Основные особенности CUP

Время проведения

 

Typically, Compassionate Use Programmes (CUPs) are initiated late in the developmental process of medicinal products, to ‘bridge’ the time between the end of phase III development, regulatory approval and product launch (which may take 1–2 years). However a CUP can start earlier. There are cases of CUP starting at the end of phase I trials.

Стоимость лекарств: бесплатно или за плату?
 

Some CUPs are free and some have costs. In some countries, the company is prohibited from charging for a medicinal product in a compassionate use setting (on the contrary, the company needs to pay for running the programme, for obtaining approval from ethics committees, etc,. and consequently decides not to propose a CUP). In other countries, it is left at the discretion of the company whether or not to charge.

Often, when the company does not charge, there can be criticism that the CUP is an attempt to conquer a large market share before obtaining a marketing authorisation, and the company can be accused of using compassionate use as a marketing tactic. On the other hand, when a company does charge,  it is criticised for putting a price on compassion.

Продолжительность
 

Typically a CUP is authorised for one year and can be renewed. But a marketing authorisation application needs to be prepared and submitted sooner or later, as a CUP cannot last for ever. If regulatory authorities are not provided adequate information on the clinical trials and intention to submit a marketing authorisation application, they may reject the demand for a CUP.

Сфера применения
 

To summarise, medicinal products eligible for a CUP aim at treating, preventing or diagnosing a serious or rare disease when there is an unmet medical need (no therapeutic alternative) for some or all patients.

Данные об эффективности и полезности препарата
 

There is no consensus on efficacy/benefits data as a prerequisite to authorise a compassionate use. As a CUP is run in parallel to clinical trials, and in particular phase III trials (which aim at demonstrating efficacy), not all data are available when deciding on a CUP. Therefore benefit for the group of patients needs to be plausible, based on earlier trials.

Форма информированного согласия
 

When receiving a treatment via compassionate use, the patient often needs to read and sign a consent form that explains what is known and not known about the medicine, and which highlights the need to report any responses, both good or bad, that occur when taking the medicine. Responsibility for the prescription remains the healthcare professional’s responsibility.

Тип CUP, процесс регулирования и время рассмотрения запроса в 7 государствах-членах ЕС

 

Страна

Тип CUP  (программы по использованию препарата из соображений гуманности)

Процесс регулирования

Время рассмотрения запроса

Франция

Групповые или индивидуальные

Отлаженный

По отдельным пациентам: 24-48 ч
По когорте: 2-4 месяца

Дания

Групповые или индивидуальные

Отлаженный

3-4 недели

Германия

Групповые или индивидуальные

Пересматривается

2-3 месяца

Италия

Групповые или индивидуальные

Отлаженный, но сложный

По отдельным пациентам: 1 мес.
По когорте: не ограничено

Нидерланды

Групповые или индивидуальные

Отлаженный

По отдельным пациентам: 4 нед.
По когорте: не ограничено

Испания

Групповые или индивидуальные

Требует знания местной специфики

Зависит от конкретного случая

Великобритания

Индивидуальные

Отлаженный

4 недели после получения уведомления о намерении в отношении ввоза препарата

По материалам, представленным  HeleneSou, PharmMed 2010; 24(4):1-7

Процедура ввоза, источник финансирования и юридические основания в 7 государствах-членах ЕС

Страна

Разрешение на ввоз

Источник финансирования

Юридические основания

Франция

Временное разрешение на использование для конкретного пациента рассматривается в качестве разрешения на ввоз
При наличии временного разрешения на использование для когорты требуется разрешение на ввоз

Клиника или система гос. страхования. 100% покрытие расходов.

Code de la Santé Publique (Art. L.5121-12 and R.5121-68 to 76)

Дания

Ввоз осуществляется аптекой

Клиника /пациент (софинансирование). Возмещение выплачивается при ввозе одобренных препаратов.

Lov om laegemidler no. 1180 as amended 17 June 2008

Германия

Требуется разрешение на ввоз

Компания

14 and 15 ArzneimittelGesetz Novelle

Италия

Требуется письменное разрешение комитета по этике

Клиника или система гос. страхования.

Decreto 8 maggio 2003; Legge 648/1996

Нидерланды

Требуется разрешение на ввоз

Пациент/компания. Как правило, без возмещения.

Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ

Испания

Требуется подача заявки в соответствующую национальную службу с просьбой предоставить разрешение на ввоз

Компания

Real Decreto 1015/2009; Ley 29/2006 (Art. 24) and Real Decreto 223/2004 (Art. 28)

Великобритания

Требуется разрешение на ввоз

Решение о возмещении принимается индивидуально; свободная цена

SI 1994 no. 3144

По материалам, представленным Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Page created: 26/02/2014
Page last updated: 30/09/2016
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases