Eurordis - Rare Disease Europe

La promotion de l’accès progressif aux médicaments porte ses fruits

EURORDIS encourage l’accès progressif aux médicaments, afin que les patients atteints de maladie rare dans l’Union européenne puissent accéder plus rapidement, à un prix abordable, à des thérapies innovantes plus sûres et plus efficaces, présentant une véritable valeur ajoutée thérapeutique pour répondre à leurs besoins médicaux non satisfaits. L’accès progressif des patients aux médicaments, également appelé autorisation adaptative ou progressive, peut permettre un accès plus rapide aux médicaments grâce à un dispositif d’approbation échelonné tenant compte de manière équilibrée des impératifs d’accessibilité et de sécurité. EURORDIS s’emploie à promouvoir le concept d’accès progressif des patients aux médicaments depuis 2012.

Comment ça marche ?

En s’articulant avec les processus réglementaires actuellement en vigueur en Europe, l’accès progressif aux médicaments permettrait aux patients d’accéder plus rapidement aux thérapies innovantes, en les autorisant plus tôt sous certaines conditions définies au préalable, tout en continuant de rassembler des données relatives à la sécurité et à l’efficacité – en particulier lorsqu’on associe (articule) le dispositif d’approbation conditionnelle de mise sur le marché avec les nouveaux outils disponibles dans le cadre du nouveau Règlement de l’UE sur la pharmacovigilance et des examens post-approbation stricts en matière de sécurité et d’efficacité. En élargissant progressivement la population cible bénéficiant d’un traitement, en fonction de critères d’inclusion spécifiques, l’autorisation adaptative permettrait aux patients de profiter plus tôt d’un traitement – en particulier pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits, c’est-à-dire pour les patients atteints de maladies graves ne pouvant bénéficier d’une autre thérapie valable. L’accès progressif des patients aux médicaments permet donc un accès plus rapide aux traitements, tout en améliorant le recueil d’informations collectées en situation réelle à travers une population très hétérogène de patients pour chaque maladie rare.

Le rôle d’EURORDIS

Depuis 2012, EURORDIS plaide pour l’application, dans le cadre réglementaire actuel de l’UE, d’un accès progressif des patients aux médicaments. EURORDIS a soutenu les différents processus de réflexion et de communication de l’Agence européenne des médicaments (EMA), et y a participé activement. L’EMA a évoqué dans sa Feuille de route pour 2015 la possibilité de dispositifs d’approbation échelonnés. Le concept gagnant en maturité, une Table ronde EURORDIS des entreprises (ERTC) a été consacrée exclusivement à ce thème en octobre 2013, rassemblant quelque 80 acteurs de haut niveau pour discuter des avantages et des enjeux de l’accès progressif des patients aux médicaments. La coopération durable entre EURORDIS et l’EMA, la Commission européenne et les agences d’évaluation des technologies de santé (ETS) a abouti à la rédaction d’une lettre appelant à mettre en œuvre des programmes d’autorisation adaptative pilotes, lettre cosignée par le Forum européen des patients, la Fédération européenne des entreprises et associations pharmaceutiques (EFPIA) et l’association européenne des bio-industries EuropaBio, puis adressée à la Commission européenne en décembre 2013. La Commission européenne ayant réagi favorablement, l’EMA a annoncé en mars 2014 le lancement d’un projet pilote en la matière et invité les promoteurs d’essais cliniques à lui soumettre des programmes de développement de médicaments.

Le dialogue est crucial

Pour assurer le succès de nouveaux dispositifs améliorant l’accès aux médicaments orphelins tout en favorisant une production de données plus exhaustive et plus détaillée, le dialogue entre organismes de réglementation, organismes payeurs, industrie, experts médicaux et représentants de patients est décisif. Ce dialogue doit débuter très tôt, pour garantir que les essais cliniques sont conçus de manière à faciliter l’accès progressif des patients aux médicaments, en prévoyant des démonstrations précoces de la valeur thérapeutique, et en anticipant sur les plans de génération de données pour l’évaluation des technologies de santé post-commercialisation. Le projet pilote de l’EMA appelle à mettre en place un « cadre propice » afin de faciliter « l’examen serein des forces et des faiblesses de toutes les options en matière de développement, d’évaluation, d’autorisation, de remboursement, de suivi et d’utilisation, de manière confidentielle et sans engagement d’aucune partie ».

Début avril 2014, un colloque multi-acteurs réunissant l’EMA, la FDA, le programme de recherche NEWDIGS (New Drug Development Paradigms) du MIT (Massachusetts Institute of Technology), l’EFPIA et EURORDIS a été organisé à l’EMA à Londres, afin de réfléchir et d’établir, avec tous les acteurs, si certains cas concrets présentés par l’industrie conviendraient à l’approche par autorisation adaptative et quels seraient les avantages d’une démarche de ce type.

Lors de la Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins, qui a eu lieu récemment à Berlin (ECRD 2014), une session était dédiée aux dispositifs d’accès progressif aux médicaments et à la participation des patients aux évaluations bénéfice/risque. À cette occasion, les patients, les organismes de réglementation, les entreprises pharmaceutiques et d’autres parties prenantes ont pu échanger et comparer leurs points de vue. Les présentations des intervenants de cette session sont disponibles en ligne ici.

EURORDIS s’engage à promouvoir ces pilotes et à participer à leur mise en œuvre, en particulier par le biais de la participation de représentants de patients aux évaluations bénéfice/risque, afin que la perception des risques et des bénéfices du point de vue des patients soit dûment prise en compte dans l’évaluation, tout en cherchant à rassembler des informations probantes post-autorisation afin de réduire les incertitudes.

EURORDIS continuera à œuvrer au dialogue multi-acteurs et à jouer un rôle actif dans la création d’un environnement propice en la matière, ainsi qu’à définir des approches innovantes qui amélioreront l’accès aux traitements pour les personnes atteintes de maladie rare.

Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traducteur : Trado Verso ; relecture : Ariane Weinman