10 советов для фармацевтических компаний, планирующих участие в CUP

Не все компании одинаково подходят к решению проблемы предоставления пациентам новых препаратов по соображениям гуманности. Мы подготовили для вас несколько советов, основанных на нашем собственном опыте.

  • Совет 1: перед тем как объявить о результатах клинических исследований на научной конференции или в СМИ проведите встречу с представителями пациентов и врачами. Сообщение об успешно проведенных испытаниях нового перспективного препарата для лечения тяжелого или опасного для жизни заболевания неизбежно вызовет ажиотаж, за которым могут последовать просьбы о предоставлении препарата пациентам по соображениям гуманности, поэтому для компании очень важно спрогнозировать предполагаемый спрос. Объявление о выводе на рынок нового препарата – это чрезвычайно ответственный шаг, и компания должна заранее просчитать все его последствия. Вступив в диалог с пациентами и врачами до публичного сообщения о выходе на завершающий этап разработки нового препарата, вы сможете объяснить им: 1/ когда у вас будет возможность начать программу по предоставлению нового препарата из соображений гуманности (CUP); 2/ какие категории пациентов могут претендовать на включение в программу;   3/ что вы намерены делать, если спрос на препарат в рамках CUP окажется слишком высоким; и, наконец, 4/ что будет с программой и  с пациентами, которые захотят продолжить лечение, если вам не удастся получить регистрационное удостоверение на препарат и т.д.

  • Совет 2: программа по применению препаратов из соображений гуманности (CUP) помогает спасать жизни. Представители пациентов ведут переговоры о запуске CUP с компанией, подающей заявку на регистрацию нового препарата, не ради получения возможности улучшить собственное самочувствие, а в интересах всех пациентов. Информация о предоставлении препаратов по соображениям гуманности не может быть конфиденциальной по определению. Все пациенты должны безоговорочно иметь равные права на участие в программе. Никто не должен упустить шанс на получение лечения по причине отсутствия информации. Необходимо  найти баланс между запретом на рекламу CUP  и необходимостью обеспечить равный доступ к программе для всех нуждающихся в лечении пациентов. Решение этого вопроса может быть найдено в ходе широкого обсуждения с участием представителей регулирующих органов, пациентов и врачей.

  • Совет3: сделайте программу доступной для пациентов с любыми сопутствующими заболеваниями  и патологиями. Даже если у пациента имеются серьезные нарушения функций печени или почек, решение о целесообразности его участия в программе должен принимать сам пациент вместе со своим лечащим врачом. Компания не должна нести ответственность за предоставление доступа к потенциально опасному продукту из гуманных побуждений. Все возможные риски, связанные с приемом препарата, должны объясняться в тексте  формы информированного согласия, которую подписывает пациент, хотя в случае назначения препарата по соображениям гуманности это не всегда возможно.  Исходя из этого же принципа, следует допускать к участию в программе беременных женщин и пациентов, организм которых может негативно отреагировать на прием препарата. В любых случаях собирайте данные: они могут оказаться незаменимыми при сборе досье лекарственного средства для подачи заявки на регистрацию.

  • Совет 4: руководители компании или члены ее руководящих органов могут попросить предоставить разрабатываемый компанией препарат им самим либо своим  родственникам или друзьям. Еще раз напоминаем, что в ходе реализации программы CUP  ни у кого не должно быть привилегий; все заявки на участие в программе должны рассматриваться на равных основаниях независимо от социального статуса, национальности, пола,   возраста, уровня образования и сексуальной ориентации пациентов.

  • Совет 5: старайтесь не использовать возможность участия в программе CUP в качестве поощрения для врачей-исследователей, которые сумели привлечь большое количество пациентов к участию в клинических испытаниях препарата. В условиях жесткой конкуренции у компании может возникнуть искушение попытаться завоевать расположение врачей, предоставив им возможность использовать находящиеся в процессе разработки препараты по соображениям гуманности в обмен на поставку пациентов для участия в клинических испытаниях. Подобная практика существует, хотя не  является официально разрешенной из тех соображений, что ее применение порождает неравенство в предоставлении  доступа к медицинским препаратам.

  • Tip 6: воспользуйтесь организуемой вами программой CUP, чтобы собрать как  можно больше  информации о препарате, включая сведения о его токсичности и  о новых побочных эффектах, которые не удалось выявить у пациентов, принимавших участие в клинических исследованиях; или  оцените эффективность мер по минимизации риска, принятых вами в соответствии с планом управления рисками. CUP  поможет вам оценить и терапевтический эффект  нового препарата на основании количества продлеваемых назначений. Если лекарство, назначаемое из соображений гуманности, не принесет никакой пользы конкретному пациенту, его лечащий врач может просто не выписать повторный рецепт на препарат. И наоборот, если в состоянии пациента наблюдаются явные улучшения, лечение, скорее всего, будет продолжено.

  • Cовет 7: если спрос на лекарство в рамках CUP  намного превышает предложение, не пытайтесь отобрать наиболее нуждающихся в нем пациентов на основе медико-биологических показателей. Такой подход может привести к сомнительным результатам; при этом ваш выбор, скорее всего, будет с возмущением отвергнут и не будет соблюдаться. Вместо этого мы советуем Вам составить список очередников и установить разумное время ожидания (например, 5 недель). Организуйте мониторинг поставок (как правило, уровень спроса в разных странах не бывает одинаковым, поэтому часть препарата может быть перенаправлена из стран с низким спросом в страны с более высоким спросом) и регулярно обменивайтесь с представителями пациентов и врачами  информацией о среднем времени ожидания в разных странах.

  • Совет 8: по ходу реализации программы CUP регулярно проводите встречи с представителями пациентов и врачами для обсуждения необходимых  корректив. Отсутствие возможности выбора базового лечебного учреждения для координации выдачи препаратов (вы обязаны удовлетворять все запросы на предоставление препарата для любого пациента, удовлетворяющего критериям участия в программе) и отсутствия Центров экспертизы во многих странах ЕС приводят к необходимости дополнительных логистических усилий и расходов (для соблюдения принципа равной доступности и отсутствия дискриминации).

  • Совет 9: не сворачивайте программу CUP сразу же после получения регистрационного удостоверения на препарат – подождите до принятия решения об установлении  цены и размера возмещения либо о приобретении препарата за счет бюджетных средств, чтобы дать возможность пациентам, получающим лекарство в рамках CUP, не прерывать лечение. На этом этапе вы можете прекратить набор новых  пациентов и продолжать обеспечивать препаратом только тех, кто присоединился к программе в период, предшествующий получению регистрации. В любом случае вам необходимо иметь четкий план по завершению программы, какое бы решение ни принял регулирующий орган.

  • Tip 10: продумайте свои действия в отношении программы CUP на тот случай, если вы получите отказ в регистрации препарата  или решите временно отозвать заявку на его регистрацию, а затем вновь подать ее по прошествии определенного времени.

Page created: 26/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases