Zugang zu Orphan-Arzneimitteln

Ein gutes Arzneimittel für Patienten mit seltenen Krankheiten ist ein Arzneimittel, das im Land des Patienten erhältlich und erschwinglich ist.

Ein Arzneimittel hilft wenig, wenn Patienten nicht darauf zugreifen können, weil einer dieser Punkte nicht erfüllt ist. Leider ist dies heutzutage aus Kostengründen zu oft der Fall in der EU.

Einige unterschiedliche Faktoren tragen zu dieser Situation bei. Es gibt ein zentralisiertes Verfahren für die Ausweisung als Orphan-Arzneimittel, Protokoll-Assistenz und Marktzulassung. Jedoch tragen die Mitgliedsstaaten alleinige Verantwortung für die Beurteilung des therapeutischen Werts, Preisstellung und Rückerstattung dieser neuen Medizinprodukte.

Preisverhandlungen der Mitgliedsstaaten

Nicht alle Mitgliedsstaaten verfügen über die benötigte Kompetenz für die Durchführung des komplizierten Auswertungsverfahrens zur Beurteilung des therapeutischen Werts. Jeder Staat verhandelt die Preise individuell mit den pharmazeutischen Unternehmen. Manchmal verhandeln die Unternehmen zuerst mit Mitgliedsstaaten, bei denen sie einen höheren Preis erreichen können, und beziehen sich dann auf diesen Preis als Referenz für Verhandlungen mit anderen Ländern.

Weiterhin verzögern die Mitgliedsstaaten die Verhandlungen soweit wie möglich, um die Marktzulassung in ihrem Land zu vermeiden und somit nicht die Kosten übernehmen müssen. Obwohl die Situation günstig für die pharmazeutischen Unternehmen und die Mitgliedsstaaten erscheint, ist dies nicht der Fall.

Letztendlich zahlen die Mitgliedsstaaten mehr für die Arzneimittel und die Unternehmen verlieren kostbare Zeit ihrer 10jährigen Marktexklusivität, da Verhandlungen bis zu vier Jahre dauern können.

Bereits 2004 hat sich EURORDIS in ihrer ersten Umfrage über die Verfügbarkeit von Orphan-Arzneimittel die negativen Aspekte der Situation aufgezeigt und dem Transparenzausschuss der Kommission vorgelegt. Unsere Umfrage wurde auch im Bericht der Kommission über fünf Jahre Orphan-Arzneimittelgesetzgebung erwähnt.

EURORDIS hat bis jetzt 3 Umfragen über den Zugang zu Orphan-Arzneimittel durchgeführt:

Verbesserung des Zugangs zu Orphan-Medizinprodukten

EURORDIS sucht ständig nach den Haupthindernissen für den Patientenzugang zu Orphan-Medizinprodukten und schlägt konkrete Maßnahmen zur Überwindung dieser vor.

EURORDIS und andere starteten diese Initiative 2007 als Teil der Aktivitäten der Arbeitsgruppe „Preisstellung “ während des 2. Pharmazeutischen Forums der EU (Lesen Sie die Leitlinien des EU-Pharmazeutischen Forums zur Verbesserung des Zugangs zu Orphan-Arzneimitteln für alle betroffenen EU-Bürger).

Preisstellung und Rückerstattung konnten als größte Hindernisse identifiziert werden. Nationale Behörden sind häufig abgeneigt, die oft teueren Orphan-Arzneimittel zurückzuerstatten, welche oft für fortschreitende und chronische Krankheiten verschrieben werden. Aber andere Aspekte spielen auch eine Rolle:

  • Die Priorität (bzw. Abwesenheit dieser) von seltenen Krankheiten und Orphan-Arzneimitteln im Gesundheitsbudget.
  • Die Maßnahmen der Behörden zur Überwachung und Verwaltung der Nutzung von Orphan-Arzneimitteln zur Einhaltung des Budgets trotz hoher Preise.

Preisstellung und Rückerstattung: Sich der Herausforderung stellen

m herauszufinden, wie viele neue Orphan-Arzneimittel wahrscheinlich eine Marktzulassung innerhalb der nächsten zehn Jahre erhalten, analysierte EURORDIS die Vergleichsdaten der USA für den Zeitraum seit der Verabschiedung des US-amerikanischen Orphan-Arzneimittelgesetzes. Anlass hierfür war die Befürchtung einer potenziellen Überflutung mit neuen Orphan-Arzneimitteln und deren Kosten für die Gesellschaft (Lesen Sie EURORDIS‘ Stellungnahme „Orphan-Arzneimittel: Sich der Herausforderung stellen und eine bessere Zukunft für 30 Millionen Patienten in Europa schaffen“).

Die Abschlussempfehlungen und Schlussfolgerungen zu Preisstellung und Rückerstattung auf dem hochrangigen Pharmazeutischen Forum der EU war, dass „Obwohl die EU-Verordnung über Orphan-Arzneimittel 141/2000 Forschung und Entwicklung von Orphan-Medizinprodukten in der EU angeregt hat, bleibt gleicher and rechtzeitiger Zugang zu zugelassen Orphan-Arzneimitteln für seltene Krankheiten ein Problem. Auch unterscheiden sich effektiver Marktzugang und Anwendung stark zwischen und innerhalb der Mitgliedsstaaten.“

Die wichtigste Maßnahme, einstimmig empfohlen von allen Mitgliedsstaaten, Vertretern der Industrie und Patientengruppen im Rahmenwerk desEU-Pharmazeutischen Forums ,– war die Erstellung eines gemeinsamen wissenschaftlichen Bewertungsberichts über den klinischen Mehrwert von Orphan-Arzneimitteln. Dieser Bericht ist für die Mitgliedsstaaten als Grundlage und zur Beschleunigung ihre Rückerstattungsentscheidungen gedacht.

 

EURORDIS führte mehrere Umfragen zum tatsächlichen Zugang zu OMPs in EU-Ländern durch, um herauszufinden, welche Bedürfnisse adressiert werden müssen.
EURORDIS engagiert sich zunehmend in den Bereichen Preisfestsetzung und Kostenerstattung von OMPs und Zugang für Patienten. Wir haben an vielen Diskussionen auf verschiedenen Ebenen innerhalb der unterschiedlichen EU-Plattformen und Foren teilgenommen und die Debatte mit allen wichtigen Interessenvertretern gefördert.
EMAs High-Level-Management, der COMP, die Europäische Kommission sowie die Arbeitsgruppe der pharmazeutischen Labore, die OMPs entwickeln, haben zusammen mit EURORDIS und anderen Patientengruppen zur Veröffentlichung der Strategiedokumente beigetragen. Diese fordern eine Verbesserung des zügigen Zugangs zu zugelassenen OMPs in allen EU-Mitgliedsstaaten. Die Seminare von EURORDIS' Rundem Tisch der Unternehmen konzentrierten sich auf die Analyse des Patientenzugangs zu Orphan-Produkten sowie auf die Ausarbeitung des CAVOMP-Informationsflusses in einer für alle Beteiligten sinnvollen und akzeptablen Weise.
 

In Richtung engerer europäischer Zusammenarbeit

2010 beauftragte die Europäische Kommission Ernst & Young mit der Durchführung einer Umfrage über die Realisierbarkeit eines Mechanismus für den Wissensaustausch zum klinischen Mehrwert von OMPs (CAVOMP). Die Ergebnisse dieser Umfrage und die vorgeschlagenen Szenarien wurden 2011 auf der EUCERD vorgestellt.
Basierend auf der Umfrage von Ernst & Young debattierten die EUCERD-Mitglieder die besten Mechanismen zur Umsetzung von CAVOMP. Die verschiedenen Interessenvertreter des Sachverständigenausschusses der EU für seltene Erkrankungen (EUCERD), nämlich Experten und Repräsentanten der 27 EU-Mitgliedsstaaten, der EWR-Länder, Vertreter der Industrie und EURORDIS haben über ein Jahr lang die besten Mechanismen für den CAVOMP-Informationsfluss, der auf EU- und Mitgliedsstaatenebene implementiert werden soll, diskutiert.

EUCERD recommendation for a cavomp information flowDie Verabschiedung der EUCERD-Empfehlung zum CAVOMP-Informationsfluss zur Europäischen Kommission und den Mitgliedsstaaten ist der aktuellste Eckstein im langen Prozess der Entwicklung und Vermarktung von OMPs bestimmt für Patienten mit seltenen, heterogenen, schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Krankheiten.   Lesen Sie die „EUCERD-Empfehlung zur Verbesserung fundierter Entscheidungen basierend auf dem  CAVOMP-Informationsfluss (klinischer Mehrwert von Orphan-Medizinprodukten) zur Europäischen Kommission und den Mitgliedsstaaten”.

 

Page created: 16/04/2012
Page last updated: 06/10/2014
 
 
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