Lista das últimas designações e autorizações de introdução no mercado de medicamentos órfãos

Pode encontrar informações pormenorizadas sobre a designação como medicamento órfão europeu no sítio na Internet da EMA.
Está disponível uma lista completa dos medicamentos órfãos designados e autorizados na EUROPA em: ec.europa.eu

desenvolvimento de medicamentos órfãosLearn more about the Orphan designation process in Europe

 

 

Lista das últimas autorizações de introdução no mercado de medicamentos órfãos

> Autorizações de introdução no mercado em 2017

Medicinal Product

Marketing Authorisation Holder

Therapeutic Indication

Date of Marketing Authorisation

Alofisel®
(darvadstrocel) 
 Tigenix, S.A.U.  Fístulas anais complexas em adultos com doença de Crohn 23/03/2018
Amglidia®
(glibenclamide)
Ammtrek Neonatal diabetes 24/05/2018

Cablivi®
(caplacizumab)

Ablynx NV  Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) 31/08/2018
Crysvita®
(burosumab)
Kyowa Kirin Limited Hipofosfatemia ligada a X 19/02/2018

Jorveza
(budesonida)

Dr. Falk Pharma GmbH Esofagite eosinofílica 08/01/2018

Lamzede®
(velmanase alfa)

Chiesi Farmaceutici S.p.A.   Alpha-mannosidosis   23/03/2018
Mepsevii®
(vestronidase alfametreleptin)
Ultragenyx Germany GmbH mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII,
também conhecida como síndrome de Sly)
23/08/2018
Myalepta®
(metreleptin)
Aegerion Pharmaceuticals B.V. lipodistrofia 30/07/2018

Mylotarg®
(gemtuzumab ozogamicin) 

Pfizer Limited  Leucemia
mieloide aguda
19/04/2018
Onpattro®
(patisiran)
Alnylam Netherlands B.V. Lesões nos nervos causadas pela amiloidose
hereditária mediada por transtirretina (ATTRh)
26/08/2018
Prevymis
(letermovir)
Merck Sharp & Dohme Limited Prevenir a doença causada pelo
citomegalovírus (CMV) em adultos submetidos a transplante alogénico de células estaminais
hematopoiéticas
08/01/2018
Rubraca®
(rucaparib)
Clovis Oncology UK Limited Cancros do ovário de alto grau, nas
trompas de Falópio (os tubos que ligam os ovários ao útero) e no peritoneu (a membrana que reveste
o abdómen)
24/05/2018
Tegsedi®
(inotersen sodium)
Ionis USA Ltd amiloidose
associada à transtirretina hereditária (ATTRh)
06/07/2018
Verkazia®
(ciclosporin)
Santen Oy queratoconjuntivite vernal (VKC) 06/07/2018
Vyxeos®
(daunorrubicina/citarabina)
Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited Tratar adultos com leucemia mieloide aguda
recentemente diagnosticada,
22/08/2018

Yescarta®
(axicabtagene ciloleucel)

Kite Pharma EU B.V. Cancro do sangue 23/08/2018

 

Autorizações de introdução no mercado desde 2000

 
 

 

Lista das últimas designações de medicamentos órfãos

2018

2017

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Year

Applications submitted

Positive COMP opinions

Applications withdrawn

Negative COMP opinions

Designations granted by the Commission

Orphan medicinal products authorised

Orphan designations included in authorised therapeutic indication

2018

187

131

77

2

115

11

14

2017

260

144

96

2

138

14

15

2016

330

220

82

2

209

14

14

2015

258

177

94

1

190

14

21

2014

329

196

61

2

187

15

16

2013

201

136

60

1

136

7

8

2012

197

139

52

1

148

10

12

2011

166

111

45

2

107

5

5

2010

174

123

51

2

128

4

4

2009

164

113

23

0

106

9

9

2008

119

86

31

1

73

6

7

2007

125

97

19

1

98

13

13

2006

104

81

20

2

80

9

11

2005

118

88

30

0

88

4

4

2004

108

75

22

4

73

6

6

2003

87

54

41

1

55

5

5

2002

80

43

30

2

49

4

4

2001

83

62

27

1

64

3

3

2000

72

26

6

0

14

0

0

Total

3162

2102

866

27

2067

153

171

Adapted from the July 2018 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report

 

 

 
 
 
A voz das pessoas com doenças raras na EuropaEURORDIS A voz internacional das pessoas com doenças raras, Rare Diseases Internacional, é uma iniciativa da EURORDISRare Disease International Reúne doentes, famílias e especialistas para partilhar experiências num fórum multilinguístico. RareConnect O programa Rare Barometer é uma iniciativa da EURORDIS para a realização de inquéritos para transformar a experiência das pessoas com doenças raras em números e factos que podem ser partilhados com os responsáveis pela tomada de decisões.Rare Barometer An international awareness raising campaign taking place on the last day of February each year, Rare Disease Day is a EURORDIS initiativeRare Disease Day Adira ao maior encontro europeu das partes interessadas no âmbito das doenças raras na Conferência Bienal Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos. A ECRD é uma iniciativa da EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases