Centralised Procedure for the Scientific Assessment of the Therapeutic Added Value of Orphan Drugs

EURORDIS underlines the fundamental dichotomy between, on the one hand, the scientific and economic evaluation of orphan drugs (designation and authorisation) carried out at a European level and, on the other hand, the evaluation of the Therapeutic Added Value (TAV) and other pharmaco-economic aspects used to determine the pricing and reimbursement of orphan drugs, carried out at a national level.

 

Eurordis observes that patients do not have real and equitable access to the orphan drugs they need. Access is not in line with the legal timeframe, it differs according to the country in which the patient lives and is unrelated to domestic GDP. This is a major issue for rare disease patients and their families and requires coordinated action.

 

A specific EU approach for orphan drugs is feasible. EURORDIS proposes that scientific assessment of the TAV of Orphan Drugs is performed through an EU centralised procedure. A COMP Working Party could deliver an expert opinion on the scientific assessment of the TAV, given that data and expertise is gathered within EMEA rather than at Member State level. National pricing and reimbursement decisions would thus be facilitated and accelerated, leading to improved access for patients.

 

This Contribution is one of four specific topics addressed in Eurordis’ response to the European Commission’s Public Consultation for the first Commission Communication on Rare Diseases.

 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases