Чем не является CUP

Использование медицинских препаратов из соображений гуманности по определению является лечением с не до конца изученными последствиями и предоставляется пациентам, не имеющим другого выбора. Следует различать назначение незарегистрированных медицинских препаратов по соображениям гуманности и их использование в любых других целях.

  • CUP - это НЕ клиническое испытание и НЕ эксперимент: она исключает прием  плацебо, а также отдельных лекарств или комбинаций лекарственных средств (ЛС), которые ранее уже принимались пациентом, но не оказали ожидаемого воздействия либо плохо переносились данным больным. Даже когда врач не уверен в том, что лечение, назначаемое из соображений гуманности, пойдет на пользу пациенту, он обязан его предоставить, если другого лекарства для лечения данного заболевания не существует, и если оно дает пациенту пусть небольшой, но реальный шанс на улучшение самочувствия.

  • CUP  НЕ является заменой одного из этапов разработки нового препарата: использование лекарства в рамках программы по применению незарегистрированных препаратов из соображений гуманности (CUP от англ. Compassionate Use Programme) не может заменить проведение клинических испытаний. Еще раз повторяем: CUP – не экспериментальная программа. В случае использования  препарата в рамках CUP невозможно делать выводы о его безопасности и эффективности применительно к группе пациентов. CUP может осуществляться параллельно с клиническим исследованием, но разрешение на ее реализацию выдается только в том случае, если соответствующее клиническое исследование уже проводится. Это делается для того, чтобы набор пациентов для участия в CUP не препятствовал набору участников клинических испытаний (например, если пациенты предпочтут получать лекарства в рамках  CUP для исключения риска получения плацебо).

  • CUP – это НЕ то же самое, что использование ЛС вне зарегистрированных показаний: непредусмотренное применение лекарства по определению означает его использование иным способом, чем это оговорено в регистрационном удостоверении, например, назначение препарата для лечения заболевания, не включенного в инструкцию по употреблению, или в непредусмотренной дозировке. Таким образом, понятие "использование вне зарегистрированных показаний" применимо только в отношении уже зарегистрированных медицинских препаратов,  в то время как "использование по соображениям гуманности" применяется исключительно к медицинским препаратам еще не зарегистрированным для лечения какого бы то ни было заболевания.

  • CUP НЕ относится к программам финансовой помощи или гуманитарным программам:  целью осуществления программ финансовой помощи /гуманитарных  программ является обеспечение доступности зарегистрированных и выпущенных на рынок дорогостоящих лекарств (например, медицинских препаратов, расходы на приобретение которых не возмещаются или не предусмотрены в рамках существующей системы здравоохранения). В некоторых случаях владелец регистрационного удостоверения организует программу финансовой помощи для пациентов, не имеющих собственных средств для приобретения выпускаемого им лекарства. Такая помощь не является применением медицинского препарата по соображениям гуманности. Она представляет собой  маркетинговое средство, позволяющее обеспечить доступность зарегистрированного препарата для более широкой группы пациентов.

  • CUP НЕ  является легальным способом продвижения товара на рынке до получения регистрационного удостоверения:  необходимо отметить, что некоторые компании могут поддаться искушению обеспечить разрабатываемым ими препаратом как можно больше пациентов до его регистрации. Это делается для того, чтобы  способствовать широкому распространению лекарства на раннем этапе с целью "захватить" как можно большую долю рынка и затруднить доступ на рынок аналогичным продуктам конкурентов. Именно поэтому CUP должна проводиться исключительно с разрешения и под наблюдением соответствующих регулирующих органов. CUP не должна использоваться в целях проведения исследований или коммерческой деятельности в период, предшествующий получению регистрационного удостоверения. Любая реклама предоставляемого по соображениям гуманности медицинского препарата и самой программы CUP, в рамках которой он предоставляется пациентам, строго запрещена.

  • CUP НЕ  следует рассматривать в качестве или "поощрения" для врачей-исследователей, сумевших набрать нужное количество пациентов для участия в клинических испытаниях: обеспечение достаточного количества испытуемых определяет успех клинических исследований, а значит и всего процесса разработки и оценки эффективности нового препарата. Спонсоры, оплачивающие проведение клинических испытаний (например, фармацевтические компании), высоко ценят врачей, совмещающих практику с проведением клинических исследований, так как они могут попросить своих пациентов  принять в них участие. В условиях жесткой конкуренции у компании может возникнуть искушение попытаться завоевать расположение врачей-клиницистов, предоставив им возможность использовать находящиеся в процессе разработки препараты по соображениям гуманности в обмен на поставку пациентов для участия в клинических испытаниях. Подобная практика существует, хотя не  является официально разрешенной из тех соображений, что ее применение порождает неравенство в предоставлении  доступа к медицинским препаратам по соображениям гуманности.

Page created: 26/02/2014
Page last updated: 30/09/2016
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect Программа Rare Barometer — это инициатива EURORDIS, направленная на проведение исследований по преобразованию опыта пациентов с редкими заболеваниями в цифры и факты, которыми можно поделиться с ответственными руководителями. Rare Barometer День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases