На пересечении путей в деле улучшения доступа пациентов к лечению: изучение прошлого, взгляд в будущее

ePAG Advocates in discussion

К концу 2020 года Европейская комиссия предложит новую стратегию в области развития фармацевтической промышленности. Это изменит подход к инновациям, разработке и доступности методов лечения по всей Европе.

Доступ к лекарствам – это насущная проблема для людей, страдающих редкими заболеваниями: большинство из них имеют либо несвоевременный доступ, либо вообще не имеют доступа к нужному им лекарству, либо его просто не существует.

Недавний опрос, проведенный в рамках программы Rare Barometer, в котором приняли участие более 7500 респондентов со всей Европы и мира, показал, что хотя 69% пациентов с редкими заболеваниями получали лечение от своей редкой болезни, только 5% из них получили преобразующее лечение, одобренное для всего Европейского союза.[1] Как указано в нашем документе 2018 года о выходе из тупиковой ситуации с доступом, люди, страдающие редкими заболеваниями, заслуживают доступа к такому же качественному лечению, как и все население в целом.

Создание нового законодательства на европейском уровне открывает возможность задуматься о доступе пациентов с редкими заболеваниями к лечению: как мы можем оценить прогресс, достигнутый за последние два десятилетия, и обеспечить поступательное движение вперед таким образом, чтобы никто не остался без помощи?

Каких результатов мы добились на сегодняшний день?

За последние два десятилетия EURORDIS и входящие в ее состав пациентские организации большую часть своих пропагандистских усилий посвятили улучшению доступа пациентов к лекарствам.

Положение об орфанных лекарственных средствах: новая экосистема для разработки методов лечения

Положение ЕС об орфанных лекарственных средствах помогло изменить жизнь многих людей, живущих с редкими заболеваниями: 181 орфанный препарат был одобрен и 2286 получили статус орфанных препаратов.

Эта программа по-прежнему успешно выполняет свою главную задачу – привлечение инвестиций в разработку методов лечения опасных для жизни или изнурительных заболеваний для миллионов людей, которые сегодня живут либо без каких-либо вообще, либо без удовлетворительных вариантов лечения.

Трансграничное сотрудничество для продвижения инноваций

Благодаря трансграничному сотрудничеству и поддержке европейских институтов достигнуты значительные успехи в борьбе с редкими заболеваниями. Европейские справочные сети создали четкую структуру для обмена знаниями и руководящими принципами лечения, а также создали экспертные центры для предоставления трансформирующих методов лечения. Европейская совместная программа по редким заболеваниям расширила эти сети, создав всеобъемлющую, устойчивую экосистему, позволяющую создать эффективный цикл, включающий исследования, уход и медицинские инновации.

Пациенты с редкими заболеваниями принимают участие в совещаниях за круглым столом, касающихся разработки лекарств

Защитники пациентов с редкими заболеваниями также стали ключевыми игроками в разработке и утверждении методов лечения. Открытая академия EURORDIS играет центральную роль в расширении прав и возможностей пациентов, предоставляя им знания и навыки для участия в беседах с регулирующими органами и компаниями.

Ник Сиро, генеральный директор и председатель, AKU, принимал непосредственное участие в процессе получения недавнего положительного заключения Европейского агентства по лекарственным средствам на первый эффективный препарат для лечения алкаптонурии и является одним из более чем 400 выпускников Летней школы EURORDIS из более чем 40 стран за последние 13 лет. Он сказал:

«EURORDIS был огромным источником поддержки в отстаивании наших интересов на протяжении всей 17-летней одиссеи, которая привела к тому, что Европейское агентство по лекарственным средствам дало положительное заключение на препарат для лечения АКУ»;

«Летняя школа EURORDIS в июне 2011 года приобрела для меня особое значение, поскольку она открыла мне глаза на весь процесс регулирования и помогла определить нашу стратегию».

Какие проблемы остаются?

Однако по-прежнему существуют серьезные трудности в доступе к одобренным методам лечения. Необходимость принятия срочных мер очевидна.

Мы по-прежнему являемся свидетелями случаев, когда пациенты и их семьи не могут получить доступ к лекарству, даже если то же самое лекарство доступно в соседней стране. Это явилось препятствием к доступу для 22% респондентов, участвовавших в опросе, проведенном в рамках программы Rare Barometer.[1] Такое неравенство в доступе пациентов к лечению не может продолжаться.

Наш ежедневный опыт также содержит бесчисленные примеры ситуаций, когда цена нового орфанного препарата оказывается камнем преткновения, в отношении которого производители и плательщики не могут договориться, что может иметь драматические последствия для пациентов, нуждающихся в доступе к лечению.

Этот цикл повторяется, поскольку многие новые захватывающие научные разработки в области диагностики и лечения обещают новые методы лечения, но высокая цена препятствует их скорейшему получению пациентами. Rare Impact оценил проблемы и предложил решения, касающиеся доступа к этим трансформирующим методам лечения редких заболеваний по всей Европе, при этом страновые отчеты доступны уже сейчас.

Что мы хотим получить от европейской фармацевтической стратегии?

В 2018 году мы поставили перед собой цель увидеть к 2025 году в три-пять раз больше новых методов лечения редких заболеваний в год, которые будут в три-пять раз дешевле, чем сегодня. Наш руководящий принцип остается прежним: как мы можем способствовать обеспечению большим и лучшим лечением людей, живущих с редкими заболеваниями?

В следующем году мы представим наши окончательные рекомендации из Rare 2030, прогностического исследования, изучающего будущие сценарии развития редких заболеваний. Цель состоит в том, чтобы использовать все это для информирования политиков, чтобы построить лучшее будущее для людей, страдающих редкими заболеваниями. Неудивительно, что доступ к лечению является ключевым направлением. Все заинтересованные стороны в этой сфере были вовлечены в разработку этого видения, и теперь они коллективно должны взять на себя ответственность за его реализацию.

Чтобы стимулировать изменения, которые мы должны увидеть, новая фармацевтическая стратегия в Европе должна решить две основные проблемы: огромное неравенство в скорости доступа к лечению и инвестиции в исследования для наращивания темпов разработки новых методов лечения.

Ян Ле Кам, главный исполнительный директор EURORDIS, прокомментировал ситуацию так:

«Совершенно неприемлемо, что существует лишь горстка трансформирующих методов лечения, доступных людям, живущим с редкими заболеваниями. Пациенты по всей Европе не должны жить с последствиями раздробленности системы, которая существует на 28 отдельных рынках и которая не способствует эффективному доступу к лекарствам»;

«Мы считаем, что возможна новая экосистема – структура, основанная на глобальном подходе к инновациям для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей и устойчивости систем здравоохранения, а также финансовой привлекательности для промышленности и инвесторов»;

«Нельзя упускать возможность сделать это в рамках новой европейской фармацевтической стратегии. ЕС должен стремиться стать мировым лидером в индустрии здравоохранения, в частности, в области редких заболеваний, которая сегодня лидирует по числу инновационных методов лечения».

[1]Опрос в рамках программы Rare Barometer об опыте лечения пациентов с редкими заболеваниями (2019); результаты представлены на европейской конференции 2020 года по редким заболеваниям и орфанным продуктам; данные доступны по запросу

 

 


Jenny Steele, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 13/10/2020
Page last updated: 14/10/2020
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases