Zusammenarbeit auf beiden Seiten des Atlantik

Für eine schnellere Entwicklung von 'Orphan'-Medikamenten

Im Jahr 2006 regte Eurordis eine vergleichende Analyse der in EU und USA gekennzeichneten und vermarkteten 'Orphan'-Medikamente an. Mit ihrem 'Orphan Drug Act' hatten die USA 1983 einen frühen Start, verglichen mit der EU-Verordnung über Medizinprodukte für Seltene Krankheiten von 1999. medicine| médicaments | medicaciones | farmaci | medications | Medikationen Sie verfügen deshalb ausreichend über Erfahrungen und Daten, mit denen die Dynamik der Entwicklung von 'Orphan'-Medikamenten studiert und für die europäischen Partner nutzbar gemacht werden kann. Mit dem Plan für eine solche Analyse wendete sich Eurordis an die zur FDA (US Food and Drug Administration) gehörende OOPD (Office of Orphan Products Development). Die Untersuchung kam zustande, beteiligt waren Fabrizia Bignami (Eurordis-Officer für Therapie-Entwicklung), François Faurisson (Berater für Klinische Forschung bei Eurordis), Tan Nguyen (FDA), Spiros Vamvakas (EMEA1) und zwei Studenten der ESSEC-Handelsschule (Frankreich).

Diese Partnerschaft zwischen Eurordis, FDA und EMEA ist bisher einmalig und hat den Weg für weitere Zusammenarbeit geebnet. "Erst nach den USA begann Europa, die Entwicklung von 'Orphan'-Medikamenten zu fördern", sagt Fabrizia Bignami, "aber wir wollten jetzt erreichen, daß wir bei therapeutischen Entwicklungen nicht zurückbleiben. Wir fanden, daß es an der Zeit sei zu analysieren, was das europäische System für 'Orphan'-Medikamente seit seiner Einführung im Jahr 1999 geleistet hat." "Und wir wollten untersuchen, worin sich die Ergebnisse der Kennzeichnungs-Verfahren in den USA und Europa unterscheiden", fügt François Faurisson hinzu. "Wir erhofften uns dabei sogar auch mögliche Synergien."

Zu den Daten, die in dieser Studie analysiert wurden, gehörten auch EU-USA-Vergleiche über:

  • Das Verhältnis von erteilten und nicht erteilten Kennzeichnungen von 'Orphan'-Medikamenten, aufgeteilt u.a. nach Produkttyp und klinischem Anwendungsgebiet;
  • Die Gründe für Erteilung und Nichterteilung von Anträgen auf Kennzeichnung;
  • Das Verhältnis von erteilten und nicht erteilten Marktzulassungen;
  • Die Zeit von der Kennzeichnung bis zur Marktzulassung;
  • Die Herkunftsländer der Sponsoren und Sponsorenfirmen für designierte und zur Vermarktung zugelassene 'Orphan'-Medikamente.

participants | participantes | partecipanti | Teilnehmer Die Ergebnisse der Studie wurden auf dem Vierten Workshop des Eurordis Runden Tisches der Firmen (ERTC) vorgestellt. Der Workshop fand im Juni 2006 in Barcelona statt und stand unter dem Thema 'Common drugs for common needs: the EU vs US approach to orphan medicinal product development' ('Gemeinsame Medikamente für gemeinsame Bedürfnisse: Wie die Entwicklung von Medizinprodukten für seltene Krankheiten in der EU abläuft und wie in den USA'). Es nahmen 45 Personen teil, ein Drittel von ihnen kam aus den USA. Unter den Teilnehmern waren einige Mitglieder des COMP2 der EMEA, Repräsentanten der Industrie und Mitarbeiter von Behörden, wie Marlene Haffner und Tan Nguyen von der FDA und Agnès Saint Raymond von der EMEA. "Es war solch ein positives, kooperatives und konstruktives Treffen!", sagte damals Agnès Saint Raymond. Die Ergebnisse dieses Workshops haben für die Patienten mit seltenen Krankheiten auf beiden Seiten des Atlantik eine große Bedeutung, war doch jetzt Übereinstimmung erzielt worden, daß ein globales, oder doch zumindest ein gemeinsames transatlantisches Vorgehen bei der Entwicklung von 'Orphan'-Medikamenten notwendig ist. Wenige Monate später schon gehörte die Harmonisierung der Verfahren von COMP/EMEA und OOPD/FDA offiziell zur COMP-Agenda.
Hier sollten

  • Format und Inhalt der Anträge für 'Orphan'-Medikamente bei EMEA und FDA harmonisiert werden;
  • die parallele Kennzeichnung beschleunigt werden (zwei abweichende Meinungen) bei gleichzeitiger Beachtung spezifischer Verordnungen der EU und der USA;
  • die Anforderungen der FDA und der EMEA für Protokoll-Assistenz, Marktzulassung und Studien nach einer Marktzulassung einander angenähert werden.

Yann Le Cam, Marlene HaffnerDie Ergebnisse der vergleichenden Untersuchung und die erarbeiteten Empfehlungen wurden im Oktober 2006 auf der EPPOSI-Tagung in Madrid und im November 2006 auf dem Treffen der COMP vorgestellt. "Ich bin zuversichtlich, daß eine Annäherung der EU und der USA bei der Kennzeichnung von 'Orphan'-Medikamenten mit einheitlichen, harmonisierten Anträgen und paralleler Bearbeitung bis 2008 erreicht werden kann", sagt Yann Le Cam, der Eurordis-Geschäftsführer. "Diese Entwicklung muß ausdrücklich begrüßt werden. Alle beteiligten Gruppen sind guten Willens. Ein Erfolg der parallelen Kennzeichnung würde zum Hebel für eine weitere Annäherung arzneimittel-rechtlicher Anforderungen in EU und USA. Die Arzneimittel-Entwicklung wird dadurch globaler, die Erfolgsaussichten werden größer, und Patienten mit seltenen Krankheiten erhalten früher Zugang zu innovativen 'Orphan'-Medikamenten, in Europa und auch in den USA."


1 European Medicines Agency (Europäische Arzneimittel-Agentur)
2 Committee for Orphan Medicinal Products (Kommittee für Medizinprodukte für Seltene Krankheiten)


Dieser Beitrag erschien in der Januarausgabe 2007 unseres Rundbriefs


Autor: Jerome Parisse-Brassens
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos : Medikationen © Anita Patterson Peppers ; die anderen Fotos © Eurordis

Page created: 19/08/2009
Page last updated: 13/04/2012
 
 
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