19th Workshop, Barcelona: "Practical aspects of progressive patient access to OMPs, post-marketing evidence generation and related pricing questions"

19th Workshop of the EURORDIS Round Table of Companies

"Practical aspects of progressive patient access to OMPs, post-marketing evidence generation and related pricing questions"
 

 

October 15th, 2013

Barcelona, Spain

19th Workshop of the EURORDIS Round Table of Companies

This workshop focused mainly on aspects of progressive patient access (or adaptive licensing), to improve access to orphan medicinal products (OMPs). The current approach for licensing of medicines needs to be revisited as therapies, for rare diseases in particular, cannot easily be evaluated by the “gold standard” – randomised clinical trials. Adaptive licensing would enable earlier access for patients to the medicinal product with a continuation of data collection and regulatory evaluation. Industry, regulatory and patient representatives were invited to voice their opinions and concerns for this proposal and the attendees contributed via the afternoon break-out sessions.

Participants: 68

 

Programme 

Proceedings

For ERTC Members only, this document is password protected. If you want to become a member, find out more here or contact Anne-Mary Bodin, Operations Assistant.

 

 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases