Ограничены ли запасы лекарств, доступных для назначения по соображениям гуманности?

Возможности компании по производству нового медицинского препарата изменяются по ходу его разработки. Для проведения первых лабораторных исследований или испытаний на животных требуется небольшое количество препарата (от нескольких грамм до нескольких килограмм).

В первых клинических испытаниях нового продукта задействована ограниченная когорта пациентов (от нескольких десятков до нескольких сотен). Это означает, что новый препарат по- прежнему производится в небольших количествах. Проанализировав результаты первых клинических испытаний, компания может прийти к выводу, что у нового продукта есть шансы стать эффективным и безопасным лекарством. В этом случае компания организует  более масштабное подтверждающее исследование, в котором принимают участие тысячи пациентов, и готовит заявку на получение регистрационного удостоверения. Момент принятия принципиального решения о продолжении/прекращении дальнейшей работы над препаратом является исключительно важным. В случае принятия положительного решения компании необходимо обеспечить производство больших партий нового препарата.

На этом этапе у компании появляются более значительные запасы нового  препарата. До принятия решения о проведении масштабных  клинических исследований компания располагает весьма ограниченными возможностями по предоставлению нового ЛС для применения по соображениям гуманности, особенно при наличии высокого спроса.  После принятия такого решения предприятие начинает наращивать производство препарата, и  если регулирующие органы дают соответствующее разрешение, у компании появляется возможность удовлетворить  имеющийся спрос на  его применение из соображений гуманности. Однако сразу после принятия решения о продолжении работы над продуктом часть заявок, получаемых в рамках программы CUP, не может быть удовлетворена, так как на строительство производственного участка и оценки качества выпускаемого продукта требуется определенное время.

Когда спрос слишком высок

 

В январе 1996 года ВИЧ-инфицированные пациенты узнали о появлении нового класса препаратов для лечения ВИЧ-инфекции, значительно превосходящих  по своей эффективности все существующие лекарства. Их применение в сочетании с другими  ЛС значительно улучшало состояние больных. Впервые после начала эпидемии у людей появилась надежда. Представители пациентов немедленно потребовали организовать международную программу  по применению новых препаратов из соображений гуманности, и десятки тысяч пациентов надеялись начать курс комплексной высокоактивной антиретровирусной терапии в течение нескольких ближайших недель.

Однако спрос значительно превысил возможности производителей. Например, во Франции препаратов, содержащих ритонавир, было достаточно для лечения только 100 из 18 000 потенциальных пациентов, а для организации его производства в более значительных объемах требовалось от трех до шести месяцев. В этой ситуации  было очевидно, что многие пациенты просто не доживут до получения лекарства.

Национальный совет Франции по СПИДу рекомендовал медикам предоставлять лекарство пациентам, выбранным методом случайного отбора. "При назначении лечения пациентам, выбранным компьютером методом случайного отбора, удастся избежать принятия решений на основе осознанных  или неосознанных предпочтений и эмоционального воздействия.  Кроме того, такой подход освободит врачей от необходимости выбирать между пациентами и сохранит доверие пациентов к лечащим врачам. Очередная группа для получения лекарства будет отбираться  при появлении дополнительных комплектов препарата из числа всех пациентов, имеющих право на участие в программе”.

 

Page created: 26/02/2014
Page last updated: 30/09/2016
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases