Пересмотр структуры фармацевтического законодательства ЕС для обеспечения равноправного доступа к лечению редких заболеваний

Ребенок в респираторе

Несмотря на научные достижения последних лет, у многих людей с редкими заболеваниями до сих пор нет доступа к эффективным методам лечения, а тем более к лекарствам. Пересмотр фармацевтического законодательства на уровне ЕС – это возможность удовлетворить потребности людей, живущих с редкими заболеваниями, стимулировать дальнейшие исследования и обеспечить равноправный доступ к орфанным лекарствам по всей Европе.

В последние годы в области редких заболеваний был достигнут серьезный прогресс: с 2000 года в Европейском Союзе почти 2400 препаратов получили статус орфанных, что привело к появлению 199 орфанных лекарственных средств. Новые лекарства и методы лечения привели к росту средней продолжительности жизни и улучшили жизнь миллионов людей, страдающих редким заболеванием.

Однако из-за отсутствия доступного лечения для многих, живущих с редким заболеванием, возможности лечения сильно ограничены или вообще отсутствуют. Несмотря на значительные успехи в исследованиях, 31% пациентов с редкими заболеваниями никогда не получали лечения от своей болезни. Только 3% сообщили, что лечение помогло им предотвратить клинические проявления редкого заболевания, и 5% получили лечение, направленное непосредственно на их состояние. В целом сегодня более 90% пациентов сообщают о том, что их потребности в медицине не удовлетворены.

Люди с редкими заболеваниями и их опекуны часто чувствуют себя в изоляции, без достаточной поддержки; они сталкиваются с финансовыми трудностями при доступе к специализированным медицинским услугам. В 2019 году по крайней мере 1/5 людей, живущих с редким заболеванием, испытывали трудности с получением необходимого им лечения, которое было недоступно там, где они жили. Целых 12% сообщили, что не смогли оплатить лечение или получить финансовую поддержку для поездки и получения лечения в другой стране.

Переосмысление фармацевтического законодательства

Равноправие должно стать основой всей политики в области здравоохранения как на национальном, так и на европейском уровне. Это основополагающий принцип программного документа EURORDIS о равноправном доступе к лечению редких заболеваний (2018), которым мы руководствуемся при пересмотре законодательства в сфере педиатрии и орфанных лекарственных средств. 

Это также одна из центральных идей, изложенных в недавно опубликованных рекомендациях Rare 2030, ставших результатом двухлетнего прогнозного исследования, проведенного EURORDIS и более чем 250 экспертами сообщества пациентов с редкими заболеваниями. В частности, в выводах предлагается способ упрощения доступа к недорогому и доступному лечению и увеличению инвестиций в инновации и исследования новых орфанных препаратов. Это могло бы привести к следующему:

  • 1000 новых методов лечения, доступных к 2030 году, в соответствии с видением IRDiRC;
  • Одобренное лечение 500 различных редких заболеваний для 50% людей, живущих с редким заболеванием в Европе;
  • Лечебное, стабилизирующее и симптоматическое лечение 200 из 400 наиболее часто встречающихся редких заболеваний, которыми страдает более 90% людей, живущих с редким заболеванием;
  • Доступные лечебные или трансформирующие методы лечения как минимум 100 редких заболеваний из группы, поражающей менее одного пациента из 100 000;
  • Методы лечения редких заболеваний, недорогие и более доступные в 3-5 раз.

"Пандемия COVID-19 показала, что Европа должна заявить о своих амбициях стать мировым лидером в области здравоохранения и смотреть на это не как на издержки, а как на инвестиции. С пересмотром Регламента ЕС по орфанным лекарственным средствам и предстоящей Фармацевтической стратегии ЕС у Европы появилась уникальная возможность стимулировать инвестиции в исследования и инновации в области редких заболеваний - там, где они могут принести наибольшую пользу, прокладывая путь для нового поколения инновационных методов лечения. Только разработка потенциально целебных и преобразующих методов лечения, сокращение задержек и обеспечение равноправного доступа к лечению позволят нам действительно не оставить за бортом ни одного человека, живущего с редким заболеванием", – отмечает Ян Ле Кам, исполнительный директор EURORDIS-Rare Disease Europe.

