Инициатором CUP выступает врач или пациенты

Ниже приводится описание процесса назначения лекарства по соображениям гуманности в том случае, когда речь идет о новом препарате, ранее не использовавшемся с этой целью.

Допустим, вашему лечащему врачу стало известно, что создан медицинский препарат для лечения вашего заболевания, который в настоящий момент проходит клинические испытания. Так как к участию в испытаниях допускаются только пациенты, соответствующие определенным критериям, и учитывая ваше состояние здоровья, он может принять решение попытаться получить новый медицинский препарат на основании соображений гуманности.

Инициаторами CUP – программы по применению препаратов из соображений гуманности (от англ. Compassionate Use Programme) могут выступать и пациенты, если они сообщают своему лечащему врачу о разработке нового препарата для лечения их заболевания. Если новое лекарство соответствует применимым условиям, есть шанс, что оно может быть назначено пациенту в рамках CUP даже в отсутствие окончательного заключения о его действии.  Часто инициатива по созданию CUP исходит от представителей пациентов, поддерживающих связь с фармацевтическими компаниями, и хорошо информированных о ходе работы над препаратами для лечения их заболевания.

Получив информацию о новом лекарстве, врач связывается с соответствующим государственным ведомством, чтобы узнать о наличии CUP, предусматривающей назначение данного препарата для лечения именно вашего заболевания. Если такой программы не существует, необходимо инициировать обсуждение возможности ее создания. Чаще всего это делает сам лечащий врач, который связывается с представителями компании, чтобы выяснить, есть ли возможность получить данный препарат для лечения до его регистрации, и что для этого необходимо сделать.

  • Компания рассчитывает общий объем выпуска препарата (речь идет не о выпуске небольших пробных партий, а о коммерческих партиях, качество продукта в которых должно соответствовать требованиям, предъявляемым к препарату, выпускаемому на рынок после получения регистрационного удостоверения. Для обеспечения этого соответствия предприятиям необходимо начать осваивать выпуск препарата, предварительно получив положительное заключение о его эффективности и безопасности. Однако из этого правила есть исключения, например, касающиеся выпуска лекарственных препаратов для передовой терапии или назначения препаратов по соображениям гуманности больным с терминальной стадией заболевания).
     
  • Затем компания вычитает из общего объема выпуска количество продукта, необходимого для проведения всех запланированных клинических исследований, с учетом определенного запаса препарата, предназначенного для участников, которые могут попросить назначить его после завершения исследования для продолжения лечения, а также в тех случаях, когда во время исследования они входили в группу, получавшую плацебо или  активный препарат сравнения.
     
  • Полученный таким образом остаток может быть использован для назначения пациентам в рамках программы по применению незарегистрированных препаратов из соображений гуманности (CUP). Приняв за основу среднюю терапевтическую дневную дозу на одного пациента, компания определяет количество пациентов, которым она может предоставить препарат по соображениям гуманности , и распределяет доступное количество комплектов по странам.
     
  • Решение об организации программы CUP  является стратегическим, поэтому при его принятии учитываются все факторы. Далеко не все компании готовы удовлетворять потребности пациентов, больше других нуждающихся в назначении экспериментальных препаратов. Причиной может быть опасение, что препарат не окажет заметного положительного воздействия на состояние пациентов на поздних стадиях заболевания: при высоком риске смерти пациента в течение ближайшего месяца действие препарата может оказаться недостаточным для продления его жизни, а неблагоприятный исход отрицательно скажется на "репутации" продукта.
     
  • Если компания решит сделать свой продукт доступным для использования в рамках программы CUP, ваш лечащий врач получит ответ следующего содержания: " Мы можем предоставить X комплектов препарата для лечения пациентов в вашей стране; Y комплектов из этого количества будет предоставлено Вам ".
     
  • Затем компания связывается с соответствующим ведомством в вашей стране и представляет туда досье данного лекарственного средства для получения разрешения на осуществление программы CUP (в некоторых случаях запрос о получении разрешения на осуществление CUP должен отправить лечащий врач, а регулирующий орган сам связывается с компанией, изъявившей готовность предоставить запрашиваемый препарат).
     
  • В процессе рассмотрения запроса регулирующий орган обычно должен принять решение о выдаче разрешения на ввоз незарегистрированного лекарственного препарата.
Пример
Общий объем выпуска в год От 250 до1000 кг
Средняя доза на пациента 1мг  в день или 365 мг в год
Максимальное кол-во пациентов , принимающих участие в клинических исследованиях 600

 

simulation of the calculation of the amount of product available for a Compassionate Use Programme over the next four years when production capacity is largely increased

На Рисунке 2 приводится пример расчета количества препарата, доступного для распределения в рамках CUP по мере увеличения объема производства. Эта информация имеет большое значение для регулирующих органов и пациентских организаций, участвующих в обсуждении организации программы по применению незарегистрированного медицинского препарата из соображений гуманности (CUP), для определения точного времени начала ее реализации.

  • Год 0: Начало переговоров с компанией об организации CUP. Объем выпуска: 250 кг, которых хватит для лечения 685 пациентов в течение года. В клинических исследованиях принимают участие 200 пациентов, получающих данный медицинский препарат (общая потребность составляет 73 кг). Остаток составляет 177 кг (или 485 годовых курсов). Он используется для создания резервного запаса, предназначенного  для выдачи пациентам, отобранным для участия в клинических исследованиях в следующем году. Распределение препарата в рамках CUP не производится, так как реализация программы еще не началась.
     
  • Год 1: Объем выпуска препарата остается на прежнем уровне (250 кг). Вместе с резервным запасом, оставшимся с предыдущего года, его хватает на предоставление 600 участникам клинических исследований, 330 пациентам в рамках программы CUP и создание резервного запаса в объеме 240 годовых курсов лечения, переходящего на следующий год.
     
  • Год 2: Объем выпуска препарата вырастает до 500 кг. Вместе с резервным запасом, оставшимся с предыдущего года, это позволяет предоставить препарат  900 пациентам, в рамках клинических и контрольных исследований, увеличить количество участников CUP  на 90 человек (общее кол-во участников CUP: 420 пациентов) и создать резервный запас на следующий год для 290 пациентов.
     
  • Год 3: Объем выпуска препарата остается на уровне 500 кг. Вместе с резервным запасом, оставшимся с предыдущих лет, это позволяет предоставить препарат  1100 пациентам в рамках клинических и контрольных исследований и увеличить количество участников CUP  еще на 140 человек (общее кол-во участников CUP: 560 пациентов) без создания резервного запаса на следующий год.  Третий год реализации программы является самым напряженным: весь вновь выпущенный объем и резервные запасы препарата полностью подлежат распределению между пациентами.
     
  • Год 4: Объем выпуска препарата вырастает до 1 тонны. Количество пациентов, получающих препарат в рамках клинических и контрольных исследований составляет 1200 человек,  количество участников CUP  увеличивается еще на 140 человек (общее кол-во участников CUP: 700 пациентов) и создается резервный запас на следующий год для 839 пациентов. Теперь, даже если организаторы  CUP получат более 140 заявок для предоставления препарата новым пациентам, они смогут их удовлетворить: все клинические испытания завершены; принимавшие в них участие добровольцы получают лечение в рамках контрольного этапа, а весь остаток может использоваться для распределения в рамках  CUP.

 

Это всего лишь общая схема. Иногда инициаторами программы выступают пациентские организации, которые обращаются в регулирующий орган с вопросом: "Нельзя ли организовать программу по применению из соображений гуманности для этого конкретного препарата? Мы считаем, что она очень нужна ". Оценив потребность в продукте и его эффективность, регулирующий орган выдает разрешение на организацию  CUP  и информирует заинтересованных врачей о начале действия программы.

Дополнительно: пример формы заявки для создания программы по применению незарегистрированных препаратов из соображений гуманности (представлен французским агентством на английском языке).

 

Форма для подачи заявки на получение временного разрешения на использование препарата
http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-Temporaires-d-Utilisation-ATU/ATU-Avis-aux-demandeurs-formulaires/(offset)/6

 

Page created: 26/02/2014
Page last updated: 30/09/2016
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases