Unsere Rolle

EURORDIS spielt eine wichtige Rolle bei der Entwicklung von Orphan-Drug-Prozess durch seine Teilnahme an dem Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).

EURORDIS war maßgeblich beteiligt an der Entwicklung von und betrieb Lobbyarbeit für die Verabschiedung der:

• EU-Verordnung über Orphan-Medizinprodukte in 1999
• EU-Verordnung über Arzneimittel für Kinder in 2006
• EU-Verordnung über neuartige Therapien und Medizinprodukte in 2007

Orphan-Arzneimittelentwicklung

Durch unsere Teilnahme im Ausschuss für Orphan-Medizinprodukte (COMP), dem Pädiatrieausschuss (PDCO), dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) der Patienten und Verbraucher Arbeitsgruppe (PCWP) bei der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) spielen wir auch eine entscheidende Rolle in der Orphan-Arzneimittelentwicklung.

Unser Einsatz für wirtschaftliche Anreize

Im Fall der Orphan-Arzneimittelentwicklung haben wir uns erfolgreich für die Einführung von wirtschaftlichen Anreizen eingesetzt. Diese umfassen:

• Gebührenerlass beim Marktzulassungsverfahren,
• Verlängerung der Marktexklusivität für Orphan-Arzneimittel für Kinder um 2 Jahre (12 Jahre anstatt 10 für andere Orphan-Arzneimittel),
• parallele Antragsstellung in der EU und in den USA zur Beschleunigung des Entwicklungsprozesses und für einen schnelleren Zugang zu neuen Arzneimitteln basierend auf einem einzigen Dossier,
• Einrichtung eines klinischen Forschungsprogramms für Orphan-Arzneimittel zur Unterstützung der als Orphan ausgewiesenen Produkte, durch die Kommission als Teil des 7. EU-Forschungsrahmenprogramms,
• nationale wirtschaftliche Anreize wie Forschungszuschüsse und Steuererleichterungen.

Wir fördern kontinuierlich den Patientenzugang zu zugelassenen Orphan-Arzneimittel durch:

• Regelmäßige Umfragen, zur Beurteilung der tatsächlichen Situation bezüglich der Verfügbarkeit von Orphan-Arzneimittel für Patienten in den diversen Mitgliedsstaaten.;
• Lobbyarbeit für eine gemeinsame europäische Politik und Kriterien für den Zugang zu Orphan-Arzneimitteln. Lesen Sie mehr über den klinischen Mehrwert von Orphan-Arzneimitteln (CAVOD).

Informationsqualität und Konsistenz

Wir sichern die Qualität und Konsistenz der Informationen über Orphan-Arzneimittel in enger Zusammenarbeit mit der EMA.

Wenn Arzneimittel die Orphan-Designation erhalten, wird eine öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zum jeweiligen Orphan-Arzneimittel erstellt. Wir überprüfen diese Stellungnahmen vor ihrer Veröffentlichung auf der EMA-Website.

Wir ermöglichen auch die Überprüfung der EPAR-Zusammenfassungen (Europäische Öffentliche Beurteilungsberichte) durch Patientengruppen für seltene Krankheiten. Die EPAR-Zusammenfassungen werden zum Zeitpunkt der Marktzulassung erstellt und sind für die Öffentlichkeit bestimmt.

Patienten-Empowerment

EURORDIS identifiziert und unterstützt Patientenvertreter für seltene Krankheiten bei der Teilnahme an:

• Patientenvertreter engagiert in wissenschaftlichen Ausschüssen und Arbeitsgruppen der EMA.
• Protokoll-Assistenz
• Wissenschaftliche Beratergruppe (SAG) beim Ausschuss für Humanmedizinische Produkte (CHMP),
• Andere Sitzungen zur Besprechung von Richtlinien und Risikomanagementprogrammen

EURORDIS agiert finanziell unabhängig von der pharmazeutischen Industrie.

Orphan-Arzneimittel-Intitiativen sind möglich, dank der Arbeit der ehrenamtlichen Mitarbeiter von EURORDIS und der finanziellen Unterstützung ihrer Mitglieder, AFM-Téléthon und der EMA.