Предлагая законодательство, которое определит наши действия на следующие двадцать лет, Европа должна установить, что подходит, а что не подходит для людей, живущих с редким заболеванием. Несмотря на то, что мы с удовлетворением отметили результаты оценки и некоторые из предложенных вариантов регулирования обращения орфанных и педиатрических лекарственных препаратов, мы считаем, что для некоторых областей все еще нет подходящего решения. 

Для того, чтобы Европа сохранила свои позиции мирового лидера, EURORDIS призывает:

  • Предпринять политические усилия, направленные на лечение наиболее редких заболеваний, которые выйдут за рамки оказания помощи лишь при некоторых заболеваниях;
  • Устанавливать приоритеты исследований, исходя из неудовлетворенных потребностей, а не только на основе существующих знаний о состоянии, доступности методов лечения или тяжести заболевания и его распространенности; 
  • Принять единый, скоординированный и ориентированный на человека подход к разработке методов лечения редких заболеваний в Европе и доступа к ним, ведущий к увеличению инвестиций в исследования и разработку препаратов, к постоянному облегчению доступа пациентов к лечению и мониторингу состояния здоровья;
  • Установить четкую связь с предлагаемыми инициативами, предусмотренными в Фармацевтической стратегии, в частности, в отношении сотрудничества в области доступа и ценовой политики, где Европа может получить действительную практическую пользу.

Уроки пандемии

Глобальная пандемия привела к беспрецедентным ответным мерам в международном сообществе и согласованным усилиям научных, пациентских, правительственных и регулирующих органов по борьбе со вспышкой COVID-19. Коронавирус показал важность сотрудничества стран Европы в области исследований и инноваций и необходимость скоординированного международного управления. В эти трудные времена Европа, объединенная общей целью, поставила сотрудничество выше конкуренции, общественную безопасность выше прибыли и обеспечила гибкое регулирование, чтобы помочь достичь намеченных результатов. Эту же стратегию и подходы, используемые при борьбе с COVID-19, можно перенять для увеличения инвестиций и темпов исследований, обеспечения равного доступа к лечению для людей, живущих с редким заболеванием.

"Пандемия COVID-19 продемонстрировала, что равный доступ к лекарствам по всей Европе, то, что уже давно отстаивается группами пациентов, теперь осуществим. Первоначальная оценка воздействия на структуру фармацевтической отрасли в ЕС даст возможность скоординировать общеевропейские усилия и сделать так, чтобы ни один человек, живущий с редким заболеванием, не остался без лечения", - добавляет Симоне Боселли, директор по связям с общественностью EURORDIS.

У нас есть уникальная возможность переосмыслить правовую базу фармацевтическй отрасли в ЕС и построить лучшее будущее для людей, живущих с редким заболеванием. Оценка и пересмотр общего фармацевтического права ставит нас на перепутье, когда мы имеем возможность влиять на будущее законодательство в пользу нашего сообщества пациентов путем применения идей, которые дались нам вследствие тяжелых испытаний во время пандемии COVID-19.

EURORDIS и ее сообщество готовы внести свой вклад в реализацию решений, которые действительно ориентированы на пациента и отвечают неудовлетворенным потребностям пациента.

EURORDIS настоятельно призывает организации пациентов и другие заинтересованные стороны высказать свое мнение о дорожной карте Европейской комиссии по оценке общего фармацевтического законодательства до 27 апреля 2021 года. EURORDIS вырабатывает общую позицию на основе мнений своих членов с целью предусмотреть исследования и разработки орфанных лекарств и обеспечить равноправный доступ к лечению редких заболеваний по всей Европе. 

Для получения дополнительной информации обратитесь к Симоне Боселли по адресу: simone.boselli@eurordis.org.

 


Станислав Остапенко, Менеджер по коммуникациям, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 14/04/2021
Page last updated: 16/04/2021
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases