Научный комитет по терапии Международного исследовательского консорциума по редким заболеваниям (IRDiRC) разрабатывает рекомендации по реализации потенциальных возможностей, связанных с разработкой медицинских препаратов для лечения редких заболеваний
Июнь 2014
Рекомендации Терапевтического научного комитета
Научный комитет по терапии (TSC) Международного исследовательского концерна по редким заболеваниям (IRDiRC) приступил к подготовке рекомендаций по реализации политики и стратегий финансирования, направленных на достижение одной из основных целей IRDiRC: разработку 200 новых препаратов для лечения редких заболеваний к 2020 году.
Подготовка данных рекомендаций осуществляется в рамках комплексного плана IRDiRC, призванного облегчить реализацию основных принципов политики IRDiRC. В Рекомендациях TSC называются наиболее эффективные меры, способствующие реализации потенциальных возможностей по обеспечению разработки 200 новых препаратов к 2020 году. Ключевые принципы политики IRDiRC, прежде всего, касаются разработок препаратов для лечения редких заболеваний, которые находятся на стадии совместных клинических исследований, т.е. получили статус орфанных, имеют экспертное заключение регулирующих органов и удовлетворяют наиболее острую потребность в лечении. Также к числу приоритетных отнесены и доклинические разработки, в отношении которых у разработчиков имеются убедительные доказательства правильности концепции, положительное заключение экспертов и твердое намерение подать заявку на присвоение препарату статуса орфанного.
Конкретные рекомендации по процессам нормативно-правового регулирования включают целый ряд мер. К ним относятся поддержание непрерывного диалога по вопросам стратегии проведения клинических исследований и сбору доказательств с участием всех заинтересованных сторон; гибкие процессы регулирования, стимулирующие использование адаптируемых схем исследования, которые позволяют снизить количество привлекаемых к участию пациентов, экономить время и средства и обеспечивать более раннюю и постепенно повышающуюся доступность препаратов (например, Адаптивное лицензирование в странах ЕС); а также получение ориентированных на пациента/имеющих практическое значение результатов (например, при изучении использования применимых суррогатных точек клинической эффективности).
Рекомендации Научного комитета по терапии (TSC) распространяются и на приоритетные направления финансирования для спонсирующих деятельность IRDiRC организаций, а также на показатели, помогающие оценить прогресс IRDiRC на пути к достижению главной цели – разработке 200 новых препаратов для лечения редких заболеваний.
Цели IRDiRC
Исследования в области редких заболеваний, которых на сегодняшний день насчитывается более 6000 разновидностей, страдают определенной фрагментарностью в силу разнообразия редких заболеваний и большой разбросанностью популяций пациентов. Такая ситуация приводит к слабому взаимодействию исследователей и недостаточной скоординированности исследований и ресурсов. В итоге исследования дублируют друг друга, а результаты оказываются устаревшими или забытыми за ненадобностью. Международный исследовательский консорциум по редким заболеваниям (IRDiRC) был создан в апреле 2011 года по инициативе Еврокомиссии и Национального института здравоохранения США с целью обеспечения условий для развития международного сотрудничества в области проведения научных исследований, связанных с изучением редких заболеваний. IRDiRC ставит перед собой две основные цели: разработать диагностические тесты для выявления большинства редких заболеваний и 200 новых лекарств для их лечения к концу 2020 года.
Участие пациентов в работе IRDiRC
Работой Международного исследовательского консорциума по редким заболеваниям (IRDiRC), которая проходит в трех научных комитетах и нескольких рабочих группах, руководит Исполнительный комитет. В состав каждого научного комитета входят около 15 ученых, врачей, представителей пациентов, фармацевтических компаний и регулирующих органов. Научный комитет по терапии предлагает рекомендации по проведению доклинических и клинических исследований по разработке и проведении испытаний новых препаратов для лечения редких заболеваний. Председателем Научного комитета по терапии (TSC) является главный исполнительный директор EURORDIS Ианн Ле Кам. Он избирается членами TSC и утверждается всеми членами IRDiRC . Такой подход свидетельствует о серьезном отношении IRDiRC к участию пациентов в разработке политики в области проведения исследований.
Научный комитет по терапии представил повестку дня, ориентированную на пациента. В настоящий момент четыре рабочие группы в составе Комитета разрабатывают рекомендации по следующим направлениям исследований: (Биомаркеры для отслеживания хода протекания болезни и реакции на лечение; Синтезированные химическим путем препараты, в том числе препараты с измененным назначением; Препараты на основе биотехнологий, включая лекарства, созданные с использованием клеточной и генной инженерии; а также Процессы разработки и регистрации орфанных препаратов).
Рекомендации TSC будут опубликованы в ближайшие месяцы.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Translation: Lingo 24