технологий
- Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных и/или прошедших процедуру регистрации
- Истории из пациентов
- Услуги и Oбучение
- Присоединяйтесь
- Новости и события
Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных и/или прошедших процедуру регистрации
Подробную информацию о применяемых в Европе процедурах подачи и рассмотрения заявок на присвоение препарату статуса орфанного можно найти на сайте EMA (Европейского агентства по лекарственным средствам).
Полный список орфанных препаратов, включающий препараты с орфанным статусом и зарегистрированные орфанные препараты, доступные в Европе, приводится на сайте ec.europa.eu
Обновленный список препаратов, получивших прошедших процедуру регистрации
> 2017 marketing authorisations
|
Medicinal Product |
Marketing Authorisation Holder |
Therapeutic Indication |
Date of Marketing Authorisation |
|
Alofisel® (darvadstrocel) |
Tigenix, S.A.U. | Complex anal fistulas in adults with Crohn’s disease | 23/03/2018 |
|
Amglidia® (glibenclamide) |
Ammtrek | Neonatal diabetes | 24/05/2018 |
|
Cablivic® (caplacizumab) |
Ablynx NV | Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) | 31/10/2018 |
|
Crysvita® (burosumab) |
Kyowa Kirin Limited | X-linked hypophosphataemia | 19/02/2018 |
|
Jorveza® |
Dr. Falk Pharma GmbH | Eosinophilic oesophagitis | 08/01/2018 |
|
Kymriah® (tisagenlecleucel) |
Novartis Europharm Limited | B-cell acute lymphoblastic leukaemia (ALL), in children and young adults up to 25 years and diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) in adults | 22/08/2018 |
|
Lamzede® |
Chiesi Farmaceutici S.p.A. | Alpha-mannosidosis | 23/03/2018 |
|
Luxturna® (voretigene neparvovec) |
Spark Therapeutics Ireland Ltd | Adults and children with loss of vision due to inherited retinal dystrophy | 22/11/2018 |
|
Mepsevii® (vestronidase alfametreleptin) |
Ultragenyx Germany GmbH | Mucopolysaccharidosis type VII (MPS VII, also known as Sly syndrome) | 23/08/2018 |
|
Myalepta® (metreleptin) |
Aegerion Pharmaceuticals B.V. | Lipodystrophy | 30/07/2018 |
|
Mylotarg® |
Pfizer Limited | Acute myeloid leukemia | 19/04/2018 |
|
Namuscla® (mexiletine hcl) |
Lupin Europe GmbH | Non-dystrophic myotonic disorders | 18/12/2018 |
|
Onpattro® (patisiran) |
Alnylam Netherlands B.V. | Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR) | 26/08/2018 |
|
Premyvis® (letermovir) |
Merck Sharp & Dohme Limited |
Cytomegalovirus infection prevention following haematopoietic stem cell transplant | 08/01/2018 |
|
Rubraca® |
Clovis Oncology UK Limited | High-grade cancers of the ovary, fallopian tubes and peritoneum |
24/05/2018
|
|
Symkevi® (tezacaftor/ivacaftor) |
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. | Cystic fibrosis in patients aged 12 years and above | 31/10/2018 |
|
Tegsedi® (inotersen sodium) |
Ionis USA Ltd | Hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR) | 06/07/2018 |
|
Verkazia® (ciclosporin) |
Santen Oy | Keratoconjunctivitis (VKC) in children and adolescents from 4 to 18 years of age. | 06/07/2018 |
|
Vyxeos® |
Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited | Adults with newly diagnosed acute myeloid leukaemia | 22/08/2018 |
|
Yescarta® |
Kite Pharma EU B.V. | Diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) and primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) | 23/08/2018 |
Социальные сети
 |
 |
 |
 |
Узнавайте новости из жизни международного сообщества, занимающегося решением проблем пациентов с редкими заболеваниями!Сайт соответствует требованиям о стандарте HONcode.
МЫ БЛАГОДАРНЫ ЗА ФИНАНСОВУЮ ПОДДЕРЖКУ, ОКАЗЫВАЕМУЮ НАШЕМУ САЙТУ:
This website received funding under an operating grant from the European Union’s Health Programme (2014-2020)
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in Europe
Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мира
Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом
Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. 
День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраля
Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.
Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мира
Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом
Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями.
День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраля
Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.