Eurordis - Rare Disease Europe

I primi risultati della campagna per l’accesso progressivo ai farmaci

EURORDIS sta promuovendo l’accesso progressivo ai farmaci per accelerare la disponibilità di terapie innovative più sicure, efficaci e accessibili, con un reale valore aggiunto terapeutico che risponda ai bisogni medici insoddisfatti dei cittadini europei affetti da malattie rare. L’accesso progressivo ai farmaci, noto anche come Adaptive Licensing (licenze adattive) o “approvazione sfalsata”, è un processo di autorizzazione prospettico, che inizia con l’autorizzazione precoce di un medicinale in una popolazione ristretta di pazienti e prosegue con una serie di fasi iterative di raccolta di evidenze e di adattamento dell’autorizzazione all’immissione in commercio, per ampliare l’accesso al farmaco a popolazioni di pazienti più ampie. EURORDIS promuove il concetto di accesso progressivo ai farmaci già dal 2012.

Come funziona?

Lavorando con i processi normativi nell’attuale quadro giuridico europeo, l’accesso progressivo ai farmaci permetterebbe un accesso più rapido alle terapie innovative, consentendo di anticipare la data di autorizzazione in determinate condizioni predefinite, pur continuando il processo di raccolta di dati sulla sicurezza ed efficacia dei medicinali, in particolare quando si associa lo schema di approvazione condizionale al mercato con nuovi strumenti, nell’ambito del nuovo regolamento sulla farmacovigilanza dell’UE e stringenti studi di sicurezza e di efficacia post-approvazione. Attraverso il progressivo allargamento della popolazione target da curare, regolato da specifici criteri di inclusione, le licenze adattive consentirebbero ai trattamenti di raggiungere più velocemente i pazienti, per rispondere soprattutto ai bisogni medici insoddisfatti, ovvero, quei pazienti con gravi patologie per le quali non sono disponibili terapie alternative efficaci. L’accesso progressivo ai farmaci permette, quindi, ai pazienti di accedere più rapidamente ai trattamenti salva-vita e migliora, contemporaneamente, la raccolta delle evidenze in situazioni di vita reale su tutta l’eterogenea popolazione di malati per ciascuna malattia rara.

Il ruolo di EURORDIS

Dal 2012 EURORDIS sostiene costantemente l’accesso progressivo ai farmaci che potrebbe essere applicato nel contesto dell’attuale quadro normativo europeo. EURORDIS ha sostenuto e partecipato ai vari processi di riflessione e di comunicazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). L’EMA ha evocato la possibilità di regimi di approvazione sfalsati nella pubblicazione della sua Roadmap verso il 2015. Man mano che il concetto è maturato, a ottobre 2013 si è svolta una tavola rotonda delle Imprese di EURORDIS (ERTC) dedicata esclusivamente a questo tema, con la partecipazione di circa 80 portatori di interesse che hanno discusso i vantaggi e le sfide dell’accesso progressivo ai farmaci. Un’interazione permanente tra EURORDIS e l’EMA, la Commissione Europea e gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), è culminata in una lettera che è stata co-firmata dal Forum Europeo dei Pazienti, dalla Federazione Europea delle Industrie e Associazioni Farmaceutiche (EFPIA) e dall’Associazione Europea delle Industrie Biotecnologiche (EuropaBio) ed inviata alla Commissione Europea nel dicembre 2013 con la richiesta di avviare programmi pilota di licenze adattive. La Commissione Europea è stata concorde e, in risposta, l’EMA ha annunciato a marzo 2014, il lancio di un progetto pilota sulle licenze adattive e pubblicato un bando di gara invitando le aziende a partecipare al progetto pilota sottoponendo all’attenzione dell’Agenzia i programmi di sviluppo dei farmaci in corso.

L’importanza del dialogo

Per garantire il successo dei nuovi modelli che migliorano l’accesso ai farmaci orfani, pur consentendo la raccolta di dati più completi e approfonditi, il dialogo tra l’agenzia di regolamentazione, l’industria, gli esperti medici e i rappresentanti dei malati è fondamentale. Tutte le discussioni devono avvenire abbastanza rapidamente per garantire che gli studi clinici possano facilitare l’accesso progressivo ai farmaci, includendo le prime evidenze del valore terapeutico del farmaco e anticipando i piani di raccolta dati per la valutazione delle tecnologie sanitarie dopo la commercializzazione dei prodotti. Il progetto pilota dell’EMA prevede un ambiente protetto (“porto sicuro”) che consentirà la “libera esplorazione dei punti di forza e di debolezza di tutte le opzioni di sviluppo, valutazione, autorizzazione, rimborso, monitoraggio, in modo riservato e senza impegno”.

Agli inizi di aprile 2014, un workshop multi-stakeholder, che ha coinvolto l’EMA, la FDA, il programma NEWDIGS (nuovi paradigmi di sviluppo del farmaco) del Massachusetts Institute of Technology (MIT), l’EFPIA, e EURORDIS, è stato organizzato presso la sede dell’EMA a Londra, per esplorare, con tutte le parti interessate, la possibilità di un ambiente protetto e per verificare se alcuni casi concreti presentati dalle imprese potessero beneficiare di una licenza adattiva e con quali vantaggi.

Durante la recente Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Farmaci Orfani (ECRD 2014 Berlin

) si è tenuta una sessione dedicata agli Schemi di Accesso Progressivo ai Farmaci e al Coinvolgimento del Paziente nella valutazione del rapporto rischio-beneficio, che ha consentito ai malati, agli organi di regolamentazione, all’industria e ad altri portatori di interesse di condividere e confrontare diversi punti di vista. Le presentazioni di questa sessione sono disponibili online.

EURORDIS si impegna a promuovere i progetti pilota e a partecipare alla loro attuazione, in particolare attraverso il coinvolgimento dei rappresentanti dei malati nella valutazione dei rischi/benefici, al fine di portare all’attenzione delle agenzie di regolamentazione la percezione dei rischi e dei benefici da parte dei pazienti, durante la ricerca di evidenze post-autorizzazione che riducano le incertezze.

EURORDIS continuerà a creare nuove opportunità di dialogo multi-stakeholder e a svolgere un ruolo attivo nella definizione di un ambiente favorevole e nella definizione di approcci innovativi che migliorino l’accesso ai trattamenti per le persone affette da una malattia rara.

Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo